Nuovo approccio terapeutico per le neoplasie mieloproliferative

Nel tentativo di migliorare la sopravvivenza dei pazienti con neoplasie mieloproliferative, un tipo di leucemia, i ricercatori hanno inibito una proteina specifica (alfa5beta1 integrina) per ridurre il numero di grandi cellule del midollo osseo (megacariociti) in un modello sperimentale.

Si ritiene che un aumento del numero di megacariociti sia la causa di molti problemi osservati in questa malattia. Questo tipo di approccio terapeutico non è mai stato tentato prima.

Le neoplasie mieloproliferative sono un tipo di tumore del sangue che inizia con una mutazione patologica (cambiamento) in una cellula staminale nel midollo osseo che causa la produzione di troppi globuli rossi, globuli bianchi o piastrine. La maggior parte dei pazienti muore per trasformazione della malattia in leucemia più fatale o per mielofibrosi, una cicatrice del midollo osseo. Al momento non ci sono trattamenti specifici per la mielofibrosi.

“Ad oggi, la maggior parte degli sforzi per lo sviluppo di farmaci si è concentrata sulla mutazione JAK2V617F, ma questo approccio non è riuscito a cambiare radicalmente il decorso della malattia. Il nostro studio ha adottato un approccio totalmente nuovo per il trattamento della malattia, che, in caso di successo, proporrà una terapia complementare o addirittura alternativa ai trattamenti esistenti “, ha spiegato l’autore principale dello studio Shinobu Matsuura, DVM, Ph.D., docente di medicina presso la Boston University School of Medicine (BUSM).

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Usando due serie di modelli sperimentali, i ricercatori hanno modificato il gene JAK2V617F in un gruppo per indurre sintomi di neoplasie mieloproliferative. Il secondo gruppo era di controllo. Quando entrambi i gruppi sono stati esposti a un anticorpo contro l’alfa5beta1 integrina, il numero di megacariociti è diminuito nel midollo osseo nel gruppo con il gene alterato, mentre non sono stati osservati cambiamenti nel gruppo di controllo.

Secondo i ricercatori, il loro obiettivo finale è quello di trovare trattamenti efficaci per la mielofibrosi, che può verificarsi in seguito a molte malattie ed è una condizione terminale senza trattamenti specifici disponibili.

Fonte: Blood