Lupus-immagine credit pubblic domain.
Un tipo di terapia cellulare originariamente sviluppata per il trattamento del cancro si sta dimostrando promettente come potenziale trattamento per le persone affette da lupus, una forma di malattia difficile da curare, secondo un nuovo studio condotto dai ricercatori dell’Hospital for Special Surgery (HSS). Questa terapia, nota come terapia con cellule T con recettore chimerico per l’antigene (CAR-T), è oggetto di crescente interesse per il trattamento del lupus eritematoso sistemico (LES). Lo studio, intitolato “CAR T-Cell Therapy in SLE: A Pooled Analysis”, è stato presentato al Congresso annuale dell’American College of Rheumatology, ACR Convergence 2026.
Il lupus è una malattia autoimmune cronica in cui il sistema immunitario attacca erroneamente i tessuti sani, causando un’infiammazione diffusa che può danneggiare organi, articolazioni e pelle. Sebbene i progressi nel trattamento abbiano notevolmente migliorato la cura, il lupus non ha una cura e alcuni pazienti non rispondono adeguatamente alle terapie disponibili.
La terapia cellulare sfrutta il potere del sistema immunitario per combattere le neoplasie e, più recentemente, le malattie autoimmuni. Nel lupus, le terapie CAR T in fase di studio includono approcci che prendono di mira le cellule B coinvolte nella risposta autoimmune.
Per comprendere meglio il potenziale della terapia con cellule CAR T per questi pazienti, i ricercatori dell’HSS hanno condotto una revisione sistematica di 31 studi che hanno coinvolto 243 persone affette da lupus che avevano precedentemente provato almeno due immunosoppressori e hanno valutato gli esiti in un periodo di due anni. La maggior parte dei partecipanti è stata trattata con terapie CAR T personalizzate mirate al CD19 utilizzando le proprie cellule immunitarie. Nell’analisi, la terapia con cellule CAR T ha dimostrato un’efficacia costante nei pazienti che inizialmente presentavano un’elevata attività di malattia, portando a una risoluzione quasi completa dei sintomi entro sei mesi.
L’analisi ha inoltre evidenziato un profilo di sicurezza incoraggiante. La sindrome da rilascio di citochine (CRS), una risposta infiammatoria dannosa che può verificarsi come effetto collaterale delle immunoterapie avanzate, è risultata generalmente lieve; la sindrome neurotossica associata alle cellule effettrici immunitarie (ICANS), una complicanza neurologica della terapia con cellule T, è stata infrequente. Nel complesso, questi risultati sottolineano il potenziale della terapia con cellule CAR T di trasformare il trattamento del lupus.
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La terapia con cellule CAR T è destinata a rivoluzionare la gestione del lupus e di altre malattie autoimmuni, spostando gli obiettivi del trattamento dal controllo della malattia verso una remissione duratura e, potenzialmente, una guarigione. Questo studio offre ai medici e alle persone affette da lupus, in particolare a coloro per i quali i trattamenti convenzionali si sono rivelati inefficaci, una prospettiva più ampia sull’efficacia e la sicurezza della terapia con cellule CAR T negli studi clinici. “Questi risultati incoraggianti possono contribuire a orientare la selezione dei pazienti per gli studi futuri e, in definitiva, la pratica clinica”, dice Anca D. Askanase, MD, MPH, Presidente del Dipartimento di Medicina e Capo della Divisione di Reumatologia presso HSS e autrice senior dello studio.
Tra i principali risultati emersi si annoverano:
- Il punteggio medio dell’indice di attività della malattia del lupus eritematoso sistemico (SLEDAI), una misura dell’attività della malattia lupica, è diminuito da 13,0 al basale a 2,2 a sei mesi dal trattamento.
- Il 64% dei partecipanti ha manifestato CRS, mentre il 61% dei 243 partecipanti ha presentato CRS di basso grado (grado 1 o 2).
- Il 5% dei partecipanti ha sperimentato ICANS
- Il 5% dei partecipanti ha manifestato infezioni gravi (di grado 3 o 4).
- Il 6% dei partecipanti ha manifestato tossicità ematologica della durata superiore a 28 giorni.
Nonostante i dati sulla terapia con cellule CAR T nel LES si stiano accumulando rapidamente, i singoli studi rimangono limitati da campioni di piccole dimensioni, il che rende difficile valutare l’efficacia e la sicurezza di queste nuove terapie. Questa analisi completa riunisce le evidenze disponibili per fornire una comprensione più ampia della terapia con cellule CAR T nel LES refrattario. I risultati si aggiungono a un crescente corpus di ricerche a supporto della continua indagine sull’immunoterapia per il lupus. Studi prospettici più ampi saranno importanti per comprendere meglio gli esiti a lungo termine, identificare i pazienti che potrebbero trarne maggior beneficio e determinare come la terapia con cellule CAR T potrebbe rivoluzionare la cura del lupus.