Un farmaco già approvato offre benefici per il trattamento della fibrosi cistica

Fibrosi cistica

Una nuova ricerca suggerisce che un farmaco già approvato per il trattamento dell’ acidosi metabolica, una malattia che causa l’accumulo di equivalenti acidi nell’organismo, potrebbe essere riproposto e usato per trattare i pazienti con fibrosi cistica. Il farmaco ha dimostrato la capacità di uccidere i batteri nelle vie aeree di suini e campioni di muco di pazienti umani affetti da fibrosi cistica.

Joseph Zabner, Professore di medicina interna, insieme ad altri ricercatori della University of Iowa Carver College of Medicine di Iowa City, descrivono i loro risultati in un articolo pubblicato sulla rivista JCI Insight .

La fibrosi cistica (FC) è una malattia progressiva genetica che danneggia gli organi interni, in particolare i polmoni e l’intestino. Nelle persone con FC, un gene difettoso chiamato CFTR provoca un accumulo di muco denso sulle superfici dei tessuti – per esempio il rivestimento delle vie aeree e il tratto digestivo.

Nei polmoni, come il muco si accumula, intasa le vie respiratorie, causando problemi respiratori. Intrappola i batteri e dà luogo a infezioni causando ingenti danni ai polmoni e insufficienza respiratoria. L’accumulo di muco è il risultato di un problema determinato dal trasporto di ioni ” in e fuori” le cellule, che porta le superfici dei tessuti interessati a diventare troppo acide.

Se il liquido presente nelle superficie delle vie aeree diventa troppo acido, l’organismo non è in grado di difendersi dai batteri e da altri agenti patogeni.

Per il loro studio, i ricercatori hanno osservato l’effetto di un farmaco chiamato Trometamina, sull’ acidità della superficie delle vie aeree  e la sua capacità di uccidere i batteri. Innanzitutto, la squadra ha confermato che un modo per ridurre l’acidità della vie aeree è l’inalazione di bicarbonato tramite aerosol (HCO3-), ma l’effetto dura solo per circa 30 minuti.

I ricercatori hanno poi dimostrato che una versione di aerosol con Trometamina era in grado di ridurre l’acidità – cioè aumentare il pH – nelle vie aeree respiratorie sia nei maiali che negli esseri umani affetti da fibrosi cistica

Altrettanto importante, i ricercatori hanno dimostrato che il farmaco ha potenziato l’uccisione dei batteri nelle vie aeree dei maiali con FC e in campioni di espettorato di pazienti umani.

Il team ha anche testato l’effetto della somministrazione di Trometamina con soluzione salina ipertonica. La soluzione salina è nota per aiutare a rendere il muco dalle vie aeree meno denso, ma c’è un potenziale svantaggio nel suo uso. Una precedente ricerca condotta dal team di Zabner ha dimostrato che la soluzione blocca gli effetti antimicrobici di un gruppo di molecole chiamate peptidi.

Tuttavia, i ricercatori hanno scoperto che la Trometamina ” aumenta il pH nell’espettorato e migliora l’uccisione dei batteri anche in presenza di soluzione salina ipertonica”.

” Una combinazione di Trometamina e soluzione salina ipertonica potrebbe essere di beneficio terapeutico per i pazienti affetti da fibrosi cistica”, ha concluso il Prof. Giuseppe Zabner.

Fonte: JCI Insight


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