Una nuova speranza potrebbe essere all’orizzonte per i pazienti con epilessia che hanno avuto un successo limitato con i farmaci. Immagina di non essere in grado di guidare, fare la doccia da solo o persino lavorare perché non sei mai del tutto sicuro di quando il prossimo attacco convulsivo ti potrà colpire. In uno studio, condotto da un ricercatore capo della Johns Hopkins, su 437 pazienti in 107 istituti in 16 paesi, i ricercatori hanno scoperto che il farmaco sperimentale Cenobamato riduceva le crisi convulsive del 55% sulle due dosi più alte di questo farmaco che sono state testate durante l’intero periodo di trattamento.
Attualmente sul mercato sono presenti più di 20 farmaci antiepilettici, ma circa il 40% delle persone con epilessia, una malattia cronica convulsiva, non diventa libero da crisi con questi farmaci tradizionali. E anche se dal 1993 sono disponibili 15 nuovi farmaci per l’epilessia, nessuno di questi ha un tasso libero da crisi epilettiche superiore al 5% tra le persone con epilessia resistente al trattamento.
Il Cenobamato, che non è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) o non è ancora stato introdotto sul mercato, è in fase di studio per il trattamento di un tipo specifico di convulsioni negli adulti che non hanno avuto fortuna con i trattamenti. In questo specifico tipo di crisi, noto come crisi ad esordio parziale, il disturbo elettrico è limitato a specifiche regioni del cervello.
“Un quarto dei pazienti trattati con questo farmaco Cenobamato che sono stati resi disabili da frequenti attacchi parziali (focali) ora sono stati liberi da crisi per diversi anni”, afferma il ricercatore capo Gregory Krauss, MD, Professore di neurologia alla Johns Hopkins University School of Medicine. “È meraviglioso vedere il miglioramento della vita di molti dei miei pazienti. Hanno una maggiore fiducia e possono vivere una vita più normale. Molti ora possono lavorare e essere più indipendenti”.
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Per lo studio, i ricercatori hanno somministrato a 437 partecipanti 100, 200 o 400 milligrammi di cenobamato o una pillola placebo. La dose di Cenobamato è stata aumentata lentamente fino a sei settimane fino al raggiungimento della dose di prova. Questa è stata seguita da una fase di mantenimento di 12 settimane. I partecipanti erano tutti adulti che stavano già assumendo fino a tre farmaci antiepilettici e tutti avevano avuto una storia di otto o più convulsioni nelle otto settimane precedenti.
Per i partecipanti trattati con la dose di 200 milligrammi durante il periodo di mantenimento, il 56% dei partecipanti ha avuto una riduzione del 50% o più nel numero di convulsioni. Alla dose più alta (400 milligrammi), il 64% dei partecipanti ha avuto una riduzione del 50% o più nel numero di convulsioni e fino al 21% non ha avuto convulsioni durante il periodo di mantenimento.
Mentre il farmaco sperimentale sembra promettente, Krauss avverte che in genere qualcosa come 30.000 o più pazienti devono essere trattati prima che tutte le informazioni sulla sicurezza siano note. Lo studio simula il trattamento regolare, ma per soddisfare gli standard etici della FDA, i partecipanti devono continuare ad essere trattati con i loro farmaci antiepilettici precedentemente prescritti senza cambiamenti di dose. Questa esigenza comporta spesso eventi avversi lievi o moderati frequenti, sebbene generalmente temporanei, con sintomi come vertigini, mal di testa e visione doppia. È stata segnalata una grave reazione allergica (nota come DRESS). Dopo questo studio, le dosi dei farmaci sono state adeguate per personalizzare il trattamento in base alle esigenze di ciascun paziente.
Fonte, The Lancet Neurology
