Fibrosi cistica: tripla combinazione porta a miglioramento duraturo

Fibrosi cistica-Immagine Credit Piublic Domain-

Il muco nelle vie aeree non è così appiccicoso e l’infiammazione nei polmoni è significativamente ridotta: la tripla terapia di combinazione può ottenere questi effetti positivi e duraturi nei pazienti con fibrosi cistica (FC).

 I ricercatori della Charité—Universitätsmedizin Berlin e del Max Delbrück Center hanno recentemente pubblicato le loro scoperte sull’European Respiratory Journal. Secondo la loro ricerca, questa forma di farmaco migliora i sintomi della FC in molti pazienti.

Due anni fa, un gruppo di ricerca guidato dalla Charité ha dimostrato che la terapia combinata che coinvolge tre farmaci – Elexacaftor, Tezacaftor e Ivacaftor – è efficace in un’ampia porzione di pazienti con fibrosi cistica, una malattia ereditaria, il che significa che il trattamento migliora notevolmente sia la funzione polmonare e qualità della vita.

Ora, il team guidato dal Prof. Marcus Mall, che è stato il ricercatore capo in entrambe le ricerche, ha studiato per la prima volta se questa forma di trattamento è utile anche a lungo termine, vale a dire per un periodo di 12 mesi o più. Per questo, i ricercatori hanno esaminato più da vicino l’espettorato, le secrezioni delle vie respiratorie dei pazienti.

“Nei pazienti con fibrosi cistica, il muco nelle vie aeree è molto appiccicoso perché non contiene abbastanza acqua e le mucine, le molecole che formano il muco, aderiscono troppo a causa delle loro proprietà chimiche. Ciò si traduce in un muco denso e appiccicoso, che ostruisce le vie aeree, rendendo più difficile la respirazione dei pazienti e portando a infezioni batteriche croniche e infiammazioni dei polmoni“, spiega Mall, Direttore del Dipartimento di Medicina respiratoria pediatrica, immunologia e terapia intensiva e del Centro per la fibrosi cistica Christiane Herzog presso Charité.

Nel presente studio, i ricercatori mostrano che una combinazione di Elexacaftor, Tezacaftor e Ivacaftor determina secrezioni respiratorie meno viscose e diminuisce l’infiammazione e l’infezione batterica nei polmoni dei pazienti affetti da fibrosi cistica.

“Inoltre, gli effetti sono durati per l’intero periodo di studio di un anno. Questo è molto importante perché i farmaci precedenti hanno causato un rimbalzo della carica batterica nelle vie aeree”, spiega il Dott. Simon Gräber, che lavora anche nel Dipartimento di malattie respiratorie pediatriche Medicine, Immunology and Critical Care Medicine presso la Charité ed è stato uno dei co-leader dello studio. Hanno partecipato allo studio 79 adolescenti e adulti con fibrosi cistica e malattie polmonari croniche.

Un passo importante nel trattamento della fibrosi cistica, ulteriori ricerche importanti

“Questo è un importante passo avanti nel trattamento della fibrosi cistica“, afferma Mall. “Allo stesso tempo, sarebbe prematuro affermare che i pazienti sono stati normalizzati, figuriamoci guariti. I cambiamenti polmonari cronici derivanti da molti anni di convivenza con la malattia non possono essere invertiti, purtroppo“. Ciò significa che i pazienti con malattia polmonare avanzata dovranno ancora fare affidamento su trattamenti consolidati che prevedono l’inalazione di farmaci che fluidificano il muco, l’assunzione di antibiotici e la terapia fisica.

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“Abbiamo in programma di andare avanti con la nostra ricerca di trattamenti che affrontano la fibrosi cistica attraverso i difetti molecolari che causano la malattia, come la tripla combinazione di farmaci studiata, ancora più efficaci. Ciò include l’inizio del trattamento nella prima infanzia con l’ obiettivo di prevenire i cambiamenti polmonari cronici ove possibile”, osserva Mall. “A parte questo, questa terapia non è disponibile per circa il dieci percento dei nostri pazienti in questo momento a causa delle loro condizioni genetiche“, aggiunge Gräber. “Ecco perché stiamo anche lavorando duramente alla ricerca che coinvolge nuovi trattamenti molecolari in modo da poter trattare efficacemente tutte le persone con fibrosi cistica”.

I ricercatori stanno anche lavorando per migliorare la  comprensione dei difetti del muco nella fibrosi cistica e sviluppare nuovi mucolitici, farmaci che assottigliano e sciolgono il muco. Questa ricerca potrebbe anche giovare ai pazienti con malattie polmonari infiammatorie croniche comuni come l’asma e la BPCO.

Fonte: European Respiratory Journal