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La terapia genica tratta con successo le lesioni del midollo spinale senza effetti collaterali

(Terapia genica-immagine Credit Public Domain).

Un team internazionale di ricercatori guidato da scienziati della San Diego School of Medicine dell’Università della California ha riferito che una terapia genica che inibisce la segnalazione delle cellule nervose mirate ha ridotto efficacemente il dolore neuropatico nei topi con lesioni del midollo spinale o dei nervi periferici senza effetti collaterali rilevabili.

I risultati, che sono stati pubblicati nell’edizione online di Molecular Therapy il 5 maggio 2022, suggeriscono una possibile nuova opzione di trattamento per una condizione che può interessare più della metà delle persone con lesioni del midollo spinale. La neuropatia comporta danni o disfunzioni dei nervi in ​​altre parti del corpo, che in genere provocano intorpidimento cronico o debilitante, formicolio, debolezza muscolare e dolore.

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Non esistono rimedi singolarmente efficaci per la neuropatia. La terapia farmacologica, ad esempio, può richiedere una somministrazione continua e sofisticata di farmaci ed è collegata a effetti collaterali negativi come sonnolenza e debolezza motoria. Gli oppioidi possono essere efficaci, ma possono anche sviluppare tolleranza e aumentare il rischio di uso eccessivo o dipendenza.

Vedi anche:Terapia genica per trattare malattie neurodegenerative

Poiché medici e ricercatori sono in grado di individuare la posizione precisa di una lesione del midollo spinale e l’origine del dolore neuropatico, sono stati fatti molti sforzi per sviluppare trattamenti che colpiscano selettivamente i neuroni compromessi o danneggiati nei segmenti spinali interessati.

Negli ultimi anni, la terapia genica si è rivelata una possibilità sempre più interessante. Nell’ultimo studio, i ricercatori hanno iniettato un innocuo virus adeno-associato che trasporta una coppia di transgeni che codificano per l’acido gamma-aminobutirrico o GABA in topi con lesioni del nervo sciatico e conseguente dolore neuropatico. GABA è un neurotrasmettitore che blocca gli impulsi tra le cellule nervose; in questo caso, segnali di dolore.

La consegna e l’espressione dei transgeni – GAD65 e VGAT – erano limitate all’area della lesione del nervo sciatico nei topi e, di conseguenza, non vi erano effetti collaterali rilevabili, come debolezza motoria o perdita della normale sensibilità. La produzione di GABA da parte dei transgeni ha determinato un’inibizione misurabile dei neuroni di segnalazione del dolore nei topi, che è persistita per almeno 2,5 mesi dopo il trattamento

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Uno dei prerequisiti di una terapia antinocicettiva clinicamente accettabile (bloccante del dolore) è il minimo l’assenza di effetti collaterali come debolezza muscolare, sedazione generale o sviluppo di tolleranza per il trattamento“, ha affermato l’autore senior Martin Marsala, MD, Professore nel Dipartimento di Anestesiologia presso la UC San Diego School of Medicine.

“Anche un trattamento che fornisca un effetto terapeutico di lunga durata è altamente desiderabile. Questi risultati suggeriscono un percorso da seguire”.

Fonte: Molecular Therapy

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