Nuovo modo di creare farmaci senza effetti collaterali

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Immagine: J. Julius Zhu.

Una nuova tecnica per il target mirato delle molecole all’interno delle cellule sta aprendo la strada a farmaci più sicuri e privi di effetti collaterali.

Il ricercatore J. Julius Zhu, della University of Virginia School of Medicine, ed i suoi colleghi hanno sviluppato una strategia per manipolare le molecole all’interno delle singole cellule. I ricercatori hanno determinato che sorprendentemente, le stesse molecole fanno cose diverse a seconda della loro posizione. Manipolando le molecole, gli scienziati sono in grado di determinare esattamente quali sono le zone da colpire, evitando al contempo di colpire luoghi nelle molecole che causerebbero effetti collaterali dannosi.

“Il problema degli effetti collaterali è causato dal fatto che non si distinguono i compiti diversi che le molecole svolgono nella stessa cellula”, ha spiegato Zhu. “Se hai bloccato una molecola, l’hai bloccata a prescindere da ciò che stava facendo e di solito questo causa effetti collaterali indesiderati: quasi tutti i farmaci che possono curare la malattia hanno effetti collaterali, maggiori o minori, ma di solito hanno sempre qualcosa”.

Medicina di precisione 

Fino ad ora, i farmaci hanno mirato le molecole in un modo molto generale. Se una molecola è ritenuta dannosa, i ricercatori potrebbero cercare di sviluppare un farmaco per bloccarla del tutto. Ma il nuovo lavoro di Zhu mette in luce il lato negativo di quell’approccio shotgun.” Una molecola potrebbe causare problemi a causa di ciò che sta facendo in una parte della cellula, ma, allo stesso tempo, quella stessa molecola sta facendo qualcosa di completamente diverso in altre parti – forse qualcosa di estremamente importante.”Quindi bloccarla del tutto sarebbe come cercare di risolvere il problema della congestione del traffico mettendo al bando le auto”.

Ora, piuttosto che cercare in modo grossolano di bloccare una molecola indipendentemente dalle sue numerose funzioni, i medici possono indirizzare una molecola specifica che fa una cosa specifica in una posizione specifica. Ciò aggiunge un nuovo livello di precisione al concetto di medicina di precisione, una medicina adattata esattamente alle esigenze del paziente.

Potenziali applicazioni

Zhu, del Dipartimento di Farmacologia della UVA, pensa che la tecnica sarà utile per molte malattie diverse, ma specialmente per i tumori e le condizioni neurologiche come l’autismo e l’Alzheimer. In particolare, queste condizioni trarranno beneficio da una migliore comprensione di quali molecole e in quali luoghi della cellula potrebbero essere buoni bersagli.

La tecnica velocizzerà inoltre lo sviluppo di nuove terapie consentendo ai ricercatori di capire più rapidamente cosa stanno facendo le molecole e quali dovrebbero essere mirate.

“L’idea [dietro la tecnica] è in realtà molto semplice”, ha detto Zhu. “Ma ci sono voluti molti anni per farla funzionare”.

Fonte: University of Virginia

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