Cuore e circolazione
13 Giugno 2025
Emofilia B-Immagine credit public domain. Un approccio basato sul trasferimento genico per il trattamento dell’emofilia B, una malattia emorragica, rimane sicuro ed efficace a lungo termine, come riportato oggi dagli scienziati del St. Jude Children’s Research Hospital e dell’University College di Londra, che hanno analizzato i dati di tredici anni di follow-up. L’emofilia B è […]
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Biotecnologie e Genetica
2 Maggio 2018 / 2 Maggio 2018
Immagine: due pannelli di sinistra: le cellule simili agli epatociti (HLC) differenziate dalle cellule staminali dei pazienti con emofilia B mostrano livelli molto bassi di fattore IX di coagulazione, o FIX, (mostrati in bianco). Due pannelli a destra: dopo aver trattato queste stesse linee cellulari con uno strumento di correzione genica, FIX è aumentato a livelli sani. […]
Salute
5 Dicembre 2016
I ricercatori hanno dimostrato che dopo aver ricevuto una singola dose di una terapia genica sperimentale in uno studio clinico, i pazienti con emofilia B, hanno prodotto normali livelli del fattore IX, una delle serin proteasi (una classe di proteine) avente un ruolo fondamentale nel sistema di coagulazione del sangue la cui carenza provoca l’ emofilia B. L’emofilia […]
30 Giugno 2013 / 30 Giugno 2013
La FDA ha appena approvato il farmaco Rixubis [fattore di coagulazione IX (ricombinante)] per le persone di età superiore a 16 anni che soffrono di emofilia B. L’emofilia B è una malattia ereditaria cronica del sangue , in cui il sangue non coagula correttamente ed è causata da mutazioni nel gene del fattore IX. I sintomi di […]
