Melanoma-immagine credit public domain
“Un vaccino personalizzato a mRNA contro il cancro, combinato con l’immunoterapia Keytruda, ha superato con successo una sperimentazione di fase avanzata per il melanoma, un tumore della pelle molto aggressivo”, hanno annunciato mercoledì i suoi produttori, aprendo potenzialmente una nuova strada per il trattamento della malattia.
Lo studio è ancora in corso, ma i risultati preliminari hanno dimostrato che il trattamento, Intismeran, ha raggiunto sia l’obiettivo primario di ridurre le recidive del cancro, sia quello secondario di impedire la diffusione del tumore ad altre parti del corpo. Il trattamento è sviluppato da Moderna e Merck, che produce anche Keytruda.
I risultati rappresentano “un giorno altrettanto importante per l’umanità quanto il 16 novembre 2020″, quando Moderna pubblicò i risultati della fase finale della sperimentazione clinica che dimostravano l’efficacia del suo vaccino contro il Covid-19”, ha dichiarato mercoledì alla CNN l’amministratore delegato dell’azienda, Stephane Bancel. “Questo è un nuovo capitolo nella cura del cancro”.
Moderna ha dichiarato che l’azienda e il partner Merck puntano a presentare la richiesta di approvazione alle autorità di regolamentazione entro pochi mesi, pur rifiutandosi di fornire una tempistica più precisa.
“Per molti anni, l’idea di creare una terapia a mRNA progettata specificamente per il tumore di un singolo paziente è rimasta un’aspirazione“, ha dichiarato Bancel in un comunicato. “Ora stiamo contribuendo a trasformare questa visione in realtà“.
Trattamento per i pazienti affetti da melanoma
Il trattamento antitumorale combina Keytruda con un vaccino a mRNA personalizzato, basato sull’analisi delle mutazioni riscontrate nei tumori dei pazienti stessi.
Lo studio ha coinvolto 1.137 pazienti ad alto rischio affetti da melanoma in stadio da 2b a 4, che erano stati sottoposti a intervento chirurgico di rimozione.
I volontari sono stati assegnati in modo casuale a ricevere fino a nove dosi di Keytruda più il vaccino personalizzato oppure solo Keytruda per circa un anno.
Le aziende hanno affermato che non sono emersi nuovi segnali di sicurezza durante la sperimentazione. Studi precedenti avevano dimostrato che gli effetti collaterali più comuni erano affaticamento, dolore nel sito di iniezione e brividi.
A gennaio, le aziende hanno annunciato i risultati di una sperimentazione di fase intermedia del trattamento, che hanno dimostrato una riduzione del rischio di recidiva o di decesso del 49% dopo cinque anni.
Il melanoma è la forma più letale di cancro della pelle. Nel 2023, negli Stati Uniti, oltre 1,5 milioni di persone convivevano con il melanoma, secondo il National Cancer Institute.
Le aziende hanno dichiarato che presenteranno i loro risultati a un prossimo congresso medico e li condivideranno con le autorità di regolamentazione.
Karen Knudsen, CEO del Parker Institute for Cancer Immunotherapy, ha affermato che i risultati di Moderna potrebbero segnare l’inizio di una nuova era per il trattamento dei tumori solidi.
“Questo risultato positivo ci apre le porte a una nuova fase dell’immunoterapia“, ha affermato Knudsen. “È un inizio promettente, è qui che tutto comincia“.
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Reazioni negative contro l’mRNA
L’RNA messaggero, o mRNA, è una molecola a singolo filamento che trasporta le informazioni genetiche per dirigere la formazione delle proteine. Prima di essere utilizzato nei vaccini contro il Covid-19, l’mRNA aveva suscitato grande interesse tra i ricercatori oncologici.
Tuttavia, questa tecnologia ha suscitato polemiche in seguito alla pandemia, con alcuni che hanno messo in dubbio la sicurezza dell’mRNA. Gli esperti affermano che le principali preoccupazioni in materia di sicurezza sono infondate, ma i finanziamenti governativi per l’mRNA, in particolare per il suo utilizzo contro i virus respiratori, sono stati drasticamente ridotti durante il secondo mandato del Presidente Donald Trump, alimentando i timori che l’innovazione nel campo dell’mRNA potesse arrestarsi.
Lo scorso anno, il Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani degli Stati Uniti ha annullato un accordo da 590 milioni di dollari con Moderna per lo sviluppo di un vaccino a mRNA contro l’influenza pandemica emergente. Ad agosto, il Dipartimento ha poi annunciato che non avrebbe più finanziato la ricerca sull’mRNA attraverso la Biomedical Advanced Research and Development Authority (BARDA). Quest’ultima decisione ha comportato la cancellazione di 22 contratti distinti.
Dopo che la FDA si era inizialmente rifiutata di esaminare il vaccino antinfluenzale a mRNA di Moderna a causa della progettazione della sperimentazione clinica dell’azienda, l’agenzia lo ha recentemente approvato.
