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Una terapia sviluppata in Australia, volta ad arrestare la progressione della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e a ripristinare le funzioni motorie, passerà alla fase 2 della sperimentazione clinica nazionale.
Lo studio clinico, che coinvolge 75 partecipanti, fa seguito agli incoraggianti risultati di precedenti sperimentazioni, frutto della ricerca condotta presso il Queensland Brain Institute (QBI) dell’Università del Queensland e sviluppata dalla società biotecnologica NuNerve, attiva nella fase clinica.
NuNerve è stata fondata da UniQuest, la società di commercializzazione dell’Università del Queensland, e dal Peter Goodenough Unit Trust, per promuovere oltre 25 anni di ricerca iniziata al QBI dai professori emeriti Perry Bartlett e Andrew Boyd.
Il Professor emerito Bartlett AO e Presidente di NuNerve ha affermato che una terapia a base di proteine, chiamata NUN-004, è stata progettata per inibire un recettore, EphA4, la cui eccessiva segnalazione è stata collegata alla degenerazione dei motoneuroni e al recupero compromesso delle connessioni nervose.
Riparazione mirata dei nervi
Il Professor Bartlett ha affermato che la terapia è stata sviluppata per perseguire un obiettivo più ambizioso del semplice rallentamento del declino.
“Nessun trattamento approvato ha dimostrato di arrestare o invertire la progressione della malattia nell’ampia popolazione affetta da SLA“, ha affermato. “Le terapie attuali si concentrano principalmente sul rallentamento della perdita di funzionalità. NUN-004 è stato progettato per andare oltre, proteggendo i motoneuroni e creando le condizioni per la riparazione delle connessioni neurali danneggiate. Abbiamo dedicato oltre 25 anni allo studio della biologia di EphA4, dalla comprensione del suo ruolo nelle connessioni dei motoneuroni allo sviluppo di una terapia che ora può essere rigorosamente testata su persone affette da SLA”.
La malattia del motoneurone (MND), nota anche come sclerosi laterale amiotrofica (SLA), è una condizione neurologica progressiva che colpisce le cellule nervose del cervello e del midollo spinale responsabili del movimento.
Con il deterioramento e la morte di questi motoneuroni, il cervello non è più in grado di inviare segnali ai muscoli, causando nel tempo debolezza muscolare, atrofia e perdita di funzionalità.
Dalla scoperta alla traslazione clinica
Lo studio coinvolgerà 75 partecipanti in 6 centri clinici australiani situati sulla Sunshine Coast, a Sydney, Newcastle, Brisbane e Perth.
I ricercatori valuteranno i cambiamenti in termini di funzionalità, sicurezza e tollerabilità, nonché parametri respiratori, neurofisiologici, di qualità della vita e biomarcatori.
Il responsabile clinico di NuNerve, il Professore associato Antony Winkel, ha affermato che lo studio è stato attentamente progettato per determinare e se NUN-004 potesse cambiare in modo significativo il decorso della SLA.
Questo studio combina la valutazione delle funzioni quotidiane con valutazioni respiratorie, neurofisiologiche e dei biomarcatori per determinare se il segnale iniziale della Fase I rappresenti un reale effetto del trattamento.
“Se questi risultati venissero confermati, rappresenterebbero un traguardo importante per le persone affette da SLA e collocherebbero la ricerca australiana sulla SLA saldamente sulla scena internazionale”, afferma il Professor Antony Winkel, Professore Associato Responsabile Clinico di NuNerve.
Il CEO di UniQuest, il dottor Dean Moss, ha affermato che il passaggio di NUN-004 alla fase 2 della sperimentazione clinica rappresenta un traguardo importante nel lungo percorso che va dalla ricerca universitaria ai potenziali nuovi trattamenti.
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“Questo è un esempio concreto di come si concretizza la traslazione della ricerca a lungo termine, con oltre 25 anni di scoperte dell’Università del Queensland che ora confluiscono in un’azienda creata appositamente per portare avanti questa scienza“, ha dichiarato.
“Siamo orgogliosi del ruolo svolto da UniQuest nell’aiutare a fondare NuNerve e nel supportare un percorso che consenta a questa ricerca di essere rigorosamente testata su persone affette da SLA”.