Farmaco approvato dalla FDA mostra risultati promettenti contro la SLA

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La causa della sclerosi laterale amiotrofica (SLA), una malattia neurodegenerativa invalidante che colpisce le cellule nervose nel cervello e nel midollo spinale e porta a indebolimento dei muscoli e morte precoce, non è completamente compresa, ma l’accumulo di prove suggerisce che i processi infiammatori possono svolgere un ruolo nell’inizio e nella progressione della condizione. Nella ricerca condotta da ricercatori del Massachusetts General Hospital (MGH) e pubblicata su Scientific Reports, il trattamento con un farmaco antinfiammatorio ha ritardato l’insorgenza della malattia in un modello murino di SLA.
Solo due trattamenti sono stati approvati dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per il trattamento della SLA e sono solo modestamente efficaci. Recenti studi condatti da MGH hanno dimostrato che il cromolina sodica, un composto approvato dalla FDA usato per trattare l’asma e altre condizioni, esercita effetti neuroprotettivi nei modelli cellulari e animali della malattia di Alzheimer. Per testare il potenziale terapeutico del farmaco contro la SLA, un team guidato da Ghazaleh Sadri-Vakili, Ph.D., Direttore del NeuroEpigenetics Laboratory presso il Sean M. Healey & AMG Center for SLA e il MassGeneral Institute for Neurodegenerative Disease, in la collaborazione con Healey Center e colleghi MGH, ha iniettato cromolina sodica in topi maschi e femmine con e senza una mutazione genetica che causa la SLA.
Oltre ad osservare che il trattamento ha ritardato lo sviluppo dei sintomi della malattia nei topi portatori della mutazione della SLA, i ricercatori hanno dimostrato che protegge i neuroni dalla degenerazione e aiuta a mantenere le connessioni tra nervi e muscoli. Inoltre, il sodio cromolyn ha ridotto l’infiammazione che circonda i muscoli colpendo specifiche cellule immunitarie, chiamate mastociti, e diminuendo i marcatori pro-infiammatori sia nel midollo spinale che nel sangue.
“Il nostro studio sostiene l’idea che l’infiammazione ha un ruolo significativo nella progressione della SLA e pertanto l’esplorazione di trattamenti antinfiammatori può essere di grande valore per lo sviluppo di un trattamento efficace”, ha affermato Sadri-Vakili. “I nostri risultati dimostrano che il trattamento con cromolina sodica fornisce la neuroprotezione in un modello murino di SLA. Resta da vedere se questi effetti si tradurranno nelle persone che vivono con la malattia. Pertanto, continueremo a esplorare il ruolo dell’infiammazione nello sviluppo e nella progressione della malattia nella speranza di tradurre questa ricerca in potenziali trattamenti per la SLA”.

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