Colesterolo LDL-immagine credito: Pixabay/CC0 Pubblico Dominio.
Gli studi su una nuova pillola per abbassare il colesterolo hanno mostrato risultati promettenti per le persone affette da ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH), una malattia genetica che porta ad alti livelli di colesterolo LDL.
L’HeFH è una condizione comune che colpisce circa 1 persona su 250, causata da una mutazione in un gene che compromette la capacità dell’organismo di rimuovere il colesterolo LDL (lipoproteine a bassa densità) dal flusso sanguigno. Questa condizione ereditaria aumenta il rischio di malattia cardiovascolare aterosclerotica prematura (ASCVD), un accumulo di depositi di grasso nelle arterie, che porta a un restringimento dei vasi che può limitare il flusso sanguigno verso gli organi vitali.
Il farmaco, denominato Enlicitide e sviluppato da Merck, è un nuovo tipo di inibitore della PCSK9. “Agisce legandosi alla PCSK9, una proteina del sangue che tipicamente degrada i recettori epatici che eliminano il colesterolo LDL. Bloccando la PCSK9, Enlicitide protegge questi recettori e aumenta la capacità del fegato di eliminare il colesterolo LDL dal flusso sanguigno, riducendo il rischio di malattie cardiache”.
I risultati sono pubblicati sulla rivista JAMA.
Prova di un anno
Lo studio è stato uno studio di fase 3, randomizzato e della durata di 52 settimane, che ha coinvolto 303 adulti provenienti da 17 Paesi con HeFH, già in trattamento con statine o altre terapie ipolipemizzanti. I partecipanti sono stati suddivisi in modo casuale in due gruppi. Un gruppo ha ricevuto la pillola di Enlicitide da 20 mg una volta al giorno, mentre l’altro gruppo ha ricevuto una pillola inattiva (placebo). Né i pazienti né i medici sapevano chi ricevesse quale farmaco.
Dopo 24 settimane, i livelli di colesterolo LDL sono diminuiti in media del 58,2% nei pazienti trattati con Enlicitide, mentre quelli trattati con placebo non hanno riscontrato praticamente alcun cambiamento. Alla fine dello studio, alla 52a settimana, i pazienti trattati con Enlicitide hanno ottenuto una riduzione media del 55,3% del colesterolo LDL, mentre il gruppo placebo ha visto i propri livelli aumentare dell’8,7%.
Questa potenziale nuova terapia ha anche ridotto i livelli di altre particelle di colesterolo che contribuiscono al rischio di ASCVD. I livelli di apolipoproteina B sono stati ridotti del 48,2% e quelli di lipoproteina (a) sono diminuiti del 24,7%.
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Sicurezza dei farmaci
Il farmaco è stato ben tollerato e ha mostrato pochi effetti collaterali. La percentuale di partecipanti che ha segnalato almeno un effetto avverso è risultata simile tra i gruppi: 77,7% per Enlicitide e 76,2% per il placebo. Anche la percentuale di partecipanti che ha interrotto l’assunzione del farmaco a causa di un effetto avverso è risultata simile, con il 2% per Enlicitide e il 3% per il placebo.
“Negli adulti affetti da ipercolesterolemia familiare eterozigote, l’enlicitide è un trattamento efficace e ben tollerato per abbassare il livello di colesterolo legato alle lipoproteine a bassa densità“, hanno scritto i ricercatori nel loro studio.
Gli studi clinici in corso sull’Enlicitide stanno raccogliendo dati per verificare se questa potente riduzione del colesterolo si traduca in una riduzione di infarti e ictus. Gli scienziati vogliono anche testare la pillola su una popolazione più ampia di pazienti ad alto rischio, oltre a quelli con HeFH.
Fonte: JAMA