Malattia renale-immagine credit public domain.
I ricercatori di Newcastle hanno svelato il primo trattamento che agisce sulla causa sottostante di una rara patologia renale chiamata “C3G” e previene la progressione della malattia.
Pubblicato su The Lancet, gli autori, esperti di nefrologia di Newcastle, dimostrano che un nuovo trattamento chiamato Iptacopan, prodotto da Novartis, impedisce al sistema del complemento di danneggiare i reni. Il trattamento arresta la perdita di proteine dai reni e stabilizza la funzionalità renale.
Lo studio, condotto su pazienti C3G provenienti da tutto il mondo, ha confrontato il trattamento con il farmaco Iptacopan con un placebo e ha dimostrato che il farmaco era efficace e sicuro.
Che cos’è C3G?
La C3G, o glomerulopatia del complemento 3, si verifica quando una parte del sistema immunitario, chiamata sistema del complemento, reagisce in modo eccessivo, danneggiando i reni dell’organismo, in particolare i minuscoli filtri chiamati glomeruli, responsabili della filtrazione del sangue dalle tossine e della produzione di urina.
Il sistema del complemento è costituito da proteine presenti nel sangue che uccidono i batteri e prevengono le infezioni.
Finora non esisteva alcun trattamento efficace per questa condizione e la maggior parte dei pazienti progrediva verso l’insufficienza renale terminale e necessitava di dialisi renale. Inoltre, quando i pazienti ricevevano un trapianto di rene, la malattia solitamente si ripresentava, con conseguente fallimento del trapianto.
Ora, in questo studio di fase III, denominato APPEAR-C3G, i ricercatori dimostrano per la prima volta che il nuovo trattamento, l’Iptacopan, prodotto da Novartis, impedisce al sistema del complemento di danneggiare i reni, bloccando la perdita di proteine dai reni e stabilizzando la funzionalità renale.
Il Dott. Edwin Wong, nefrologo consulente presso gli Ospedali di Newcastle e docente clinico senior onorario presso l’Università di Newcastle, è stato il ricercatore capo dello studio nel Regno Unito. Ha affermato: “La C3G ha una prognosi molto sfavorevole e di solito porta alla dialisi a lungo termine o al trapianto di rene, ma non vi è alcuna garanzia che i pazienti non abbiano ricadute, anche con un nuovo trapianto di rene. I risultati non solo hanno dimostrato che il trattamento ha impedito la fuoriuscita di proteine nelle urine, ma ha anche preso di mira l’iperattivazione del sistema del complemento che osserviamo nella malattia”.
L’autore principale dello studio è il Professor David Kavanagh, Professore di terapia del complemento presso l’Università di Newcastle e nefrologo consulente onorario presso il National Renal Complement Therapeutics Center degli Ospedali di Newcastle. Ha aggiunto: “Patologie come la C3G sono rare, ma possono avere un impatto devastante sui pazienti e sulle loro famiglie. Ora, per la prima volta, disponiamo di un trattamento che agisce sulla causa sottostante della C3G e previene la progressione della malattia. I risultati della ricerca segnano un momento cruciale per i pazienti affetti da C3G, per i quali in precedenza non esisteva alcun trattamento efficace. Questo studio sottolinea l’importanza della collaborazione globale tra ricercatori, industria farmaceutica e pazienti che prendono parte agli studi di ricerca per apportare cambiamenti significativi ai pazienti affetti da malattie rare. Se sarà disponibile per i pazienti, saranno necessarie ulteriori ricerche per stabilire il modo migliore per utilizzare il farmaco, compresa la durata più appropriata del suo utilizzo”.
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Il Dott. Wong ha aggiunto: “Siamo grati ai pazienti che hanno preso parte a questa sperimentazione e ai team il cui duro lavoro e la cui dedizione ci hanno portato fin qui“.
Ruchira Glaser, Responsabile Globale dell’Unità di Sviluppo Cardiovascolare, Renale e Metabolico di Novartis, ha dichiarato: “Il C3G può avere un impatto significativo sulla vita dei pazienti. In Novartis, ci impegniamo a proteggere la salute renale e a trasformare l’assistenza per le persone con bisogni renali insoddisfatti. Per questo motivo, abbiamo collaborato con medici, ricercatori e sostenitori per identificare e colmare le lacune terapeutiche, lavorando insieme per offrire trattamenti innovativi a chi ne è affetto“.
Fonte:The Lancet