(Leucemia mieloide acuta-Immagine Credito: Pixabay/CC0 di dominio pubblico).
Gli scienziati dell’Australia meridionale hanno compiuto un importante passo avanti nel superare la resistenza ai farmaci nella leucemia mieloide acuta (LMA), un tumore del sangue raro e devastante che uccide la maggior parte dei pazienti in pochi anni.
In un nuovo studio pubblicato sulla rivista di ematologia Blood, i ricercatori dell’UniSA e del Center for Cancer Biology di SA Pathology descrivono come hanno scoperto un modo per sopprimere una specifica proteina che promuove la resistenza ai farmaci comunemente usati per curare i pazienti con leucemia promielocitica.
Il Professor Stuart Pitson, uno degli autori principali dello studio, afferma che la scoperta potrebbe rivoluzionare il trattamento della LMA, una malattia che ha recentemente causato la morte del grande giocatore di football americano Russell Ebert e del golfista professionista Jarrod Lyle.
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“Ogni anno in Australia, a circa 900 persone viene diagnosticata la LMA, un cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato da una sovrapproduzione di globuli bianchi cancerosi chiamati esplosioni leucemiche”, afferma il Prof. Pitson.
“Queste cellule eliminano i normali globuli bianchi, che quindi non possono svolgere il loro solito lavoro di lotta alle infezioni, aumentando così il rischio di infezioni, bassi livelli di ossigeno e sanguinamento“.
Il Professor David Ross, ematologo di SA Pathology, afferma che molti pazienti con leucemia promielocitica inizialmente rispondono a Venetoclax, una nuova terapia per la leucemia mieloide acuta recentemente elencata sulla PBS, ma nel tempo le cellule della leucemia promielocitica diventano resistenti ad essa.
Utilizzando un’ampia biobanca di biopsie LMA donate dai pazienti e modelli preclinici avanzati leader a livello mondiale, i ricercatori del CCB hanno dimostrato che modulando il metabolismo lipidico nel corpo, una proteina chiamata Mcl-1 viene inibita nelle cellule LMA, la proteina che facilita la resistenza ai farmaci.
“Questo processo rende le cellule LMA squisitamente sensibili a Venetoclax, lasciando inalterati i normali globuli bianchi”, afferma il ricercatore di SA Pathology e co-autore principale, il Professore associato Jason Powell.
Il team CCB sta ora lavorando duramente per ottimizzare i farmaci mirati a questo percorso da inserire negli studi clinici per i pazienti con leucemia promielocitica.
“Per la maggior parte delle persone con LMA, le possibilità di sopravvivenza a lungo termine non sono migliori rispetto al secolo scorso”, ha aggiunto il Prof. Ross. “Ora abbiamo la possibilità di rimediare. I nuovi trattamenti che prevengono la resistenza a Venetoclax hanno il potenziale per prolungare la sopravvivenza, o addirittura aumentare le possibilità di una cura in una malattia per la quale sono disperatamente necessari risultati migliori“.
La leucemia mieloide acuta (LMA) rappresenta circa lo 0,8% di tutti i tumori diagnosticati, a un tasso di 3,7 per 100.000 persone. Può verificarsi a qualsiasi età, ma è più comune negli adulti (e negli uomini) di età superiore ai 60 anni.
Nella maggior parte dei casi le cause rimangono sconosciute, ma si pensa che derivi da un danno a uno o più geni che normalmente controllano lo sviluppo dei globuli.
Le attuali terapie sono efficaci nel portare i pazienti in remissione, ma la ricaduta è comune, con meno del 30% dei pazienti con leucemia mieloide acuta che sopravvive cinque anni dopo la diagnosi.
Fonte:Blood
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