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Sul mercato arrivano le terapie oligonucleotidiche

La recente approvazione di Spinraza TM(nusinersen), sviluppata congiuntamente da Ionis Pharmaceuticals e Biogen, segna l’arrivo di una nuova classe di prodotti…

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Scoperta una “pioneristica” chiave che apre il genoma

Il nostro genoma contiene tutte le informazioni necessarie per formare un essere umano completo. Questa informazione, codificata nel DNA del genoma,…

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Beta talassemia: la terapia genica riduce la necessità di trasfusioni

I pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente trattati con una singola infusione di cellule staminali modificate geneticamente con un vettore lentivirale in…

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Sviluppato un sistema telecomandato di immunoterapia del cancro

Un team di ricercatori ha sviluppato un sistema telecomandato di immunoterapia del cancro basato sugli ultrasuoni, che può controllare in…

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L’avvento della terapia genica: una revisione del passato e del percorso futuro

Quasi 50 anni dopo la prima proposta del concetto, la terapia genica è ora considerata un’opzione terapeutica promettente per diverse…

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La riattivazione del cromosoma X potrebbe trattare la sindrome di Rett

La riattivazione del cromosoma X potrebbe trattare la sindrome di Rett. Uno studio condotto da un gruppo di ricercatori del…

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L’intelligenza artificiale identifica i batteri in modo rapido e preciso

I microscopi potenziati con intelligenza artificiale (AI) potrebbero aiutare i microbiologi clinici a diagnosticare le infezioni del sangue potenzialmente mortali…

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Cosa mantiene le cellule staminali nel loro stato indifferenziato?

Immagine: cellule staminali in rosso; cellule staminali differenziate in verde. Credit: Cook Lab, UNC School of Medicine. Un gruppo speciale di proteine…

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In laboratorio, i ricercatori rallentano la progressione della distrofia muscolare di Duchenne

In un articolo pubblicato dalla rivista Nature/Scientific Reports, i ricercatori della Saint Louis University (SLU) riferiscono che un nuovo farmaco riduce…

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Invecchiamento: nuova comprensione del normale declino cognitivo e neurodegenerazione

Immagine: questo grafico di tutti i 161 neuroni del set di dati, campionati in epoche diverse, mostra la quantità e…

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