Sindrome di Rett-immagine:
La ricerca condotta utilizzando organoidi cerebrali umani a bordo della Stazione Spaziale Internazionale ha contribuito a portare a una sperimentazione clinica di una potenziale terapia per la sindrome di Rett, una malattia neurologica debilitante che colpisce i bambini. Gli scienziati stanno ora estendendo questo approccio spaziale allo studio di altre malattie cerebrali e alla ricerca di nuove terapie.
Un nuovo articolo di Upward, la rivista ufficiale del Laboratorio Nazionale della ISS, segue due team di ricerca che utilizzano organoidi cerebrali nello spazio per studiare la sindrome di Rett, il morbo di Parkinson, la sclerosi multipla, il morbo di Alzheimer e altre patologie neurologiche.
Gli organoidi cerebrali sono piccoli modelli tridimensionali, derivati da cellule staminali umane, che permettono ai ricercatori di osservare come le cellule cerebrali si sviluppano, comunicano e rispondono alle malattie e ai potenziali trattamenti. Poiché i laboratori li costruiscono in modo diverso a seconda dello scopo, i risultati possono variare da un modello all’altro. Ciononostante, la ricerca sugli organoidi cerebrali nello spazio si è evoluta da pochi studi esplorativi a un corpus di dati più ampio che coinvolge diversi team e diverse patologie.
“Ciò che ha attirato la nostra attenzione non è stato un singolo risultato”, ha affermato Michael Roberts, capo scienziato dell’ISS National Lab, in Upward . “È stata la constatazione di schemi simili emergere in diverse indagini condotte da team diversi in missioni diverse, utilizzando diversi modelli sperimentali e di malattia.”
Gli indizi su Rett sono emersi presto in orbita
Presso l’Università della California a San Diego, il neuroscienziato Alysson Muotri ha scoperto che gli organoidi cerebrali inviati alla Stazione Spaziale Internazionale mostravano cambiamenti molecolari associati all’invecchiamento e alla neurodegenerazione prima di modelli analoghi sulla Terra. Negli organoidi creati a partire dalle cellule di bambini affetti da sindrome di Rett, il suo team ha riscontrato che elementi genetici normalmente dormienti si erano attivati, scatenando un’infiammazione nelle cellule di supporto del cervello.
Questa scoperta ha spinto i ricercatori a testare la Lamivudina, un farmaco antiretrovirale sviluppato per l’HIV, come possibile rimedio per ridurre l’infiammazione. Il lavoro svolto ha poi portato all’avvio di una sperimentazione clinica attualmente in corso su pazienti affetti da sindrome di Rett. Se la Lamivudina supererà le sperimentazioni cliniche, Muotri ritiene che potrebbe essere il primo farmaco per il trattamento di una patologia neurologica scoperta grazie alla ricerca spaziale.
Gli organoidi cerebrali coltivati nel laboratorio di Alysson Muotri si raggruppano in una piastra di coltura. Credito: Alysson Muotri/UC San Diego
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Sei missioni ampliano la ricerca
I ricercatori della National Stem Cell Foundation stanno portando avanti una serie di indagini correlate. Nel corso di sei missioni, il team ha trasportato in orbita organoidi neurali creati a partire da cellule di persone affette da morbo di Parkinson e sclerosi multipla progressiva primaria. I ricercatori hanno ripetutamente osservato cambiamenti nelle reti geniche associate alla neurodegenerazione e ora stanno utilizzando questi modelli per studiare come le potenziali terapie influenzano le cellule cerebrali in orbita.
Si prevede che gli esperimenti futuri includeranno modelli di malattia di Alzheimer e metodi più efficienti per studiare simultaneamente le cellule di più pazienti. Un approccio, noto come organoide “a villaggio”, potrebbe consentire agli scienziati di confrontare la risposta allo stesso trattamento da parte di persone con diverso patrimonio genetico, senza la necessità di un esperimento separato per ogni paziente.
L’attenzione si sposta sui trattamenti
Gli scienziati stanno ancora cercando di capire perché alcuni cambiamenti biologici si manifestino più rapidamente o in modo più evidente nello spazio. Ma dopo anni di test su ciò che i modelli creati utilizzando cellule staminali e neuroni umani possono rivelare in orbita, i ricercatori si pongono ora una domanda più pratica: questi modelli possono aiutare a identificare più rapidamente le terapie?
Fonte: Medicalxpress