HomeSaluteOcchiRetinite pigmentosa: iniezione di proteine ​​fotosensibili ripristina la vista

Retinite pigmentosa: iniezione di proteine ​​fotosensibili ripristina la vista

(Retinite pigmentosa-Immagine: un compito di rilevamento visivo dallo studio. All’uomo viene chiesto di determinare la presenza o l’assenza di una tazza nera sulla scrivania bianca. Credito: J.-A. Sahel et al./Nat. Med.).

Il primo test clinico di successo di una tecnica chiamata optogenetica ha permesso a una persona di vedere per la prima volta da decenni, con l’aiuto di occhiali che migliorano l’immagine. Dopo 40 anni di cecità, un uomo di 58 anni può nuovamente vedere immagini e oggetti in movimento grazie a un’iniezione di proteine ​​fotosensibili nella retina.

Lo studio, pubblicato il 24 maggio su Nature Medicine, riferisce della prima applicazione clinica di successo di optogenetica, in cui vengono utilizzati lampi di luce per controllare l’espressione genica e l’attivazione dei neuroni. La tecnica è ampiamente utilizzata nei laboratori per sondare i circuiti neurali e viene studiata come potenziale trattamento per dolore, cecità e disturbi cerebrali.

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La sperimentazione clinica, condotta dalla società GenSight Biologics, con sede a Parigi, arruola persone con retinite pigmentosa (RP): una malattia degenerativa che uccide le cellule dei fotorecettori dell’occhio, che sono il primo passo nel percorso visivo. In una retina sana, i fotorecettori rilevano la luce e inviano segnali elettrici alle cellule gangliari retiniche (RGC), che quindi trasmettono il segnale al cervello. La terapia optogenetica di GenSight evita completamente le cellule fotorecettrici danneggiate utilizzando un virus per fornire proteine ​​batteriche sensibili alla luce nelle cellule gangliari retiniche, consentendo loro di rilevare direttamente le immagini. I ricercatori hanno iniettato il virus nell’occhio di un uomo con retinite pigmentosa, quindi hanno aspettato quattro mesi che la produzione di proteine ​​da parte delle cellule gangliari retiniche si stabilizzasse prima di testare la sua vista. José-Alain Sahel, oculista presso l’Università di Pittsburgh Medical Center in Pennsylvania e leader dello studio, afferma che una delle sfide è stata regolare la quantità e il tipo di luce che entra nell’occhio, perché una retina sana utilizza una varietà di cellule e proteine ​​fotosensibili per vedere una vasta gamma di luce. “Nessuna proteina può replicare ciò che il sistema può fare”, dice. Quindi i ricercatori hanno progettato una serie di occhiali che hanno catturato le informazioni visive intorno all’uomo e le hanno ottimizzate per il rilevamento da parte delle proteine ​​batteriche. Utilizzando una fotocamera, gli occhiali analizzano i cambiamenti di contrasto e luminosità e li convertono in tempo reale in quello che Sahel descrive come un “cielo stellato” di punti color ambra. Quando la luce di questi punti entra nell’occhio di una persona, attiva le proteine ​​e fa sì che le cellule gangliari retiniche inviino un segnale al cervello, che quindi risolve questi schemi in un’immagine.

Vedi anche:Retinite pigmentosa: strategia preserva la vista nei topi

Il partecipante alla prova ha dovuto allenarsi con gli occhiali per diversi mesi prima che il suo cervello si adattasse per interpretare correttamente i punti. “Era come uno sperimentatore, uno scienziato che cercava di capire cosa stava vedendo e di dargli un senso”, dice Sahel. Alla fine, è stato in grado di distinguere immagini ad alto contrasto, inclusi oggetti su un tavolo e le strisce bianche in un passaggio pedonale. Quando i ricercatori hanno registrato la sua attività cerebrale, hanno scoperto che la sua corteccia visiva reagiva all’immagine nello stesso modo in cui avrebbe reagito se avesse avuto una vista normale.

L’uomo non può ancora vedere senza gli occhiali, ma Sahel dice che li indossa per diverse ore al giorno e che la sua vista ha continuato a migliorare nei due anni successivi alla sua iniezione. Ad altre sei persone sono state iniettate le stesse proteine ​​fotosensibili l’anno scorso, ma la pandemia di COVID-19 ha ritardato il loro allenamento con gli occhiali. Sahel prevede di ottenere i risultati entro circa un anno.

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“È un grande passo avanti in questo campo”, afferma John Flannery, neurobiologo dell’Università della California, a Berkeley. “La cosa più importante è che sembra sicuro e permanente, il che è davvero incoraggiante”. Poiché la retina contiene circa 100 volte più fotorecettori rispetto alle cellule gangliari retiniche, la risoluzione delle immagini rilevate dalle RGC non sarà mai buona quanto la visione naturale. Ma Flannery dice che è eccitante che il cervello possa interpretare le immagini in modo accurato.

Sono tuttavia necessarie ulteriori ricerche. Sheila Nirenberg, neuroscienziata al Weill Cornell Medical College di New York City dice che non vede l’ora di vedere che altre persone nella sperimentazione, comprese alcune a cui sono state iniettate dosi più elevate della proteina, abbiano risultati simili.

Fonte:Nature

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