Degenerazione maculare-immagine: Tecnologie di patch rigenerative LLC- Credit Techology
La degenerazione maculare senile, la principale causa di perdita della vista e cecità per le persone di età pari o superiore a 65 anni, è una malattia progressiva che colpisce la visione centrale. Con il passare del tempo, volti, pagine di libri e qualsiasi cosa si trovi direttamente di fronte a una persona vengono oscurati da macchie scure, sfocate o punti ciechi.
Ora, una nuova sperimentazione clinica offre speranza ai pazienti affetti da degenerazione maculare senile “secca” in stadio avanzato. La degenerazione maculare senile secca è la forma più comune della malattia.
I ricercatori del USC Roski Eye Institute, parte del Keck Medicine della USC, stanno avviando una sperimentazione clinica di fase 2b per valutare se le cellule staminali bioingegnerizzate per sostituire le cellule danneggiate della retina a causa della degenerazione maculare possano ripristinare la vista. Le cellule vengono fissate a un impianto – una patch ultrasottile, più sottile di un capello – che le mantiene in posizione.
“Speriamo di determinare se l’impianto retinico a base di cellule staminali non solo possa arrestare la progressione della degenerazione maculare senile secca, ma anche migliorare effettivamente la vista dei pazienti“, ha affermato Sun Young Lee, MD, PhD, chirurgo retinico presso Keck Medicine e ricercatore principale del sito di studio di Keck Medicine. “I risultati potrebbero essere rivoluzionari perché, sebbene esistano alcuni trattamenti in grado di rallentare la progressione della degenerazione maculare, nessuno è in grado di invertire il danno già causato”.
La sperimentazione clinica fa seguito a una ricerca preliminare condotta dagli esperti dell’USC Roski Eye Institute su un piccolo campione di pazienti, che ha dimostrato che l’impianto è ben tollerato, rimane stabile nell’occhio e viene assorbito con successo dal tessuto retinico. Inoltre, il 27% dei pazienti ha riscontrato un miglioramento della vista.
“La fase iniziale della sperimentazione clinica ha dimostrato che il trattamento è sicuro e potenzialmente in grado di migliorare la vista dei pazienti; questa prossima fase valuterà se la terapia può ottenere miglioramenti clinicamente significativi della vista“, ha affermato Lee, che è anche Professore associato di oftalmologia e di fisiologia e neuroscienze presso la Keck School of Medicine della USC.
Come funziona l’impianto retinico
Negli Stati Uniti, circa 20 milioni di persone convivono con la degenerazione maculare senile. Questa cifra include anche i casi di degenerazione maculare umida, una forma meno comune ma più grave della malattia.
La degenerazione maculare senile colpisce la macula dell’occhio, situata al centro della retina e responsabile della visione centrale. Nei casi più avanzati, le cellule dell’epitelio pigmentato retinico (EPR), che rivestono la macula e sono fondamentali per la produzione di una visione nitida, vengono danneggiate o distrutte, causando la perdita della vista.
L’impianto retinico utilizzato nella sperimentazione clinica deriva da cellule staminali embrionali coltivate in laboratorio fino a diventare cellule dell’epitelio pigmentato retinico (EPR). Durante un intervento chirurgico ambulatoriale, i chirurghi oculisti del Keck Medicine impianteranno un sottile strato di cellule EPR prodotte in laboratorio nella retina.
“Lo studio valuterà se l’impianto creato in laboratorio sarà in grado di sostituire le cellule danneggiate, funzionare come le normali cellule dell’epitelio pigmentato retinico (RPE) e migliorare la vista dei pazienti che attualmente non hanno altre opzioni di miglioramento”, ha affermato Rodrigo Antonio Brant Fernandes, MD, PhD, oftalmologo presso Keck Medicine e chirurgo responsabile dello studio che è anche Professore associato di oftalmologia clinica presso la Keck School.
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Dettagli della sperimentazione clinica
Keck Medicine è uno dei cinque centri negli Stati Uniti che arruolano pazienti nella sperimentazione clinica. Lo studio è in cieco: alcuni dei partecipanti arruolati riceveranno l’impianto, mentre altri riceveranno un impianto simulato.
I pazienti idonei devono avere un’età compresa tra 55 e 90 anni, essere affetti da degenerazione maculare senile secca in stadio avanzato e avere una diagnosi di atrofia geografica, ovvero le loro cellule dell’epitelio pigmentato retinico (EPR) sono danneggiate o non funzionano correttamente.
I pazienti saranno monitorati per almeno un anno per valutare la tollerabilità dell’impianto e rilevare eventuali cambiamenti nella vista. Lo studio prevede di reclutare 24 pazienti.
Chi fosse interessato a saperne di più sulla sperimentazione può contattare Mariana Edwards all’indirizzo mariana.edwards@med.usc.edu o Kimberly Rodriguez all’indirizzo kimberly.rodriguez2@med.usc.edu.
“L’USC Roski Eye Institute si dedica allo sviluppo di trattamenti innovativi per migliorare la vita dei pazienti ripristinando la vista“, ha dichiarato Mark S. Humayun, MD, PhD, co-Direttore dell’USC Roski Eye Institute, Direttore dell’USC Ginsberg Institute for Biomedical Therapeutics e titolare della cattedra Dennis e Michele Slivinski per la ricerca sulla degenerazione maculare presso la Keck School. “Gli impianti retinici derivati da cellule staminali potrebbero offrire una delle maggiori possibilità di aiutare i pazienti affetti da degenerazione maculare senile secca e, un giorno, potrebbero rappresentare una cura“.
Fonte: USC