Sclerosi multipla-immagine Crediti: Keith Chambers/SPL
I risultati di una piccola sperimentazione suggeriscono che un virus modificato può istruire il sistema immunitario a eliminare le cellule patogene.
Secondo i risultati di un piccolo studio clinico, i sintomi di 16 persone affette da sclerosi multipla o altre malattie autoimmuni sono migliorati dopo aver ricevuto un trattamento che ha prodotto cellule immunitarie in grado di combattere la malattia all’interno del loro corpo. I ricercatori affermano che i risultati sono incoraggianti, ma il trattamento deve essere testato su un numero maggiore di persone.
L’ultimo studio clinico, pubblicato questa settimana sul New England Journal of Medicine, ha utilizzato un virus modificato per trasferire le istruzioni genetiche necessarie alla produzione di recettori chimerici per l’antigene (CAR) sulle cellule immunitarie dei partecipanti, note come cellule T. Le cellule CAR T prendono di mira gli autoanticorpi espressi dalle cellule B, un altro tipo di cellula immunitaria, che attaccano i tessuti sani dell’organismo nelle persone affette da malattie autoimmuni.
“Questo è uno studio di fattibilità molto promettente per la terapia con cellule CAR-T in vivo, che viene prodotta all’interno del corpo”, afferma David Simon, medico e ricercatore presso la Charité – Medicina Universitaria di Berlino. “La terapia in vivo è più economica e veloce da realizzare rispetto alle terapie convenzionali con cellule CAR-T prodotte in laboratorio“, aggiunge.
Tradizionalmente, le terapie con cellule CAR-T prevedono il prelievo di linfociti T dal sangue di una persona e la loro modifica in laboratorio per produrre CAR. Le cellule modificate vengono poi reintrodotte nell’organismo. Le terapie con cellule CAR-T ex vivo sono utilizzate per il trattamento dei tumori del sangue e sono in corso studi clinici per testarne l’efficacia contro malattie autoimmuni come il lupus.
“Sviluppare un trattamento CAR-T in vivo per qualsiasi malattia è “un grande traguardo” “, afferma Bing Du, immunologo presso la East China Normal University di Shanghai. “I risultati sono buoni e paragonabili a quelli della terapia con cellule CAR-T ex vivo“, aggiunge.
Dai-Shi Tian, uno dei principali ricercatori dello studio, ha affermato che il team è stato incoraggiato dai risultati. “Le risposte sono segnali promettenti, ma non costituiscono ancora una prova definitiva di efficacia o di ripristino permanente della tolleranza immunitaria”, ha dichiarato Tian, neurologo presso il Tongji Medical College dell’Università di Scienza e Tecnologia di Huazhong a Wuhan, in Cina.
Leggi anche:Sclerosi multipla: alcune terapie a base di cannabis potrebbero contribuire ad alleviare la spasticità
Ripristino del sistema immunitario
Lo studio ha coinvolto persone affette da sclerosi multipla e altre malattie autoimmuni, tra cui quelle che causano debolezza o infiammazione muscolare o in cui il sistema immunitario attacca il cervello, il midollo spinale e gli occhi. I partecipanti hanno ricevuto una singola iniezione di cellule virali nel flusso sanguigno e sono stati monitorati per circa sei mesi.
Il team ha utilizzato un virus chiamato lentivirus, progettato dall’azienda biotecnologica Shenzhen Genocury Biotech in Cina. L’anno scorso, un’altra terapia con cellule CAR-T che utilizza un lentivirus ha dimostrato di essere efficace nel trattamento del cancro del sangue.
Il team ha riferito che, in seguito al trattamento, i partecipanti hanno generato nel tempo un maggior numero di cellule CAR T. Queste hanno contribuito a ridurre il numero di cellule B e i livelli di autoanticorpi che attaccano i tessuti sani. Il team afferma che le cellule B sostitutive dei partecipanti non hanno prodotto tali autoanticorpi, suggerendo che il loro sistema immunitario sia stato resettato. Le persone affette da sclerosi multipla hanno mostrato un miglioramento delle funzioni motorie e cognitive, nonché una riduzione della fatica. Coloro che presentavano altre patologie che interessavano i muscoli hanno mostrato punteggi migliori per la forza muscolare e una diminuzione dell’infiammazione.
Fonte: Nature