Terapia genica per disturbi del sangue

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La terapia genica mostra molte promesse in medicina. Se potessimo modificare in modo sicuro il nostro DNA, potremmo eliminare le malattie che i nostri antenati ci hanno trasmesso.

Ora, un team di ricercatori dell’Università del Delaware ha compiuto un importante passo avanti nella terapia genica mediante microparticelle ingegnerizzate che forniscono materiale di regolazione genica alle cellule staminali ematopoietiche e progenitrici, che vivono in profondità nel nostro midollo osseo e dirigono la formazione delle cellule del sangue.

 In un articolo pubblicato sulla rivista Science Advances, Chen-Yuan Kao, dottorando in ingegneria chimica, Eleftherios T. (Terry) Papoutsakis, Presidente di Ingegneria chimica e biomolecolare dell’ Unidel Eugene du Pont, descrivono come hanno usato microparticelle megacariocitiche, che circolano naturalmente nel flusso sanguigno, per fornire DNA plasmidico e piccoli RNA alle cellule staminali ematopoietiche.

Vedi anche Disturbi neurologici: nuova terapia genica riprogramma le cellule gliali nei neuroni.

Questa tecnologia potrebbe essere utile nel trattamento delle malattie del sangue ereditarie che colpiscono migliaia di americani e che includono, per esempio, l’ anemia falciforme, una malattia che causa globuli rossi di forma anomala e talassemia, che interrompe la produzione dell’emoglobina.

‘I metodi sviluppati da Kao e Papoutsakis potrebbero anche essere utilizzati per fornire medicine personalizzate, poiché queste microparticelle possono essere generate e conservate singolarmente e congelate per ciascun paziente’, ha affermato Papoutsakis.

Questo nuovo approccio offre molti vantaggi rispetto ad altri approcci oggetto di indagine.

“Molti ricercatori stanno cercando di fornire DNA, acidi nucleici o farmaci per colpire le cellule staminali ematopoietiche “, ha detto Papoutsakis. “Questa è la cellula giusta da indirizzare perché dà origine a tutte le cellule del sangue“.

Alterando quelle cellule, si potrebbe, in teoria, scongiurare il difetto genetico per la maggior parte o tutta la vita del paziente.

‘Tuttavia, alcuni metodi precedentemente sviluppati per colpire queste cellule staminali forniscono materiale genetico con l’aiuto di un virus, rischiando effetti collaterali per il paziente,’ ha detto Papoutsakis. Invece, il team dell’Università del Delaware ha sviluppato un metodo che sfrutta particelle minuscole che già galleggiano nel flusso sanguigno: microparticelle megacariocitiche. Kao e Papoutsakis hanno scoperto che potevano caricare queste microparticelle con materiale di regolazione genica e che si sarebbero infiltrate solo sulle cellule staminali desiderate, grazie a speciali proprietà sulla superficie delle microparticelle.

Fonte, Science

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