Anemia da beta talassemia, approvato il primo trattamento

anemia da beta talassemia

La Fda ha approvato Luspatercept per il trattamento dell’anemia da beta talassemia in pazienti adulti che richiedono regolari trasfusioni di globuli rossi (RBC). Il farmaco, sviluppato da Celgene e Acceleron Pharma, è il primo farmaco approvato negli Stati Uniti per questa condizione. Sarà messo in commercio con il marchio Reblozyl.

Luspatercept regola la maturazione degli eritrociti in fase avanzata. E’ una forma modificata del recettore dell’activina di tipo IIB, una proteina che ha un ruolo fondamentale nell’eritropoiesi, il processo di formazione di nuovi globuli rossi. Agisce intrappolando i ligandi dell’activina e del recettore del TGF-beta, e bloccando, in tal modo, la trasduzione dei segnali TGF-mediati e activina-mediati. In questo modo, contribuisce al ripristino della maturazione delle cellule ematopoietiche e alla produzione dei globuli rossi.

Ha dichiarato Richard Pazdur, Direttore del centro di eccellenza di oncologia della Fda e Direttore ad interim dell’ufficio delle malattie oncologiche nel centro per la valutazione dei farmaci e la ricerca della FDA:  “Quando i pazienti ricevono multiple trasfusioni di sangue, c’è un rischio di sovraccarico di ferro che può colpire molti organi. L’approvazione di questo farmaco fornisce ai pazienti una terapia che, per la prima volta, aiuterà a ridurre il numero di trasfusioni di sangue“.

La beta-talassemia è un raro disturbo ematico ereditario causato da un difetto genetico dell’emoglobina. La malattia è associata a un’eritropoiesi inefficace, che si traduce nella produzione di globuli rossi meno sani, che spesso porta a grave anemia.

Vedi anche,Nuova strategia per trattare anemia falciforme e beta talassemia.

“Ci sono opzioni molto limitate per i pazienti con anemia dovuta alla beta talassemia che dipendono da trasfusioni a lungo termine di globuli rossi. Reblozyl come nuova terapia per questi pazienti potrà aiutarli ad affrontare la loro anemia”, ha detto Ahmed, Presidente dell’unità di ematologia e oncologia globale di Celgene.

Reblozyl è stato approvato sulla base dei dati dello studio di Fase III BELIEVE.

I risultati dello studio hanno mostrato che il 21% dei pazienti che hanno ricevuto Reblozyl ha ottenuto almeno il 33% di riduzione delle trasfusioni rispetto al 4,5% dei pazienti che hanno ricevuto un placebo.

Tra gli effetti collaterali per i pazienti che assumono Reblozyl sono stati segnalati mal di testa, dolori ossei, dolori articolari, affaticamento, tosse, dolore addominale, diarrea e vertigini. La FDA ha avvertito che nelle donne in gravidanza il farmaco non deve essere prescritto a causa del rischio di danni al feto e ha anche consigliato agli operatori sanitari di monitorare la pressione sanguigna – circa l’11% dei pazienti che hanno assunto il farmaco durante la sperimentazione ha avuto questa reazione avversa. Inoltre la FDA avverte anche di utilizzare antipertensivi, se necessario. I pazienti dovrebbero anche essere monitorati per la presenza di coaguli di sangue – il 3,6% dei pazienti  trattati nello studio BELIEVE ha sperimentato eventi tromboembolici.

Celgene e Acceleron anticipano che Reblozyl sarà disponibile entro una settimana dalla sua approvazione.

Fonte, FDA