Leucemia infantile-immagine: Pixabay/CC0 Dominio pubblico
Nell’ambito di uno studio condotto in tutto il Regno Unito, i ricercatori dell’Università di Newcastle e del Great Ormond Street Hospital hanno identificato nuovi fattori predittivi di recidiva nei bambini e nei giovani affetti da leucemia linfoblastica acuta (LLA) trattati con il farmaco immunoterapico Blinatumomab.
Le loro scoperte mettono in discussione presupposti consolidati basati sui trattamenti chemioterapici tradizionali e potrebbero aiutare i medici ad adattare il trattamento in modo più preciso alle esigenze dei singoli pazienti.
Definire le linee guida per il trattamento nel Regno Unito
Pubblicato sulla rivista Blood Advances, lo studio rappresenta la prima analisi completa dei fattori di rischio di recidiva nei bambini trattati con Blinatumomab in sostituzione di alcune fasi della chemioterapia standard.
I risultati suggeriscono che un approccio più mirato potrebbe evitare ad alcuni bambini chemioterapie non necessarie, pur mantenendo risultati eccellenti e hanno già portato a revisioni delle linee guida nazionali per il trattamento nel Regno Unito.
Anthony Moorman, coautore principale dell’Università di Newcastle, ha dichiarato: “Il Blinatumomab sta trasformando il trattamento della leucemia linfoblastica acuta infantile, ma fino ad ora non sapevamo se i fattori di rischio utilizzati per decenni nel trattamento basato sulla chemioterapia fossero ancora validi. I nostri risultati dimostrano che molti di loro non lo fanno. Al contrario, la risposta precoce di un bambino al Blinatumomab, insieme alle specifiche caratteristiche genetiche della sua leucemia, fornisce un quadro molto più accurato del rischio di recidiva.Questa ricerca aiuterà i medici a identificare quali pazienti hanno maggiori probabilità di ottenere risultati eccezionali con una chemioterapia ridotta e quali richiederanno un approccio terapeutico diverso”.
“Ridurre l’esposizione alla chemioterapia può potenzialmente diminuire gli effetti collaterali e migliorare la qualità della vita, garantendo al contempo che i pazienti ad alto rischio ricevano il trattamento di cui hanno bisogno”.
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Il Dottor Sujith Samarasinghe, consulente ematologo pediatrico presso il GOSH e coautore principale dello studio, ha affermato: “Essere in grado di prevedere con precisione in che modo questa medicina più delicata ed efficace aiuterà i nostri pazienti significa meno chemioterapia, più giorni a scuola, più tempo a casa e, in definitiva, più tempo da trascorrere come bambini. Stiamo già assistendo all’impatto concreto di questo lavoro, e i risultati ottenuti ci stanno aiutando a definire le modalità di trattamento dei bambini in tutto il Regno Unito“.
Lo studio nazionale ha coinvolto più di 200 giovani pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule B, trattati in 24 centri del Regno Unito e dell’Irlanda.
I dati relativi alla risposta al trattamento sono stati raccolti tramite laboratori regionali e i test genetici, incluso il sequenziamento dell’intero genoma, sono stati eseguiti tramite i centri di laboratorio di genomica del NHS prima di essere analizzati centralmente.
Lo studio ha rilevato che molti dei fattori di rischio tradizionalmente utilizzati per prevedere le recidive nella leucemia linfoblastica acuta infantile, tra cui età, conta dei globuli bianchi, caratteristiche genetiche ad alto rischio e malattia residua misurabile prima del trattamento con blinatumomab, non erano più indicatori affidabili per i pazienti sottoposti a questo approccio immunoterapico.
Il fattore predittivo più significativo di una futura recidiva è risultato invece essere la quantità di leucemia residua dopo il primo ciclo di Blinatumomab.
Il team ha inoltre identificato due sottotipi genetici, noti come leucemia IKZF1plus e leucemia con riarrangiamento DUX4, associati a una risposta peggiore al trattamento e a un rischio maggiore di recidiva.
Il potere della risposta tempestiva
Sfruttando questi risultati, i ricercatori hanno sviluppato un nuovo strumento di stratificazione del rischio chiamato BlinPredict, che combina la risposta precoce al trattamento con le informazioni genetiche per identificare i pazienti maggiormente a rischio di recidiva del tumore.
Secondo i ricercatori, i risultati rappresentano un passo importante verso una nuova generazione di strategie terapeutiche progettate specificamente per l’era dell’immunoterapia.
Le ricerche future si concentreranno sulla comprensione dei motivi per cui alcune leucemie sono resistenti al Blinatumomab e sull’identificazione dei fattori di rischio in altri gruppi di pazienti, compresi gli adulti affetti da leucemia linfoblastica acuta (LLA).
Fonte:Blood Advances