Biotecnologie e Genetica
24 Febbraio 2021
(Anemia falciforme-Immagine- Credit: TIM VERNON / SCIENCE SOURCE). Una società ha interrotto i suoi studi clinici su una promettente terapia genica per l’anemia falciforme dopo che due persone che hanno partecipato alla sperimentazione hanno sviluppato un cancro simile alla leucemia. Bluebird bio sta ora indagando se un virus utilizzato per fornire un gene terapeutico abbia […]
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Salute
12 Dicembre 2020
(Anemia falciforme-Immagine: Credit: Public Domain). L’anemia falciforme è una malformazione genetica ereditaria dell’emoglobina (la proteina che trasporta l’ossigeno contenuta nei globuli rossi) caratterizzata dalla presenza di globuli rossi a forma di falce (mezzaluna) e da anemia cronica dovuta all’eccessiva distruzione dei globuli rossi anomali. È causata da una mutazione in un gene che codifica per la proteina […]
7 Dicembre 2020
Immagine: Anemia falciforme-Credit:Public Domain. Contro l’anemia falciforme e la betatalassemia, gli scienziati stanno vedendo i primi risultati promettenti dai primi studi che testano l’editing genetico per malattie del sangue dolorose ed ereditarie che affliggono milioni di persone in tutto il mondo. I medici sperano che il trattamento una tantum, che comporta l’alterazione permanente del DNA […]
26 Ottobre 2020
Immagine: Credit:Università del Colorado Boulder. L’anemia falciforme, richiede tradizionalmente un’intera giornata, un noioso lavoro di laboratorio e costose apparecchiature per la diagnosi, ma i ricercatori dell’Università del Colorado Boulder e dell’Università del Colorado Anschutz hanno sviluppato un modo per diagnosticare questa condizione con maggiore sensibilità e precisione in un solo minuto. La loro tecnologia è […]
Cuore e circolazione Salute
19 Luglio 2020
Immagine: Public Domain. La cannabis sembra essere un trattamento sicuro e potenzialmente efficace per il dolore cronico che affligge le persone con anemia falciforme, secondo un nuovo studio clinico condotto dalla ricercatrice Irvine Kalpna Gupta dell’Università della California e dal Dott. Donald Abrams della UC San Francisco. L’anemia falciforme è provocata dalla mutazione di un gene […]
Tumori
28 Novembre 2019
La peggiore crisi di anemia falciforme di Terri Booker l’ha quasi uccisa. I suoi globuli rossi appiccicosi, rigidi, a forma di mezzaluna formavano un blocco nel suo flusso sanguigno, scatenando un dolore insopportabile e mandandola a 20 anni, in insufficienza renale e polmonare. A 36 anni, l’avvocato di Filadelfia è elettrizzata dalla recente approvazione della […]
Cuore e circolazione
16 Novembre 2019
Immagine, questa immagine fornita da Novartis mostra bottiglie di Adakveo di Novartis.Credito:(Novartis tramite AP). Venerdì i regolatori statunitensi hanno approvato un nuovo farmaco che può aiutare a ridurre le riacutizzazioni dell’anemia falciforme, una malattia estremamente dolorosa. La Food and Drug Administration ha approvato Adakveo di Novartis AG per pazienti di età pari o superiore a […]
20 Giugno 2019 / 20 Giugno 2019
Un farmaco sperimentale per il trattamento dell‘anemia falciforme si è dimostrato efficace negli studi clinici, secondo quanto hanno riferito i ricercatori della Scuola di Medicina della UConn al Congresso della European Hematology Association ad Amsterdam questa settimana. Per questa rara e dolorosa malattia dei globuli rossi che influisce sulla circolazione sanguigna, i dati preclinici di […]
31 Marzo 2019
Immagine, i globuli rossi non modificati a sinistra comprendono molte cellule “falciformi” deformi, mostrate da frecce rosse. Questi sono in gran parte scomparsi nei globuli rossi prodotti da cellule staminali ematiche modificate geneticamente. Credito Daniel Bauer / Boston Children’s Hospital. I ricercatori del Dana-Farber / Boston Children’s Cancer and Blood Disorders Center e della University of […]
5 Dicembre 2018
Dopo oltre un decennio di ricerca e sviluppo preclinici, un nuovo trattamento di terapia genica per l’anemia falciforme (SCA) sta invertendo i sintomi della malattia in due adulti. Dati preliminari da uno studio clinico pilota di fase 1-2 che ha testato la terapia di aggiunta del gene, sono stati presentati il 3 dicembre alla riunione annuale […]