HomeSaluteNuovo farmaco approvato per il trattamento di forme rare di leucemia

Nuovo farmaco approvato per il trattamento di forme rare di leucemia

Un nuovo farmaco usato per il trattamento di pazienti affetti da leucemia mieloide cronica (LMC) e leucemia cromosoma Philadelphia positivo acuta (LLA Ph +) ha appena ricevuto l’approvazione dalla Food and Drug Administration.

Il farmaco,, Iclusig (ponatinib), avrebbe dovuto essere approvato il 27 marzo 2013. Poichè non esiste una terapia alternativa  per le  due rare malattie del midollo e del sangue, la FDA ha dato priorità alla recensione. Il farmaco agisce sui pazienti con  leucemia che non rispondono al trattamento di una classe di farmaci chiamati tirosina chinasi inibitori (TKI). Funziona bloccando le proteine che causano lo sviluppo delle cellule cancerose. A volte le cellule cancerose sono  in grado di sviluppare una mutazione chiamata T315I, che le rende resistenti a TKIs.  Iclusig è efficace nel colpire queste cellule. Richard Pazdur, MD, direttore dell’Ufficio  Ematologia e Oncologia nel Centro della FDA per la valutazione dei farmaci, ha affermato:
“L’approvazione di Iclusig è importante perché fornisce una opzione di trattamento per i pazienti con LMC che non rispondono ad altri farmaci, in particolare a quelli con la mutazione T315I che hanno avuto poche opzioni terapeutiche. Iclusig è il terzo farmaco approvato per il trattamento CML e il seconda farmaco approvato per il trattamento di questa condizione in questo anno, a dimostrazione dell’impegno della FDA di approvare farmaci sicuri ed efficaci per i pazienti affetti da malattie rare. ”
449 pazienti affetti da LMC e LLA Ph + ALL hanno  partecipato alla sperimentazione clinica per valutare l’efficacia del farmaco. I ricercatori hanno dimostrato che  una significativa riduzione del numero di cellule cancerose con la mutazione genetica cromosoma Philadelphia, è stata raggiunta nel 70 per cento dei pazienti con la mutazione T315I e nel 54 per cento di tutti i pazienti. Durante l’accelerata e la fase di LMC in fase blastica e LLA Ph +, i ricercatori  hanno trovato che il 52 per cento dei partecipanti con LMC in fase accelerata non ha  più avuto evidenza di leucemia (maggiore risposta ematologica , MaHR) per un periodo medio di 9,5 mesi, il 31 per cento dei partecipanti con fase blastica ha sperimentato un’ importante risposta ematologica per un periodo medio di 47 mesi, mentre il 41 per cento dei partecipanti con LLA Ph + MaHR ha raggiunto un periodo medio di 3,2 mesi. Gli effetti collaterali del farmaco includono la pressione alta , dolori addominali, mal di testa , secchezza della pelle, dolori articolari, febbre e nausea. Il farmaco inoltre deve essere etichettato con un avviso di allarme ai pazienti , del rischio di sviluppare coaguli di sangue e tossicità epatica associata con l’assunzione del farmaco.

Fonte:  FDA approva Iclusig per trattare due tipi rari di leucemia (clicca qui)

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