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Fibrosi cistica: la terapia genica riduce i sintomi

(Fibrosi cistica-Immagine Credit Public Domain)

Un team di ricercatori affiliati a più istituzioni in Germania ha sviluppato un tipo di terapia genica che potrebbe essere utilizzata per aiutare le persone con fibrosi cistica. Nell’ articolo pubblicato sulla rivista Nature Nanotechnology, il gruppo descrive come ha sviluppato una nuova classe di vettori genici non virali che potrebbero essere utilizzati per ridurre i sintomi della fibrosi cistica.

La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce le ghiandole esocrine. I pazienti con questa condizione producono muco anormalmente denso in varie parti del corpo che molto spesso provoca infezioni. Poiché i suoi sintomi compaiono presto nella vita, la condizione è generalmente nota come malattia dei bambini. Attualmente, non esiste una cura per la malattia e i pazienti che ne sono affetti hanno una durata della vita significativamente più breve a causa dello “svilimento” delle vie respiratorie nel tempo.

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Vedi anche:Fibrosi cistica: come i batteri sconfiggono gli antibiotici

Ricerche precedenti hanno dimostrato che la FC è causata da mutazioni nel gene CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) che portano a problemi con i canali del cloruro. In questo nuovo sforzo, i ricercatori hanno sviluppato un vettore genico non virale che hanno utilizzato per inserire copie sane di CFTR nel DNA delle cellule epiteliali (dove viene prodotto il muco), che ha ripristinato la funzionalità dei canali del cloruro difettosi. I ricercatori hanno svolto il loro lavoro utilizzando trasposasi tramite un RNA messaggero prodotto sinteticamente che è stato consegnato ai topi nei test utilizzando un inalante.

Nei test i topi hanno mostrato una maggiore espressione della proteina CFTR nelle cellule respiratorie, che, hanno notato i ricercatori, era di lunga durata. I risultati complessivi sono stati: miglioramenti nella funzione del canale del cloruro e una riduzione della produzione di muco denso, presumibilmente con conseguente riduzione del rischio di infezioni e maggiore durata della vita. I ricercatori fanno notare che è ncessario ancora del tempo prima di  iniziare a condurre studi clinici e tuttavia sono convinti che il loro approccio potrebbe essere utilizzato per curare anche altre malattie polmonari rare.

Spiegano gli autori:

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Lo sviluppo di sistemi di somministrazione non virali sicuri ed efficienti rimane una sfida importante per le applicazioni in vivo della terapia genica, specialmente nella fibrosi cistica. A differenza dei polimeri cationici o dei lipidi convenzionali, i copolimeri a base di poloxamine emergenti mostrano promettenti capacità di rilascio genico in vivo. Tuttavia, le polossamine non sono valide per le applicazioni in vitro e la loro efficienza di trasfezione in vivo è ancora bassa rispetto ai vettori virali. Qui, mostriamo che i peptidi sviluppati da approcci di progettazione modulare possono formare spontaneamente nanoparticelle compatte e monodisperse con polossamine e acidi nucleici tramite autoassemblaggio. Sia l’RNA messaggero che l’espressione del DNA plasmidico mediati dalle nanoparticelle di peptide-poloxamina sono notevolmente potenziati in vitro e nei polmoni dei topi con fibrosi cistica con tossicità trascurabile. Le nanoparticelle peptide-poloxamine contenenti vettori integranti consentono il ripristino a lungo termine in vitro e in vivo del deficit del regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica con un profilo di integrazione sicuro. Il nostro set di dati fornisce un nuovo framework per la progettazione di sistemi di rilascio genico non virali qualificati per le modifiche genetiche in vivo“.

Il team di ricerca è stato insignito del Premio Adolf Windorfer 2021 che riconosce il lavoro eccezionale nella ricerca sulla fibrosi cistica.

Fonte: Nature / Medicalxpress

 

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