Tag: beta talassemia
Beta talassemia: approvata terapia genica
Beta Talassemia-Immagine Credit UCSF- L’UCSF Benioff Children’s Hospital di Oakland è il primo Ospedale in Occidente a somministrare una terapia…
Beta-talassemia: la terapia genica promuove l’indipendenza dalle trasfusioni
(Beta-talassemia-Immagine:Astratto grafico. Credito: DOI: 10.1056/NEJMoa2113206). Una nuova terapia genica ha promosso l’indipendenza dalle trasfusioni in oltre il 90% dei pazienti adulti…
Beta-talassemia, il farmaco Luspatercept riduce il fabbisogno trasfusionale
Il trattamento con Luspatercept si conferma efficace nel ridurre in modo duraturo e clinicamente significativo il fabbisogno trasfusionale nella maggior…
Nuova strategia per trattare anemia falciforme e beta talassemia
Immagine, i globuli rossi non modificati a sinistra comprendono molte cellule “falciformi” deformi, mostrate da frecce rosse. Questi sono in gran…
Beta talassemia, nuova efficace terapia genica
La terapia genica potrebbe costituire una strategia di cura efficace per la beta talassemia, una malattia genetica molto diffusa nell’area mediterranea,…
Beta talassemia: la terapia genica riduce la necessità di trasfusioni
I pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente trattati con una singola infusione di cellule staminali modificate geneticamente con un vettore lentivirale in…
Peptidi sintetici efficaci nel trattamento della beta talassemia e policitemia vera
Una nuova ricerca suggerisce che peptidi sintetici chiamati minihepcidins possono potenzialmente trattare due gravi malattie genetiche del sangue nei bambini…