(HIV-Immagine Credit Public Domain).
Un nuovo studio dell’Università di Tel Aviv offre un trattamento nuovo e unico per l’AIDS che può essere sviluppato in un vaccino o in un trattamento una tantum per i pazienti con HIV.
Lo studio ha esaminato l’ingegneria dei globuli bianchi di tipo B nel corpo del paziente che secernono anticorpi anti-HIV in risposta al virus. Lo studio è stato condotto dal Dr. Adi Barzel e dal Ph.D. Alessio Nehmad, entrambi della scuola di neurobiologia, biochimica e biofisica presso la facoltà di scienze della vita George S. Wise e del Dotan Center for Advanced Therapies in collaborazione con il Sourasky Medical Center (Ichilov).
Lo studio è stato condotto in collaborazione con altri ricercatori provenienti da Israele e dagli Stati Uniti ed è stato pubblicato su Nature Biotechnology.
Immagine:Colorazione per cellule ingegnerizzate che secernono l’anticorpo contro l’HIV. Credito: Università di Tel Aviv
Negli ultimi due decenni, la vita di molti malati di AIDS è migliorata grazie alla somministrazione di trattamenti che cambiano la malattia da letale a cronica. Tuttavia, abbiamo ancora molta strada da fare prima che venga trovato un trattamento che fornisca ai pazienti una cura permanente. Un possibile modo per farlo, con un’iniezione una tantum, è stato sviluppato per la prima volta nel laboratorio del Dr. Barzel. La tecnica sviluppata nel suo laboratorio utilizza globuli bianchi di tipo B geneticamente modificati all’interno del corpo del paziente per secernere anticorpi neutralizzanti contro il virus HIV che causa la malattia.
I linfociti B sono un tipo di globuli bianchi responsabili della generazione di anticorpi contro virus, batteri e altro. I linfociti B si formano nel midollo osseo. Quando maturano, i linfociti B si spostano nel sistema sanguigno e linfatico e da lì alle diverse parti del corpo.
Il Dr. Barzel spiega: “Fino ad ora, solo pochi scienziati, e noi tra loro, erano stati in grado di ingegnerizzare le cellule B al di fuori del corpo, e in questo studio siamo stati i primi a farlo nel corpo e a produrre queste cellule che generano gli anticorpi desiderati”. L’ ingegneria genetica viene eseguita con vettori virali derivati da virus che sono stati progettati in modo da non causare danni, ma solo per portare il gene codificato per l’anticorpo nei linfociti B del corpo.
“Inoltre, in questo caso siamo stati in grado di introdurre accuratamente gli anticorpi in un sito desiderato nel genoma dei linfociti B. Tutti gli animali modello a cui era stato somministrato il trattamento hanno risposto e avevano quantità elevate dell’anticorpo desiderato nel sangue. Abbiamo prodotto l’anticorpo dal sangue, assicurandoci che fosse effettivamente efficace nel neutralizzare il virus HIV in un piatto di laboratorio”.
L’editing genetico è stato eseguito con CRISPR. Questa è una tecnologia basata su un sistema immunitario batterico contro i virus. I batteri utilizzano i sistemi CRISPR come una sorta di “motore di ricerca” molecolare per individuare le sequenze virali e tagliarle al fine di disabilitarle. Due biochimici che avevano scoperto il sofisticato meccanismo di difesa, Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna, sono stati in grado di reindirizzarlo per la scissione di qualsiasi DNA di scelta. Da allora la tecnologia è stata utilizzata per disabilitare i geni indesiderati o riparare e inserire i geni desiderati. Doudna e Charpentier hanno ottenuto riconoscimenti internazionali quando sono diventati vincitori del Premio Nobel per la chimica nel 2020.
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Il dottorando Alessio Nehmad ha elaborato l’uso di CRISPR: “Incorporiamo la capacità di CRISPR di dirigere l’introduzione di geni nei siti desiderati insieme alle capacità dei vettori virali di portare i geni desiderati alle cellule desiderate. Pertanto, siamo in grado di progettare cellule B all’interno del corpo del paziente. Usiamo due vettori virali della famiglia AAV, un vettore codifica per l’anticorpo desiderato e il secondo vettore codifica il sistema CRISPR. Quando CRISPR taglia il sito desiderato nel genoma dei linfociti B, dirige l’introduzione del gene desiderato: il gene che codifica per l’anticorpo contro il virus HIV, che causa l’AIDS”.
Attualmente, spiegano i ricercatori, non esiste un trattamento genetico per l’AIDS, quindi le opportunità di ricerca sono vaste. Il Dr. Barzel conclude: “Abbiamo sviluppato un trattamento innovativo che può sconfiggere il virus con un’iniezione una tantum, con il potenziale di apportare enormi miglioramenti alle condizioni dei pazienti. Quando i linfociti B ingegnerizzati incontrano il virus, il virus li stimola e li incoraggia a dividersi, quindi stiamo utilizzando la causa stessa della malattia per combatterla.
“Inoltre, se il virus cambia, anche i linfociti B cambieranno di conseguenza per combatterlo, quindi abbiamo creato il primo farmaco in assoluto che può evolversi nel corpo e sconfiggere i virus“, dice il ricercatore. Sulla base di questo studio possiamo aspettarci che nei prossimi anni saremo in grado di produrre in questo modo un farmaco per l’AIDS, per ulteriori malattie infettive e per alcuni tipi di cancro causati da un virus, come il cancro cervicale, il cancro della testa e del collo e altro ancora”.
Fonte:Nature Biotechnology
