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NASH: nuovo farmaco tratta con successo la malattia

NASH-Immagine Credit Public Domain-
Milioni di persone sono affette da steatoepatite non alcolica (NASH), che è una grave malattia del fegato.

Un composto aminoacidico recentemente scoperto tratta con successo la steatosi epatica analcolica nei primati non umani, rappresentando un passo significativo verso lo sviluppo del primo trattamento umano per questa condizione di salute in rapida diffusione.

Gli scienziati della Michigan Medicine hanno sviluppato DT-109, un tripeptide a base di glicina, come trattamento per la forma grave di steatosi epatica nota come steatoepatite non alcolica (NASH). La NASH provoca cicatrici e infiammazioni nel fegato e si stima che colpisca fino al 6,5% delle persone in tutto il mondo.

I risultati rivelano che DT-109 ha invertito l’accumulo di grasso e prevenuto le cicatrici nel fegato sia dei topi che dei primati che avevano sviluppato la NASH. Lo studio, completato in collaborazione con un team internazionale che comprende il Laboratory Animal Center presso il Centro per le scienze della salute dell’Università Jiaotong di Xi’an e l’Istituto di scienze cardiovascolari presso il Centro per le scienze della salute dell’Università di Pechino, è stato pubblicato su Cell Metabolism.

“Per anni, gli scienziati hanno cercato di sviluppare un farmaco che trattasse la NASH, ma molti tentativi non sono riusciti a mostrare un miglioramento o hanno sollevato problemi di sicurezza negli studi clinici“, ha affermato Eugene Chen, MD, Ph.D., autore senior dello studio studio che ha collaborato con Frederick GL Huetwell Professore di Medicina Cardiovascolare presso la Facoltà di Medicina dell’Università del Michigan. “La NASH sta crescendo a un ritmo incredibile e il successo del trattamento dei primati non umani con il nostro farmaco candidato, DT-109, ci avvicina più che mai al trattamento di milioni di persone che soffrono di questa condizione”.

La NASH è il secondo stadio della steatosi epatica non alcolica, che si stima colpisca il 32% delle persone in tutto il mondo. Mentre la malattia del fegato grasso può essere trattata con l’esercizio e l’intervento nutrizionale, il danno epatico da NASH è più permanente. È diventata la causa principale della malattia epatica cronica e la cirrosi correlata alla NASH è ora una delle ragioni più comuni per il trapianto di fegato.

Chen e il suo team hanno sviluppato DT-109 per il trattamento della NASH nei primati non umani dopo che i rapporti hanno dimostrato che il metabolismo della glicina alterato è emerso come causa della steatosi epatica non alcolica e della NASH.

Mentre centinaia di composti hanno trattato con successo la NASH nei topi, incluso il DT-109, Chen afferma che i modelli di NASH nei topi sono limitati perché non tutti gli aspetti della malattia umana sono accuratamente imitati e, quindi, non sono facilmente trasferibili alla clinica. Il modello di primate non umano del team di ricerca per la NASH, confermato utilizzando studi di profilazione multi-omica, è tra i primi a compiere l’impresa.

Vedi anche:Da steatosi epatica a NASH: rivelati i meccanismi molecolari

Sia nei primati non umani che nei topi, i ricercatori della collaborazione internazionale hanno scoperto che il trattamento con DT-109 inverte l’accumulo di grasso e previene la progressione della fibrosi stimolando la degradazione degli acidi grassi e la formazione di antiossidanti. Il farmaco ha anche inibito la produzione di acido litocolico, un acido biliare secondario tossico strettamente legato alla steatosi epatica non alcolica.

“Con questa significativa svolta nei modelli preclinici, possiamo ora considerare di valutare DT-109 come potenziale farmaco candidato per il trattamento della NASH nei futuri studi clinici”, ha affermato Jifeng Zhang, Ph.D., autore co-corrispondente e Professore associato di medicina cardiovascolare presso la Michigan Medicine. “Con milioni di persone che soffrono di NASH, la necessità di un trattamento efficace è più urgente che mai”.

Fonte:Cell Metabolism

 

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