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Individuato un nuovo obiettivo per il trattamento della retinite pigmentosa e della degenrazione maculare

Immagine: Jonathan Lin (a sinistra) e Rajendra S. Apte, della Washington University School of Medicine di St. Louis. Credit: Robert Boston / Washington University

Una nuova ricerca pubblicata in Cell Reports, identifica un potenziale target per il trattamento della retinite pigmentosa e della degenerazione maculare senile secca avanzata.

Nello studio, i ricercatori della Washington University in St. Louis School of Medicine, hanno esplorato come i fotorecettori coni e banstoncellie della retina, vengono danneggiati a causa di queste malattie.

I fotorecettori sono neuroni specializzati che si trovano sulla retina. La luce che arriva sul fondo dell’occhio viene “tradotta” in segnali bioelettrici che giungono al cervello attraverso il nervo ottico.

I fotorecettori sono di due tipi: coni e bastoncelli. I coni si concentrano nella zona centrale dellaretina (la fovea) e sono deputati alla visione dei colori (fotopica) e alla visione distinta; ne esistono almeno tre tipi diversi, rispettivamente per il rosso, il verde e il blu (se ne contano circa 6 milioni per occhio). I bastoncelli, invece, sono più sensibili al movimento, sono impiegati nella visione al buio (scotopica) e si concentrano nella zona periferica della retina“.

( Vedi anche:Editing genetico offre speranza per la cura della retinite pigmentosa).

“Crediamo di aver scoperto un percorso unificante responsabiole dei gravi danni e addirittura della la morte, dei coni e bastoncelli”, ha detto il Prof.Jonathan B. Lin, co-primo autore con Shunsuke Kubota, della ricerca. “Questi risultati dovrebbero portare allo sviluppo di nuove terapie per le malattie della retina, indipendentemente da ciò che le causa”.

La morte dei fotorecettori è il punto finale di molte malattie che portano alla perdita della visione. Identificare meccanismi patogenetici unificanti in queste malattie può offrire approcci globali per facilitare la sopravvivenza dei fotorecettori

Lin lavora nel laboratorio del ricercatore senior Rajendra S. Apte, MD, PhD Professor di Oftalmologia e di Paul A. Cibishe, destinatario di un premio RPB Physician-Scientist Award che ha anche recentemente pubblicato i risultati chiave di uno studio sul virus Zika. In una serie di esperimenti condotti sui topi e cellule retiniche, i ricercatori hanno identificato una molecola chiave chiamata –NAD-che porta alla morte di coni e bastoncelli della retina.

Lin, Apte e colleghi hanno scoperto che i difetti nella stessa via NAD sembrano essere coinvolti in diverse patologie della retina. Quando i ricercatori hanno trattato i fotorecettori danneggiati nei topi con una seconda molecola chiamata NMN, una molecola precursore che aumenta i livelli di degenerazione NAD,  la visione è stata ripristinata.

“Questo è emozionante perché forse abbiamo trovato il motivo per cui queste cellule metabolicamente attive sono suscettibili di danno e morte quando il percorso NAD non funziona in modo ottimale”, ha spiegato il Prof. Apte che è anche Professore di biologia dello sviluppo.

Il percorso offre un bersaglio promettente per le terapie per più malattie della retina, tra cui la retinite pigmentosa, una causa di cecità che ostacola la visione e per la quali non esiste attualmente alcuna cura.

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