Oltre 100 sedi in tutto il Paese stanno partecipando a nuovi studi clinici per un farmaco che si dimostra promettente nel trattamento delle crisi epilettiche nei pazienti per i quali altri farmaci non funzionano.
“Il farmaco, BHV-7000, attiva i recettori del potassio nel cervello in un modo che sembra modulare le crisi”, ha spiegato il Dott. Taha Gholipour, neurologo presso l’Università della California, San Diego, partecipante alla sperimentazione e ricercatore locale dello studio. Altri farmaci anticonvulsivanti comunemente prescritti agiscono sui canali del sodio e del calcio nei neuroni, percorsi che sono efficaci per alcuni pazienti, ma non per tutti.
Circa il 40% delle circa 1,5 milioni di persone affette da epilessia è resistente ai farmaci che agiscono attraverso le vie del calcio e del sodio, il che significa che avere una terza via, attraverso il potassio, rappresenterebbe un’importante espansione delle opzioni per il trattamento delle crisi epilettiche.
“Il canale del potassio non è completamente nuovo o sconosciuto nella nostra comunità neuroscientifica: in passato ci sono stati molti tentativi di studiare questa via, ma non siamo riusciti a ottenere un farmaco che avesse effetti collaterali minimi e che controllasse efficacemente le crisi“, ha affermato Gholipour.
“Tuttavia, anni di lavoro preclinico in laboratorio, su modelli cellulari, su modelli animali e poi nei primi studi clinici sugli esseri umani hanno dimostrato che questo farmaco sembra essere ben tollerato ed efficace nel controllo delle crisi convulsive, il che è una notizia entusiasmante”.
Uno studio di fase I ha testato il farmaco su 58 pazienti, per lo più uomini bianchi con un’età media di 40 anni, scoprendo che i principali effetti collaterali, osservati solo in una manciata di partecipanti, erano mal di testa e disturbi addominali, che si sono risolti quando hanno smesso di assumere il farmaco.
Biohaven Ltd., un’azienda biofarmaceutica con sede nel Connecticut, sta lavorando per arruolare 390 partecipanti per la seconda e la terza fase di una sperimentazione clinica progettata per determinare se il farmaco può ridurre la frequenza media delle crisi nei pazienti a cui è stata diagnosticata l’epilessia focale, che causa crisi convulsive in una parte specifica del cervello.
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I partecipanti devono avere un’età compresa tra 18 e 75 anni e vengono assegnati in modo casuale a ricevere una delle due diverse concentrazioni di dose oppure un placebo, una dose non attiva essenziale ai fini del confronto.
La diagnosi di epilessia focale deve essere stata fatta almeno un anno prima e i partecipanti devono aver avuto quattro o più crisi in un periodo di 28 giorni, essere stati trattati senza successo con almeno due farmaci anticonvulsivanti e devono essere “in terapia stabile con almeno uno e fino a tre trattamenti anticonvulsivanti”.
Fonte:The San Diego Union Tribune