HomeSaluteCervello e sistema nervosoSLA: studio italiano offre nuova speranza di trattamento

SLA: studio italiano offre nuova speranza di trattamento

Finalmente parte la sperimentazione clinica di cellule staminali adulte su pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica ( SLA). I risultati sull’efficacia del trattamento arriveranno non prima di un anno. I test, svolti da Angelo Vescovi e Letizia Mazzini negli ospedali di Novara, Terni, Padova e San Giovanni Rotondo, costituiscono il primo esempio in Europa di trapianto chirurgico di un farmaco cellulare.

 Le cellule staminali del cervello si possono trapiantare in modo sicuro per combattere la Sclerosi Laterale Amiotrofica (Sla). Lo indicano i dati della sperimentazione di fase 1 condotta dal gruppo di Angelo Vescovi, Direttore scientifico della Casa Sollievo della Sofferenza di San Pio di San Giovanni Rotondo e Professore di Biologia Cellulare all’Università di Milano-Bicocca, dal 2012 al 2015.

La SLA è una malattia neurodegenerativa che porta alla lenta e progressiva perdita della muscolatura e colpisce ogni anno in Italia circa 3 persone ogni 100 mila. Attualmente più di 4 mila persone sono colpite dalla malattia e nel 10% dei casi si tratta di malattia ereditaria, ma solo in un terzo di essi sono noti i geni responsabili. Il 90% dei malati sono invece affetti da SLA sporadica, ovvero senza alterazioni genetiche riconosciute.

L’iniezione di cellule staminali neurali umane nel midollo spinale di persone con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è stata trovata sicura e non ha causato effetti avversi anche a due anni dal trapianto, risultati di uno studio clinico di fase 1.

I risultati dello studio, ” Risultati della sperimentazione clinica di fase I con iniezione intraspinale di cellule staminali neurali nella sclerosi laterale amiotrofica: un risultato a lungo termine “, sono stati pubblicati nella rivista Stem Cells Translational Medicine.

Le cellule staminali neurali umane (hNSC) sono in grado di integrare il tessuto cerebrale e promuovere la rigenerazione dei tessuti. Queste cellule hanno mostrato effetti potenzialmente benefici in modelli animali preclinici di malattie neurologiche, ma pochi studi hanno valutato la fattibilità in pazienti umani.

Lo studio di fase 1 ( NCT01640067 ) ha valutato la sicurezza (come obiettivo principale) e la fattibilità di iniettare cellule staminali neurali umane nel midollo spinale di pazienti affetti da SLA.

I ricercatori hanno isolato cellule staminali neurali umane da due feti umani abortiti, che sono stati poi espanse in laboratorio prima dell’iniezione.

“Il nostro studio è il primo a utilizzare il trapianto medico di linee hNSC stabili, di grado clinico isolate da biopsie cerebrali da feti abortiti e che possono essere riproducibili e stabilmente espanse ex vivo”, hanno scritto i ricercatori.

Il processo ha incluso 18 pazienti con SLA, 5 donne e 13 uomini, con un’età media di 48 anni. I pazienti sono stati seguiti per una mediana di 24 mesi dopo l’impianto delle cellule.

Durante questo periodo, nessun paziente ha riportato effetti avversi gravi e solo un paziente ha riportato lievi spasmi dolorosi agli arti inferiori. Un effetto avverso comune era il dolore dopo l’intervento chirurgico, ma era limitato al sito implantare e durava in media 18 giorni.

“I nostri risultati sottolineano che il micro-trapianto di cellule nel midollo spinale umano umano è una procedura sicura, anche quando eseguita in soggetti fragili come i pazienti con SLA“, hanno scritto i ricercatori.

L’analisi dell’imaging mediante risonanza magnetica ha mostrato che vi era un accumulo previsto di fluido extradurale nel sito chirurgico che è stato risolto spontaneamente entro 3-6 mesi. Non sono stati osservati cambiamenti strutturali nel cervello e midollo spinale dei pazienti rispetto alle immagini all’inizio dello studio.

Dal gruppo iniziale, 11 pazienti sono morti durante il follow-up a causa della naturale progressione della malattia della SLA. Due pazienti sono stati sottoposti a  tracheotomia a causa di insufficienza respiratoria progressiva.

Secondo i ricercatori, il trattamento non ha peggiorato la progressione della SLA in nessun paziente. Hanno rilevato un temporaneo rallentamento della progressione della malattia come dimostrato dalla stabilizzazione in alcuni pazienti e il miglioramento in altri dei punteggi sulla scala di valutazione funzionale SLA rivisti ( ALS-FRS-R ) entro il primo mese dopo il trapianto, continuando fino a quattro mesi.

Inoltre, cinque pazienti hanno riportato un miglioramento funzionale transitorio in deambulazione e quattro pazienti in attività come il taglio di cibo e utensili per la manipolazione, la scrittura a mano, la vestizione e l’igiene. Nessuna differenza statisticamente significativa è stata rilevata nella capacità vitale forzata, una misura della funzione polmonare, nella sopravvivenza.

Questi risultati supportano la necessità di valutare ulteriormente il potenziale delle cellule staminali neurali umane in uno studio di Fase 2 per continuare a valutare la sicurezza della cellula e la sua efficacia.

“I nostri risultati supportano l’uso di buone pratiche di produzione delle hNSCs derivate ​​dalla morte spontanea in utero di feti, in futuri studi clinici di ricerca di efficacia per il trattamento della SLA”, hanno scritto i ricercatori.

Tuttavia, “restano da affrontare sfide importanti per i prossimi studi di fase IIa / IIb, compresa la determinazione del numero ottimale di cellule da iniettare, per quanto tempo le cellule rimangono attive negli esseri umani, i criteri per la selezione dei pazienti, i biomarcatori per il monitoraggio del decorso della malattia e l’efficacia degli hNSC “, hanno concluso.

Vedi anche: Il canale del cloruro nelle cellule muscolari fornisce nuove intuizioni per le malattie muscolari e SLA

 L’innovativa sperimentazione, che al momento è comunque in fase I, punta a verificare che l’iniezione di cellule staminali adulte a livello del midollo sia priva di effetti collaterali. «Ovviamente contiamo anche di vedere qualche effetto in termini di efficacia, ma non possiamo ancora parlare di una nuova “cura” per una malattia così drammatica» spiega Vescovi. E proprio a proposito dell’efficacia la sperimentazione mirerà anche a comprendere se le staminali, oltre a sostituire le cellule danneggiate, riescano a creare un ambiente favorevole alla rigenerazione delle strutture malate. Per ora le staminali verranno iniettate a Terni, sede della “banca” dove vengono prodotte, perchè non esiste ancora un protocollo per spedirle ad altri ospedali anche se la speranza per il gruppo di ricerca del professore milanese è quella di riuscire a fornirle a tutti i gruppi interessati nel mondo. I risultati della sperimentazione, che prevede l’arruolamento di 18 malati, non saranno disponibili prima di un anno.

“Le cellule – ha rilevato Vescovi – possono diventare veri e propri farmaci con i quali condurre sperimentazioni”. Vescovi non esclude che le cellule staminali omogenee potranno essere disponibili per sperimentazioni anche su malattie diverse dalla Sla.

Fonte, ALS News Today

 

Newsletter

Tutti i contenuti di medimagazine ogni giorno sulla tua mail

Articoli correlati

In primo piano