Leucemia pediatrica, presto un super-farmaco

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Immagine, Credit: Northwestern University.

Gli scienziati della Northwestern Medicine hanno scoperto due terapie di successo che hanno rallentato la progressione della leucemia pediatrica nei topi, secondo tre studi pubblicati negli ultimi due anni sulla rivista Cell e il documento finale pubblicato il 20 dicembre su Genes & Development.

I ricercatori hanno scoperto che quando una proteina chiave responsabile della leucemia, LLM è stabilizzata, rallenta la progressione della leucemia. Il prossimo passo dello studio sarà quello di combinare i trattamenti degli ultimi due anni di ricerca in un “super farmaco” per la leucemia pediatrica da testare in uno studio clinico.

Il tasso di sopravvivenza è solo del 30% per i bambini con diagnosi di leucemia LLM, un tumore che colpisce il sangue e il midollo osseo. I pazienti con leucemia hanno una percentuale molto bassa di globuli rossi e per questo sono anemici e hanno circa 80 volte più globuli bianchi rispetto alle persone senza cancro.

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“Questi globuli bianchi si infiltrano in molti dei tessuti e degli organi degli individui colpiti e sono una delle principali cause di morte dei pazienti affetti da leucemia”, ha detto l’autore senior Ali Shilatifard, Professore di biochimica e genetica molecolare e pediatria che ha collaborato con Robert Francis Furchgott, Presidente alla facoltà di biochimica e genetica molecolare e Direttore del Simpson Querrey Center for Epigenetics della Northwestern. “Questo è un tumore mostruoso che colpisce i bambini e con cui abbiamo a che fare da molti anni”, ha aggiunto il ricercatore.

Esistono diversi tipi di leucemia. Questa ricerca si è concentrata sui due più comuni tipi trovati nei neonati: leucemia mieloide acuta (LMA) e leucemia linfatica acuta (LLA).

Negli ultimi 25 anni, il laboratorio di Shilatifard ha studiato la funzione molecolare nella LLM all’interno del suo complesso noto come COMPASS (Proteine ​​complesse associate a Set1). Più recentemente, è stato dimostrato che i componenti COMPASS sono una delle mutazioni più frequentemente identificate nel cancro. Il prossimo passo di questo lavoro sarà quello di portare il farmaco in un setting di sperimentazione clinica nei prossimi tre-cinque anni.

“Ho lavorato su questa traslocazione per più di due decenni e siamo finalmente arrivati ​​al punto in cui tra cinque e dieci anni, possiamo ottenere un farmaco efficace per bambini con questa diagnosi”, ha detto Shilatifard. “Portare il tasso di sopravvivenza fino all’85%, sarà un risultato importante“.

Il lavoro precedente del laboratorio Shilatifard pubblicato su Cell nel 2018 ha identificato composti che potrebbero rallentare la crescita del cancro interrompendo un processo di trascrizione genica noto come “Super Elongation Complex” (SEC). 

“Questo processo di stabilizzazione della LLM scoperto nello studio più recente potrebbe potenzialmente funzionare anche nei tumori solidi, come il cancro della mammella o della prostata”, ha detto il primo autore Zibo Zhao, un ricercatore postdoctoral nel laboratorio di Shilatifard.

Questo studio apre un nuovo approccio terapeutico non solo per la leucemia, ma anche per altri tipi di cancro che affliggono la popolazione“, ha detto Zhao.

“La pubblicazione di questi quattro documenti e la possibilità di un futuro trial clinico sull’uomo non sarebbe stata possibile senza la collaborazione interdisciplinare della Northwestern”, ha detto Shilatifard.

Fonte, Genes & Development

 

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