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Distrofia muscolare di Duchenne: scoperta nuova molecola terapeutica

Un gruppo di ricerca guidato da Nicolas Dumont, ricercatore presso CHU Sainte-Justine e Professore presso l’Université de Montréal, ha scoperto una nuova molecola terapeutica, Resolvin-D2. La molecola ha il potenziale per migliorare significativamente la qualità della vita dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD), stimolando l’attività delle cellule staminali muscolari.

La DMD è una malattia genetica rara caratterizzata da degenerazione muscolare progressiva, che colpisce un bambino su 4.000. I primi sintomi compaiono tra i 3 ei 5 anni e, man mano che il bambino cresce, si verifica una perdita irreversibile della funzione muscolare. Attualmente, la somministrazione di glucocorticoidi dalla prima infanzia è il trattamento standard del paziente.

I risultati di questo studio sono stati riportati oggi sulla rivista Nature Communications.

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La Distrofia muscolare di Duchenne è caratterizzata da fragilità muscolare che, alla minima contrazione, provoca la lacerazione delle fibre muscolari. Inizia un circolo vizioso di lesioni e guarigione. Nel tempo, si sviluppa un’infiammazione cronica che attacca i tessuti sani e distrugge ulteriormente i muscoli.

“I glucocorticoidi hanno potenti effetti antinfiammatori e sono ampiamente utilizzati nella pratica clinica: ad oggi, sono l’unico trattamento in grado di rallentare efficacemente la progressione della malattia”, ha affermato Dumont, Professore associato presso la School of Rehabilitation di UdeM.

Tuttavia, quando questa molecola viene assunta regolarmente, la sua relativa tossicità può causare effetti collaterali significativi, come osteoporosi, ritardo della crescita nei bambini o ansia acuta. Inoltre, i glucocorticoidi possono attaccare direttamente i muscoli e diminuire la loro capacità di guarigione. Pertanto, l’effetto benefico sulla funzione muscolare dei pazienti è compromesso da effetti collaterali dannosi.

“Il nostro obiettivo iniziale era mirare a una molecola che fosse più efficace del trattamento attuale e meno tossica”, ha affermato Junio ​​Dort, primo autore dello studio e borsista post-dottorato presso CHU Sainte-Justine. “Abbiamo esaminato molecole con proprietà antinfiammatorie simili ai glucocorticoidi e ne abbiamo selezionate una decina. Testando queste molecole in modelli di laboratorio preclinici, Resolvin-D2 si è rivelata il miglior candidato“.

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Vedi anche:Nuovo percorso per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne

Resolvin-D2 non è solo un agente antinfiammatorio molto efficace, ma a differenza dei glucocorticoidi, stimola anche l’attività delle cellule staminali muscolari che sono responsabili della guarigione muscolare. “Questa proprietà è estremamente promettente perché la funzione delle cellule staminali muscolari è diminuita nella Distrofia muscolare di Duchenne”, ha detto Dumont. “Ripristinando la loro capacità di guarire, sarebbe quindi possibile allungare l’aspettativa di vita dei pazienti, che attualmente è compresa tra i 20 e i 30 anni“.

Spiegano gli autori:

La mancanza di distrofina provoca la degenerazione muscolare, che è esacerbata dall’infiammazione cronica e dalla ridotta capacità rigenerativa delle cellule staminali muscolari nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Ad oggi, i glucocorticoidi rimangono il gold standard per il trattamento della DMD. Questi farmaci sono in grado di rallentare la progressione della malattia e aumentare la durata della vita smorzando il processo infiammatorio cronico ed eccessivo; tuttavia, hanno anche numerosi effetti collaterali dannosi che ne ostacolano il potenziale terapeutico. Qui, abbiamo studiato Resolvin-D2 come una nuova alternativa terapeutica che ha il potenziale per colpire più caratteristiche chiave che contribuiscono alla progressione della malattia. I nostri risultati in vitro hanno mostrato che Resolvin-D2 promuove il passaggio dei macrofagi verso il loro fenotipo antinfiammatorio e aumenta la loro secrezione di fattori pro-miogenici. Inoltre, Resolvin-D2 prende di mira direttamente le cellule miogeniche e promuove la loro differenziazione e l’espansione del pool di cellule progenitrici miogeniche portando ad un aumento della miogenesi. Utilizzando diversi modelli murini di DMD, abbiamo dimostrato che Resolvin-D2 colpisce sia l’infiammazione che la miogenesi portando a una migliore funzione muscolare rispetto ai glucocorticoidi. Nel complesso, questo studio preclinico ha identificato un nuovo approccio terapeutico che è più potente del trattamento standard per la DMD.

Stiamo continuando la nostra ricerca per creare una molecola Resolvin-D2 più stabile, che si degrada meno rapidamente e può essere somministrata per via orale“, ha continuato. “Ciò nonostante, questa molecola rappresenta un forte potenziale terapeutico, che potrebbe tradursi in una migliore qualità della vita per i pazienti e in una riduzione dell’onere economico per la società”.

Fonte:Nature

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