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Grave anemia aplastica: UM171 salva una vita

Immagine:la procedura per il trattamento dell’anemia aplastica grave è stata eseguita da un team medico dell’Istituto di emato-oncologia e terapia cellulare (iHOTC) dell’Ospedale Maisonneuve-Rosemont e dell’Istituto per la ricerca in immunologia e cancro, entrambi affiliati con UdeM.

CREDITO: GETTY

Un singolo trapianto di sangue da cordone ombelicale espanso con UM171 può curare una grave anemia aplastica idiopatica in assenza di donatori idonei

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In una prima mondiale, un giovane uomo affetto da grave anemia aplastica che non poteva essere aiutato dai trattamenti standard è stato sottoposto a un trapianto di sangue salvavita con la molecola made in Canada UM171. Il derivato pirimido-indolo UM171 è stato descritto come una delle piccole molecole più potenti che stimola l’espansione delle HSC in vitro. 

La procedura è stata eseguita da un team medico dell’Istituto di emato-oncologia e terapia cellulare (iHOTC) dell’Ospedale Maisonneuve-Rosemont e dell’Istituto di ricerca in immunologia e cancro, entrambi affiliati all’Université de Montréal.

Il caso del giovane, compreso il trapianto salvavita, è stato pubblicato sulla rivista scientifica European Journal of Hematology, evidenziando le proprietà uniche e rivoluzionarie della molecola UM171.

Una malattia autoimmune, la grave anemia aplastica distrugge le cellule staminali nel midollo osseo e porta a un arresto della produzione di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. Per l’alloinnesto (innesto tra individui) per questa malattia, le cellule staminali del donatore devono essere il più compatibili possibile con quelle del ricevente per evitare il rischio di complicanze immunologiche.

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Nessuna opzione da donatore

Se non è possibile trovare una famiglia compatibile o un donatore non correlato, le cellule staminali di un donatore familiare semi-identico, noto anche come donatore aplo-identico, possono essere considerate, a determinate condizioni, come una fonte alternativa. Tuttavia, un membro della famiglia deve essere in buona salute e disponibile per tale procedura; il giovane in questo caso non aveva questa opzione.

Vedi anche:Anemia falciforme: diagnosi in tempi record con nuova tecnologia

Il trapianto di sangue del cordone ombelicale, che è meno impegnativo in termini di compatibilità, è una buona opzione per molti pazienti che richiedono un trapianto di cellule staminali. D’altra parte, il sangue del cordone ombelicale generalmente non contiene abbastanza cellule staminali per un paziente adulto di peso superiore a 70 kg; produce un lento aumento dei globuli bianchi con un aumentato rischio di infezioni spesso fatali.

Inoltre, il tasso di rigetto del trapianto – la distruzione delle cellule del cordone ombelicale da parte del sistema immunitario del ricevente – è molto alto nei pazienti con anemia aplastica grave che hanno ricevuto più trasfusioni di sangue.

“È stato dopo aver esaurito tutte le nostre opzioni di trattamento che UM171, che si era già dimostrata valida in una sperimentazione clinica su pazienti affetti da cancro del sangue, è entrata in gioco”, ha detto il Professore di medicina UdeM Jean Roy, ematologo e ricercatore clinico presso l’MRH.

Aumento di 35 volte numero di cellule staminal

Oltre ad aumentare il numero di cellule staminali in un’unità di sangue del cordone ombelicale di una media di 35 volte, la molecola riduce notevolmente il rischio di una frequente complicanza immunologica a lungo termine (malattia del trapianto contro l’ospite) che richiede anni di utilizzo di farmaci immunosoppressori tossici”.

Il successo dei ricercatori conferma l’ottima performance di UM171, già dimostrata in altri due studi condotti dai team di ricerca iHOTC con risultati molto incoraggianti. È attualmente in corso un terzo studio.

“La storia di questo giovane studio e gli altri studi con UM171 dimostrano chiaramente come la ricerca clinica innovativa, avviata da ricercatori locali, possa creare una cultura di eccellenza e migliorare le cure per salvare più vite”, ha affermato il Direttore dell’IHOTC Denis Claude Roy.

“Il futuro ci porterà sicuramente più risultati del genere e questo è molto incoraggiante”, aggiunge Roy.

L’Ospedale Maisonneuve-Rosemont è una delle 26 istituzioni che fanno parte del Centre intégré universitaire de santé et de services sociaux de l’Est-de-l’Île-de-Montréal.

Fonte:Haematology

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