Un nuovo farmaco potrebbe rivoluzionare il trattamento dei disturbi neurologici

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Un team internazionale di scienziati Gero Discovery LLC, l’Istituto di ricerca biomedica di Salamanca e Nanosyn, Inc. ha trovato un potenziale farmaco per il trattamento dei disturbi neurologici che può prevenire la morte neuronale attraverso la modifica del metabolismo del glucosio nei neuroni stressati.

 I risultati positivi ottenuti nei topi sono piuttosto promettenti per un uso futuro del farmaco nell’uomo.

Il nuovo farmaco può essere vantaggioso in condizioni neurologiche che vanno dalla sclerosi laterale amiotrofica, dall’Alzheimer e dalle malattie di Huntington alla lesione cerebrale traumatica e all’ictus ischemico.

I risultati dello studio sono stati pubblicati sulla rivista Scientific Reports.

Le lesioni cerebrali di diversa natura e i disturbi neurologici sono tra le più importanti cause di morte in tutto il mondo. Secondo l’OMS, l’ictus è la seconda causa più comune di mortalità e oltre un terzo delle persone che sono sopravvissute a un ictus presenterà una grave disabilità.

Inoltre, con l’invecchiamento della popolazione, milioni di persone in più sono a rischio di sviluppare il morbo di Alzheimer o Parkinson nel prossimo futuro. Tuttavia, non esistono farmaci efficaci per le principali malattie neurodegenerative. È quindi di fondamentale importanza comprendere la biologia di queste malattie e identificare nuovi farmaci in grado di migliorare la qualità della vita, la sopravvivenza e, nel migliore dei casi, curare completamente la malattia.

La glicolisi è generalmente considerata la via metabolica essenziale per la sopravvivenza cellulare poiché soddisfa il fabbisogno energetico delle cellule in caso di consumo intenso di energia. Tuttavia, è già noto che nel tessuto cerebrale la situazione è abbastanza diversa: diversi tipi di cellule mostrano modelli distinti di metabolismo del glucosio. Nei neuroni, solo una piccola porzione di glucosio viene consumata attraverso la via della glicolisi. Allo stesso tempo, gli astrociti forniscono nutrienti ai neuroni e utilizzano la glicolisi per metabolizzare il glucosio.

Vedi anche, Nuove conoscenze sui motori molecolari potrebbero aiutare a trattare i disturbi neurologici.

 Queste differenze sono dovute principalmente alla proteina speciale chiamata PFKFB3, che normalmente è assente nei neuroni ed è attiva negli astrociti. Nel caso di alcune malattie neurologiche, l’ictus è una di queste, la quantità di PFKFB3 attiva aumenta nei neuroni, il che è altamente stressante per queste cellule e porta alla morte cellulare.

Un team internazionale di ricercatori guidato da Peter Fedichev, scienziato e imprenditore di biotecnologie della Gero Discovery e il Professore Juan P. Bolaños dell’Università di Salamanca, hanno suggerito e ulteriormente confermato negli esperimenti in vivo che una piccola molecola, l’inibitore di PFKFB3, può prevenire la morte cellulare in caso di lesione ischemica. L’inibizione di PFKFB3 migliora la coordinazione motoria dei topi dopo l’ictus e riduce il volume dell’infarto cerebrale. Inoltre, negli esperimenti con colture di cellule di topo, è stato dimostrato che l’inibitore di PFKFB3 protegge i neuroni dal peptide beta-amiloide, il componente principale delle placche amiloidi presenti nel cervello dei pazienti con malattia di Alzheimer.

Il Professor Juan P. Bolaños: “L’eccitotossicità è un segno distintivo di varie malattie neurologiche, l’ictus è una di queste. Il nostro gruppo ha precedentemente stabilito un legame tra questa condizione patologica e alta attività dell’enzima PFKFB3 nei neuroni, che porta a grave stress ossidativo e morte neuronale“.

“Siamo lieti che la nostra ipotesi che l’inibizione farmacologica di PFKFB3 possa essere utile in una condizione legata all’eccitotossicità, come l’ictus è stata confermata. Vorrei sottolineare che nel nostro lavoro, abbiamo usato una molecola nota per dimostrare che il blocco di PFKFB3 ha un effetto terapeutico, ma abbiamo anche effettuato gli stessi esperimenti con altre piccole molecole progettate nella nostra azienda e dimostrato che hanno un effetto simile. C’è ancora molto lavoro da fare. Attualmente stiamo studiando l’efficacia del nostro composti nei modelli di malattie neurologiche orfane legate all’eccitotossicità. Abbiamo già ottenuto buoni risultati sulla sicurezza nei topi e crediamo che avremo successo nelle nostre future indagini “, ha affermato Olga Burmistrova, Direttore dello sviluppo preclinico alla Gero Discovery.

Il team della Gero Discovery sta pianificando di procedere con studi preclinici e di passare presto a studi clinici. “Questi risultati promettenti portano speranza a decine di milioni di pazienti che soffrono di malattie neurologiche potenzialmente letali e offrono enormi opportunità in molte indicazioni con esigenze insoddisfatte…. “, ha detto Maksim Kholin, co-fondatore di Gero Discovery e Direttore dello sviluppo aziendale.

Fonte, Nature


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