Melanoma-immagine credit public domain.
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso oggi l’approvazione accelerata a Tudriqev (vusolimogene oderparepvec-wtpg), una terapia virale oncolitica geneticamente modificata per il trattamento del melanoma avanzato refrattario. Tudriqev è indicato in combinazione con Nivolumab per il trattamento di pazienti adulti con melanoma cutaneo avanzato non resecabile che hanno manifestato progressione della malattia con una terapia a base di anticorpi bloccanti il recettore PD-1 (programmed death receptor-1).
L’approvazione è supportata dai dati di uno studio clinico che ha dimostrato che un paziente su quattro ha risposto al trattamento, con risposte della durata mediana di quasi 14 mesi, offrendo ai medici un nuovo strumento significativo per questa popolazione di pazienti. Nel prendere questa decisione, la FDA ha anche tenuto conto del parere di esperti clinici e associazioni di pazienti, i quali hanno sottolineato l’urgente necessità di opzioni terapeutiche efficaci per questa popolazione refrattaria.
“Per i pazienti affetti da melanoma avanzato che non rispondono più alla terapia con bloccanti del PD-1, la prognosi è spesso devastante e le opzioni terapeutiche sono state finora troppo limitate. I medici che si occupano di questi pazienti conoscono bene questa urgenza”, ha affermato Karim Mikhail, B. Pharm., MS, Direttore ad interim del Center for Biologics Evaluation and Research (CBER). “L’importante traguardo odierno offre agli oncologi un nuovo strumento prezioso e una maggiore possibilità di guarigione per un numero maggiore di pazienti”.
Il melanoma refrattario agli anti-PD-1 è un tumore cutaneo in stadio avanzato che non risponde più a una classe di farmaci immunoterapici ampiamente utilizzati. Nonostante il trattamento, il tumore può continuare a crescere a causa dei meccanismi sviluppati per eludere la capacità del sistema immunitario di rilevarlo e distruggerlo.
Tudriqev è una terapia virale oncolitica basata su un virus herpes simplex di tipo 1 (HSV-1) modificato, ingegnerizzato per colpire e distruggere selettivamente le cellule tumorali. Una volta all’interno del tumore, il virus si replica e disgrega le cellule cancerose, attivando contemporaneamente il sistema immunitario dell’organismo affinché riconosca e attacchi il tumore. Se utilizzato in combinazione con Nivolumab, un’immunoterapia anti-PD-1, Tudriqev può contribuire a ripristinare una risposta immunitaria antitumorale nei pazienti il cui tumore aveva precedentemente smesso di rispondere all’immunoterapia.
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Tudriqev viene iniettato direttamente nei tumori ogni due settimane per otto dosi consecutive, il cui dosaggio è determinato dalle dimensioni del tumore. Per la prima dose si utilizza una concentrazione inferiore, seguita da una concentrazione maggiore per tutte le dosi successive. Un secondo farmaco, Nivolumab, viene somministrato per via endovenosa a partire dalla terza settimana di trattamento.
“Per i pazienti affetti da melanoma avanzato che hanno esaurito tutte le opzioni di immunoterapia, l’approvazione odierna offre una nuova e significativa prospettiva, basata sulle prime evidenze e supportata dalla responsabilità che l’approvazione accelerata richiede”, ha dichiarato Megha Kaushal, MD, MSc., viceDirettrice ad interim dell’Ufficio dei prodotti terapeutici del CBER .
La sicurezza e l’efficacia di Tudriqev sono state valutate in uno studio multicentrico, multiregionale e a braccio singolo, condotto su 140 pazienti adulti affetti da melanoma avanzato non resecabile in stadio IIIB, IIIC o IV, che avevano manifestato progressione della malattia dopo almeno otto settimane consecutive di precedente terapia a base di anti-PD-1. Nello studio, sono stati valutati 91 pazienti e il 24% di essi ha ottenuto una risposta obiettiva. La durata mediana delle risposte è stata di 14,1 mesi.
Le reazioni avverse più comuni, riportate in oltre il 10% dei pazienti, sono state affaticamento, febbre (piressia), infezioni, brividi, dolori muscoloscheletrici, nausea, diarrea, reazione nel sito di iniezione, cefalea, tosse, sindrome simil-influenzale, eruzione cutanea, vomito, prurito, artralgia, stitichezza, diminuzione dell’appetito, vertigini, dispnea, emorragia, edema e dolore addominale. Importanti avvertenze di sicurezza includono il rischio di trasmettere accidentalmente un’infezione da herpes a persone a stretto contatto, la possibilità che un’infezione da herpes si sviluppi o si riattivi nel paziente e le complicazioni correlate alla procedura di iniezione.
Il 30 luglio 2026, la FDA ha convocato la riunione del Comitato consultivo per le terapie cellulari, tissutali e geniche relativa a questa richiesta. La riunione comprendeva una sessione di audizione pubblica per ascoltare pazienti, associazioni di pazienti, medici ed esperti indipendenti, nonché una sessione di discussione e deliberazione tra i membri del comitato. Alla richiesta sono state concesse le designazioni di “Terapia innovativa” e “Revisione prioritaria” .
La FDA ha concesso l’approvazione di Tudriqev a Replimune, Inc. L’approvazione è stata concessa nell’ambito della procedura di approvazione accelerata della FDA, basata sul tasso di risposta obiettiva e sulla durata della risposta. Come condizione per l’approvazione accelerata, Replimune, Inc. è tenuta a condurre uno o più studi post-approvazione per verificare e descrivere il beneficio clinico di Tudriqev. L’approvazione definitiva potrebbe essere subordinata alla verifica del beneficio clinico in studi di conferma.
Fonte:FDA