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Terapia genica per il trattamento dell’encefalopatia traumatica cronica

Un nuovo studio mostra la fattibilità dell’uso della terapia genica per il trattamento dell’encefalopatia traumatica cronica (CTE) con disturbo neurodegenerativo progressivo. Lo studio, che ha dimostrato l‘efficacia dell’erogazione diretta della terapia genica nel cervello di un modello murino di CTE, è stato pubblicato su Human Gene Therapy, una rivista peer-reviewed di Mary Ann Liebert, Inc., editori.

Ronald Crystal e colleghi del Weill Cornell Medical College di New York, sono coautori dell’articolo intitolato “Terapia genica anti-fosfo-Tau per l’encefalopatia traumatica cronica”.

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Non esiste attualmente alcun trattamento per la CTE che è causata da ripetuti traumi al sistema nervoso centrale (SNC), come quelli subiti da soldati, atleti negli sport di contatto e traumi correlati agli incidenti. L’infiammazione provoca l’accumulo di forme iperfosforilate di proteina Tau (pTau). Crystal et al. hanno  sviluppato un vettore di virus adeno-associato (AAV)per fornire un anticorpo anti-pTau al CNS. Hanno dimostrato che la consegna dell’AAVrh.10anti-pTau direttamente nell’ippocampo di topi feriti al cervello era associata a una significativa riduzione dei livelli di pTau nel sistema nervoso centrale. Propongono che le dosi possano essere ridimensionate e questa strategia potrebbe essere efficace anche negli esseri umani.


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