Le azioni di Moderna salgono vertiginosamente
L’annuncio di mercoledì ha fatto schizzare alle stelle le azioni di Moderna, con un incremento del 160%.
Moderna ha diversificato il proprio portafoglio oltre il vaccino contro il Covid-19. L’azienda ha recentemente aggiunto un vaccino antinfluenzale approvato dalla FDA e sta sviluppando vaccini sperimentali per malattie come il norovirus e la malattia di Lyme.
Gli analisti avevano notato che i dati sul vaccino contro il cancro avrebbero potuto rappresentare un importante catalizzatore per l’azienda e potenzialmente rafforzare la fiducia degli investitori, che si era deteriorata dopo il picco raggiunto durante la pandemia. Il mese scorso, gli analisti di Barclays hanno affermato di prevedere che la terapia potrebbe generare circa 3 miliardi di dollari per il trattamento del melanoma entro il 2035.
“È probabile che le case farmaceutiche inizieranno a discutere con le agenzie di regolamentazione in merito al trattamento e alla sua sicurezza “nei prossimi mesi”, ha dichiarato il Dottor Dean Li, Presidente dei Merck Research Laboratories, a “Squawk Box”.
I dati preliminari suggeriscono che la combinazione potrebbe rappresentare una nuova opzione terapeutica per il melanoma, che costituisce solo circa l′1% dei tumori della pelle ma è responsabile della stragrande maggioranza dei decessi tra questi. La maggior parte delle recidive di melanoma si manifesta nei primi due o tre anni successivi al trattamento iniziale e all’asportazione.
“I pazienti affetti da melanoma si trovano a dover affrontare la nuova gravità di quella diagnosi e poi a sottoporsi a trattamenti scomodi come la chirurgia, e dopo tutto ciò, sono preoccupati che il cancro possa ripresentarsi”, ha affermato in un’intervista la Dottoressa Jane Healy, responsabile dello sviluppo oncologico precoce di Merck.
Ha definito “molto entusiasmante” il fatto che la terapia abbia portato a un “miglioramento clinicamente significativo” rispetto a Keytruda, il trattamento standard per il melanoma e che sia stata ben tollerata dai pazienti. “Gli effetti collaterali sono risultati simili a quelli di altri vaccini che le persone ricevono solitamente per altre malattie”, ha osservato Healy.
“I risultati confermano inoltre la validità di un approccio terapeutico personalizzato che Merck e Moderna sviluppano da decenni”, ha aggiunto.
“Ogni tumore presenta una serie unica di mutazioni, anche tra pazienti affetti dallo stesso tipo di cancro”, ha affermato Healy. Il vaccino personalizzato di Merck e Moderna è progettato per colpire le mutazioni specifiche del tumore di ciascun paziente, anziché utilizzare un approccio standardizzato. L’idea è quella di addestrare il sistema immunitario a riconoscere ed eliminare questi marcatori tumorali unici e quindi combinare questa risposta con Keytruda, che aiuta l’organismo ad attaccare il cancro in modo più efficace.
“Riteniamo che i risultati siano molto significativi per i pazienti affetti da questa malattia e che abbiano un grande potenziale per essere utili ad altri pazienti oncologici in futuri studi clinici con questa nuova classe di terapie”, ha affermato.
In una nota di giugno, prima della pubblicazione dei risultati, l’analista di Leerink Partners Mani Foroohar aveva affermato che i risultati della Fase 3 sarebbero stati decisivi per il titolo azionario di Moderna.
Secondo gli analisti, la valutazione dell’azienda rifletteva già le aspettative che il vaccino personalizzato contro il cancro potesse in futuro essere efficace contro diversi tipi di tumore, non solo il melanoma, ancor prima del rialzo del titolo di mercoledì.
Merck e Moderna stanno studiando il vaccino in diverse sperimentazioni cliniche su altri tipi di tumore, come il carcinoma polmonare non a piccole cellule, il carcinoma della vescica e il carcinoma a cellule renali.
Le potenzialità di questo approccio
“Intervenendo più precocemente nel decorso della malattia, quando molti tumori sono considerati più trattabili, l’obiettivo della terapia adiuvante somministrata dopo l’intervento chirurgico è aumentare le probabilità di guarigione per un maggior numero di pazienti”, ha affermato Dean Y. Li, Presidente dei Merck Research Laboratories che ha aggiunto “questi primi risultati di fase 3 relativi a Intismeran in combinazione con Keytruda come terapia adiuvante confermano le potenzialità di un approccio più personalizzato alla cura del cancro. Riteniamo che le terapie basate su neoantigeni personalizzati abbiano il potenziale di ridefinire il trattamento dei pazienti con melanoma di stadio IIB-IV completamente resecato. Insieme a Moderna, attendiamo – ha concluso – con interesse di presentare i dati dello studio ‘INTerpath-001’ in occasione di un congresso medico internazionale e di condividerli con le autorità regolatorie”.
Fonte:CNN