Retinite pigmentosa-immagine credit Andelyn Biosciences.
Andelyn Biosciences (Andelyn), un’organizzazione statunitense leader nello sviluppo e nella produzione a contratto (CDMO) di terapie cellulari e geniche focalizzate sul paziente, e Celliaz Co., Ltd., un’azienda biotecnologica sudcoreana che sviluppa terapie rigenerative di nuova generazione per le malattie degenerative della retina, hanno annunciato una partnership strategica per promuovere CLZ002, una terapia genica sperimentale basata su virus adeno-associati (AAV) per la retinite pigmentosa (RP).
La retinite pigmentosa (RP) è un gruppo di malattie retiniche ereditarie che colpiscono oltre 3 milioni di persone in tutto il mondo e causano una progressiva perdita della vista. Le opzioni terapeutiche per i pazienti rimangono limitate. L’approccio di Celliaz al trattamento della malattia consiste nel bloccare PROX1, che sopprime l’attività rigenerativa delle cellule gliali di Müller dopo il loro trasferimento dalle cellule retiniche circostanti. Sfruttando un capside AAV2 per la terapia genica, Andelyn fornisce a Celliaz servizi completi di sviluppo e produzione utilizzando la sua piattaforma proprietaria AAV Curator® Suspension.
La retinite pigmentosa (RP) rimane un’area con significative esigenze insoddisfatte e l’approccio di Celliaz è convincente. “Andelyn supporta i clienti nelle richieste di autorizzazione alla sperimentazione clinica (IND) con una profonda esperienza in ambito AAV, inclusi programmi di oftalmologia e malattie rare, e questa collaborazione con Celliaz si aggiunge al nostro lavoro a supporto di numerosi altri programmi sudcoreani. Siamo orgogliosi di mettere a disposizione questa esperienza, insieme alla nostra piattaforma Curator® , per aiutare Celliaz a portare CLZ002 alla fase clinica“, dice Matt Niloff, Direttore Commerciale, Andelyn Biosciences.
“La retinite pigmentosa può derivare da mutazioni in oltre 90 geni, il che rende difficile sviluppare terapie specifiche per i singoli geni che possano essere utili a un’ampia popolazione di pazienti”, ha affermato Kyung Hwa Kang, PhD, Amministratore Delegato di Celliaz. “CLZ002 rappresenta un approccio fondamentalmente diverso. Invece di mirare alle singole mutazioni che causano la malattia, la nostra terapia mira a ripristinare la capacità rigenerativa intrinseca della retina impedendo il trasferimento di PROX1 alle cellule gliali di Müller. Queste cellule retiniche conservano un potenziale rigenerativo latente. Questa strategia agnostica rispetto al gene potrebbe potenzialmente giovare ai pazienti affetti da retinite pigmentosa causata da un’ampia gamma di mutazioni genetiche. Per tradurre questo approccio innovativo in una terapia clinica, avevamo bisogno di un partner con una solida competenza scientifica e affidabili capacità produttive. La vasta esperienza di Andelyn nei programmi AAV oftalmici e per malattie rare, la sua piattaforma di sospensione Curator® e le sue capacità integrate di produzione di plasmidi e vettori virali la rendono un partner ideale. Riteniamo che questa partnership sarà fondamentale per far progredire CLZ002 attraverso lo sviluppo preclinico e verso la nostra prevista sperimentazione clinica di Fase 1/2“.
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Questa partnership riflette la missione più ampia di Andelyn di promuovere le terapie cellulari e geniche, dalla fase di sviluppo fino alla commercializzazione e alla fase clinica. Grazie alle sue capacità che spaziano dall’ideazione alla commercializzazione, al suo sistema di qualità completo e adeguato a ogni fase del ciclo di vita del prodotto e al suo approccio incentrato sul paziente, Andelyn aiuta le organizzazioni a rendere disponibili terapie fondamentali ai pazienti di tutto il mondo.