Gli Stati Uniti approvano un farmaco per gestire l’anemia falciforme

anemia falciforme

Immagine, questa immagine fornita da Novartis mostra bottiglie di Adakveo di Novartis.Credito:(Novartis tramite AP).

Venerdì i regolatori statunitensi hanno approvato un nuovo farmaco che può aiutare a ridurre le riacutizzazioni dell’anemia falciforme, una malattia estremamente dolorosa.

La Food and Drug Administration ha approvato Adakveo di Novartis AG per pazienti di età pari o superiore a 16 anni. L’infusione mensile, che dimezza il verificarsi di episodi di dolore da anemia falciforme, avrà un prezzo di listino compreso tra 85.000 e 113.000 dollari all’anno, a seconda della dose. I pazienti assicurati pagheranno generalmente meno.

L’ anemia a cellule falciformi è uno dei disturbi del sangue ereditari più comuni, che colpisce circa 100.000 americani e circa 300 milioni di persone in tutto il mondo.

Il suo segno distintivo sono episodi periodici in cui i globuli rossi si uniscono, impedendo al sangue di raggiungere organi e piccoli vasi sanguigni. Ciò provoca dolore intenso e danni cumulativi agli organi che accorciano la vita delle persone con la malattia.

La durata e la gravità di queste crisi del dolore peggiorano con l’invecchiamento. Spesso i pazienti muoiono durante una di queste crisi”, ha affermato il Dott. Biree Andemariam, capo medico della Sickle Cell Disease Association of America.

Andemariam, ex membro del comitato consultivo di Novartis, ha affermato che il farmaco sembra funzionare meglio quanto più i pazienti lo ricevono. “Inoltre, stanno continuando i test per determinare se Adakveo, noto anche come Crizanlizumab, allunga la vita dei pazienti”, ha affermato Ameet Mallik, responsabile dell’azienda per oncologia e disturbi del sangue negli Stati Uniti.

Vedi anche, Nuovo farmaco tratta con successo l’ anemia falciforme nella sperimentazione clinica.

Episodi di forte dolore inviano pazienti statunitensi ai dipartimenti di emergenza circa 200.000 volte all’anno. Circa l’85% è ricoverato in ospedale da giorni a una settimana.

La condizione debilitante causa anche anemia, crescita ritardata, danni alla vista e gonfiore doloroso a mani e piedi, rendendo difficile per alcune persone mantenere un lavoro o frequentare la scuola.

I trattamenti attuali includono un farmaco antitumorale di 21 anni chiamato Idrossiurea ed Endari, approvato nel 2017.

Negli studi sui pazienti, Endari ha ridotto la frequenza degli episodi di dolore di circa il 25% e Idrossiurea li ha ridotti della metà. Idrossiurea può avere gravi effetti collaterali e richiede esami del sangue settimanali. Entrambi i farmaci hanno un dosaggio complicato e non funzionano – o smettono di funzionare – in alcuni pazienti.

In uno studio della durata di un anno su 198 pazienti, quelli che avevano ricevuto la dose maggiore di due dosi di Adakveo avevano registrato in media 1,6 episodi di dolore in quell’anno e il 36% non ne aveva registrati. Un gruppo di confronto su placebo ha registrato in media tre episodi di dolore quell’anno e il 17% non ne ha avuto. Gli effetti collaterali di Adakveo includevano influenza e febbre alta.

Danielle Jamison, di Islandton, Carolina del Sud, ha sofferto di episodi di dolore da anemia falciforme da poco dopo la nascita. Il 35enne in precedenza aveva una mezza dozzina di crisi dolorose che richiedevano viaggi in ospedale ogni anno. Queste crisi sono diminuite di circa la metà quando ha iniziato ad assumere Idrossiurea nove anni fa. Non è più in ospedale da quando ha iniziato ad assumere Crizanlizumab due anni fa nell’ambito di uno studio su un paziente. Ha ancora un lieve dolore quotidiano, ma può prendersi cura della sua casa e accompagnare la figlia di 9 anni alle attività.

Tutti e tre i farmaci funzionano attraverso meccanismi diversi, quindi i medici possono trasferire i pazienti ad Adakveo o aggiungerlo al loro trattamento attuale”, ha affermato Andemariam, capo del programma di ricerca e trattamento dell’ anemia falciforme dell’Università del Connecticut.

Nel frattempo, vengono testati numerosi farmaci per curare la malattia da anemia falciforme e terapie geniche.

Fonte, Medcitynews


Altri articoli su anemia falciforme