Identificato un modo potenziale per arrestare la degenerazione maculare

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Immagine: la scoperta di Brad Gelfand, Ph.D. e dei suoi colleghi potrebbe portare al primo trattamento per la forma secca di AMD e migliorare significativamente il trattamento per la forma umida. Credito: Dan Addison / UVA Health.

I ricercatori hanno trattato con successo la degenerazione maculare legata all’età (AMD) nei topi dopo aver trovato un legame inatteso tra le due forme principali di questa malattia, la principale causa di perdita della vista nelle persone di età pari o superiore a 60 anni.

Il ricercatore Brad Gelfand, Ph.D., della University of Virginia School of Medicine e della UVA School of Engineering, avverte che il suo team è lungi dall’essere in grado di utilizzare subito l’approccio nei pazienti con AMD, ma è entusiasta del potenziale che detiene. “Non è come se questa fosse la risposta finale al problema, ma è certamente un grande passo lungo la strada”, ha detto il ricercatore.

Gelfand, del Center for Advanced Vision Science di UVA, ha scoperto che l’assenza di un particolare enzima potrebbe guidare entrambe le forme di AMD. L’enzima, chiamato Dicer, si perde con l’età e quella perdita porta a una crescita eccessiva dei vasi sanguigni nella retina e ad altri danni. La scoperta è stata talmente inaspettata che i ricercatori stessi hanno voluto confermarla. Ha detto Gelfand: “In realtà abbiamo ottenuto un modello diverso che era nato da un laboratorio completamente diverso, in Giappone, e abbiamo ottenuto lo stesso risultato. Quindi siamo tornati ad alcuni dei nostri vecchi modelli in cui ci eravamo sbarazzati di Dicer e abbiamo ottenuto lo stesso esatto risultato”.

Vedi anche, Degenerazione maculare: impianto di retina artificiale comporta un ripristino visivo

Un enzima per fermare la degenerazione maculare

Gelfand è stato in grado di ripristinare l’enzima nei topi adattando una forma di terapia genica già utilizzata per trattare altre malattie degli occhi. Il suo lavoro suggerisce che un approccio simile potrebbe trattare entrambe le forme di AMD, ma saranno necessari molti più test per determinare la sicurezza e l’efficacia di un potenziale trattamento. In caso di successo, tuttavia, sarebbe il primo trattamento per la degenerazione maculare secca e potrebbe migliorare significativamente il trattamento della AMD umida.

“Allo stato attuale, i pazienti con AMD umida devono sottoporsi a frequenti iniezioni negli occhi, che possono essere dolorose e comportare alcuni rischi. Devono rivolgersi all’oculista una volta al mese o ogni due mesi”, ha detto il ricercatore. “L’idea alla base dell’utilizzo della terapia genica come quella che proponiamo è un trattamento di durata prolungata. Quindi possiamo migliorare la visione e ridurre il numero di visite mediche che devono fare i pazienti“.

Lo sviluppo di un trattamento basato su Dicer richiederà probabilmente diversi anni se tutto andrà bene. Per ora, tuttavia, la scoperta di Gelfand ha fatto luce sulla relazione poco compresa tra le due forme di AMD. “Certamente rafforza l’idea che AMD umida e secca condividano molti meccanismi”, ha detto il ricercatore.

I ricercatori hanno descritto le loro scoperte in un articolo pubblicato sulla rivista scientifica Proceedings of National Academy of Sciences (PNAS).

Il team di ricerca era composto da Charles B. Wright, Hironori Uehara, Younghee Kim, Tetsuhiro Yasuma, Reo Yasuma, Shuichiro Hirahara, Ryan D. Makin, Ivana Apicella, Felipe Pereira, Yosuke Nagasaka, Siddharth Narendran, Shinichi Fukuda, Romulo Albuquerque, Benj Fowler, Ana Bastos-Carvalho, Philippe Georgel, Izuho Hatada, Bo Chang, Nagaraj Kerur, Balamurali K. Ambati, Jayakrishna Ambati e Gelfand.

Fonte: PNAS