Prima mondiale: sperimentazione su una persona di una terapia genica per ringiovanire le cellule
Terapia genica-immagine: gli scienziati stanno tentando di ringiovanire le cellule del nervo ottico (fibre nervose in rosso), che trasmette le informazioni dalla retina al cervello. Credito: Thomas Deerinck, NCMIR/Science Photo Library
Un partecipante a un’importante sperimentazione clinica è stato sottoposto a un trattamento di riprogrammazione cellulare volto a ringiovanire le cellule danneggiate nell’occhio.
È arrivato il momento della prova: la prima persona è stata trattata in una sperimentazione di terapia genica molto attesa, che mira a indurre le cellule invecchiate ad assumere un’identità più giovane.
La sperimentazione clinica sta testando una tecnica innovativa che prevede l’attivazione di tre geni in grado di “riprogrammare parzialmente” le cellule invecchiate, consentendo loro di comportarsi come se fossero di nuovo giovani. Alcuni scienziati sostengono che la riprogrammazione parziale potrebbe ringiovanire gli organi invecchiati. Ma questa sperimentazione testerà l’attivazione di questi tre geni come approccio per il trattamento di una malattia, in questo caso una forma di glaucoma, una patologia che può causare cecità.
La speranza è che le proteine codificate dai geni permettano la rigenerazione dei neuroni nel nervo ottico, che collega l’occhio al cervello e che risulta danneggiato nelle persone affette da glaucoma. Normalmente, questi neuroni non sono in grado di rigenerarsi. L’azienda che sponsorizza la sperimentazione, la Life Biosciences di Boston, Massachusetts, ha annunciato di aver trattato il suo primo partecipante.
La posta in gioco è alta. La sperimentazione metterà alla prova la sicurezza dell’approccio di riprogrammazione, una questione che continua a destare preoccupazione nel settore. Studi su animali condotti da diversi laboratori hanno suggerito che la riprogrammazione parziale può essere effettuata in sicurezza, ma si teme che possa indurre alcune cellule a trasformarsi in cellule cancerose.
“La riprogrammazione ha un grande potenziale se può essere utilizzata in sicurezza sugli esseri umani”, afferma Matt Kaeberlein, cofondatore di Optispan, un’azienda di medicina preventiva focalizzata sulla longevità con sede a Seattle, Washington. “La tecnologia è ancora in una fase embrionale e il rischio di effetti collaterali catastrofici è elevato”.
“Di conseguenza, l’occhio è probabilmente un buon punto di partenza per sperimentare questa tecnica“, afferma Kaeberlein, “perché le probabilità di effetti collaterali potenzialmente letali sono inferiori con le modifiche all’occhio rispetto ad altri organi”.
L’obiettivo della riprogrammazione parziale è quello di riportare indietro nel tempo le cellule adulte invecchiate, ripristinando le caratteristiche delle cellule giovani senza però farle regredire a tal punto da far perdere loro completamente l’identità e la funzione specializzate. Per fare ciò, Life Biosciences ha sfruttato tre dei quattro geni che, in laboratorio, possono essere manipolati per riprogrammare le cellule adulte in uno stato simile a quello delle cellule staminali.
Nel 2020, il genetista David Sinclair, della Harvard Medical School di Boston, Massachusetts, e i suoi colleghi hanno riportato che l’attivazione di questi tre geni in topi con nervi ottici danneggiati promuoveva la rigenerazione neuronale e invertiva la perdita della vista in topi anziani e in topi affetti da glaucoma. “Da allora, Life Biosciences ha studiato l’approccio su roditori e scimmie e non ha riscontrato gravi effetti collaterali del trattamento”, afferma Sharon Rosenzweig-Lipson, responsabile scientifica dell’azienda.
