Uno studio dell’Università di Calgary ha trovato risultati promettenti per il farmaco generico idrossiclorochina usato per trattare l’evoluzione della disabilità della sclerosi multipla primaria progressiva (SM), la forma meno curabile della malattia autoimmune. La SM colpisce circa 90.000 canadesi con circa il 15% di quelli con diagnosi di SM primaria progressiva, uno dei tassi più alti al mondo.
I team di ricerca della Cumming School of Medicine guidati dal Dr. Marcus Koch, MD, PhD e dal Dr. Wee Yong, PhD, hanno scoperto che l’idrossiclorochina ha contribuito a rallentare il peggioramento della disabilità durante lo studio di 18 mesi che ha coinvolto i partecipanti allo studio clinico per la SM a Calgary.
La ricerca è stata pubblicata in Annals of Neurology.
“Con la SM primaria progressiva, non esiste un buon trattamento per fermare o invertire la progressione della malattia. La disabilità peggiora progressivamente nel tempo”, afferma Koch, ricercatore clinico presso il Dipartimento di neuroscienze cliniche e membro dell’Hotchkiss Brian Institute (HBI). “Il team di ricerca di Yong, con il quale collaboriamo strettamente, ha esaminato un gran numero di farmaci generici per diversi anni e i risultati con l’idrossiclorochina mostrano alcune promesse. Il nostro lavoro mostra un successo preliminare che necessita di ulteriori ricerche. Ci auguriamo che la condivisione di questi risultati aiuti a ispirare quel lavoro successivo, in particolare studi clinici su larga scala nel futuro”.
Lo studio sperimentale, noto come prova di futilità di fase II a braccio singolo, ha seguito 35 persone tra novembre 2016 e giugno 2021. I ricercatori si aspettavano di vedere almeno il 40%, o 14 partecipanti, sperimentare un significativo peggioramento della loro funzione di deambulazione, ma al alla fine del processo solo otto partecipanti erano peggiorati. L’idrossiclorochina era generalmente ben tollerata.
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L’idrossiclorochina è un farmaco antimalarico più comunemente usato per gestire i sintomi dell’artrite reumatoide e delle condizioni autoimmuni come il lupus. È stato scelto perché ampiamente utilizzato nelle malattie reumatologiche e generalmente ben tollerato.
“Sulla base della ricerca nel nostro laboratorio sui modelli di SM, abbiamo previsto che l’idrossiclorochina avrebbe ridotto la disabilità nelle persone che convivono con la malattia. Calgary ha un vivace programma per la SM dal banco al letto e il lavoro del Dr. Koch offre ulteriori prove che siamo stati lieti di vedere”, afferma Yong, Professore presso il Dipartimento di Neuroscienze Cliniche e membro dell’HBI.
La causa della SM rimane sconosciuta. È una malattia in cui il sistema immunitario del corpo attacca i propri tessuti ed è generalmente di lunga durata, spesso colpisce il cervello, il midollo spinale e i nervi ottici degli occhi. Può causare problemi alla vista, all’equilibrio e al controllo muscolare, sebbene gli effetti siano diversi per tutti coloro che hanno la malattia.
Il lavoro del team di MS Clinical Trials è supportato in parte dai contributi filantropici di donatori tra cui la Westman Charitable Foundation e dalla famiglia Swartout. Questo studio specifico è stato finanziato anche attraverso una sovvenzione del Translational Clinical Trials Program dell’Hotchkiss Brain Institute.
Il Dr. Koch e il team di ricerca stanno studiando l’impatto dell’idrossiclorochina sulla SM primaria progressiva da diversi anni e il lavoro continua, incluso il suo potenziale per ottenere risultati ancora maggiori come terapia in combinazione con altri farmaci generici selezionati.
Fonte:Annals of Neurology
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