Disturbi neurologici: nuova terapia genica riprogramma le cellule gliali nei neuroni

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Una nuova terapia genica può trasformare alcune cellule gliali cerebrali in neuroni funzionanti che a loro volta potrebbero aiutare a riparare il cervello dopo un ictus o nei  disturbi neurologici come il morbo di Alzheimer o di Parkinson.

In una serie di studi sugli animali, una squadra di ricercatori della Penn State guidata dal Dr. Gong Chen ha sviluppato una nuova terapia genica per riprogrammare le cellule gliali che circondano ogni neurone in modo che possano essere attivate quando i neuroni muoiono e trasformate in neurone sano e funzionante.

Chen e Verne M. Willaman Chair in Life Sciences che ha presentato i risultati dello studio il ​​4 novembre alla riunione annuale della Society for Neuroscience a San Diego, sperano che l’innovativa tecnologia possa alla fine essere in grado di aiutare i pazienti con lesioni cerebrali e disturbi degenerativi neurologici.

(Vedi anche: Disturbi neurologici: gli scienziati scoprono come un solo gene può causare più malattie).

“C’è un’enorme esigenza medica insoddisfatta per il trattamento di gravi disturbi neurologici come l’ictus, il morbo di Alzheimer e il morbo di Parkinson, tra gli altri”, ha detto Chen. “La perdita neuronale è la causa comune di questi deficit funzionali nel cervello e nel midollo spinale, quindi semplicemente mirare alle vie di segnalazione cellulare affette da questi disturbi neurodegenerativi senza rigenerare nuovi neuroni non sarà efficace per ripristinare le funzioni cerebrali perse”.

Oltre ai neuroni, il cervello umano è anche composto da cellule gliali che circondano ciascun neurone e aiutano a supportare la funzione cerebrale sana. Ciascuna di queste cellule gliali contiene geni neurali che vengono silenziati o spentE durante lo sviluppo cerebrale precoce.

Con la creazione di una nuova tecnologia di conversione cellulare in vivo, Chen e il suo team sono stati in grado di iniettare un fattore di trascrizione neurale chiamato NeuroD1 – una proteina che attiva i geni neuronali e silenzia i geni gliali – all’interno delle parti danneggiate del cervello. Il NeuroD1 si lega quindi al DNA della cellula gliale e attiva i geni dei neuroni, trasformando la cellula gliale in un neurone funzionante.

“Questo è un modo economico di neuroregolazione interna senza la necessità di trapiantare le cellule”, ha detto Chen. “Poiché le cellule gliali sono abbondanti in tutto il cervello umano, ogni paziente è dotato di un tale potenziale che non è stato ancora pienamente realizzato”.

Chen ha riferito che negli studi sugli animali, è stato in grado insieme al suo team, non solo di rigenerare i neuroni con la nuova tecnica, ma anche di ripristinare le funzioni motorie e cognitive.

“I trattamenti attuali per i pazienti colpiti da ictus, per esempio, devono essere somministrati entro poche ore, perché il farmaco deve proteggere i neuroni prima che siano feriti e muoiono”, ha detto Chen. “La nostra nuova tecnica è diversa in quanto in realtà rigenera i neuroni dopo che sono già morti e può essere usata giorni, settimane o mesi dopo l’infortunio“.

Attualmente la tecnologia è stata testata solo sugli animali, ma i ricercatori sperano di testare la tecnologia in una sperimentazione clinica umana al piu’ presto.

“Quando un paziente subisce un infortunio come un ictus o sviluppa una malattia neurologica come l’Alzheimer, i neuroni in alcune parti del cervello muoiono, causando un declino della funzione cerebrale”, ha detto Chen, ” Poiché gli adulti non hanno la capacità di rigenerare i neuroni da soli, lo sviluppo di un trattamento per aiutare i pazienti a produrre nuovi neuroni andrebbe a beneficio di un gran numero di pazienti che soffrono di disturbi neurologici che sono attualmente incurabili”.

Oltre a sviluppare la terapia genica, Chen e il suo team stanno anche lavorando a una terapia farmacologica che converte le cellule gliali umane in neuroni. I ricercatori hanno avuto successo con la terapia farmacologica in vitro in colture cellulari e Chen  spera di passare agli studi sugli animali in vivo e alla fine di aiutare i pazienti umani.

Fonte: ScienceDaily

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