Crohn-Immagine credit public domain.
Ricercatori del Cedars-Sinai hanno sviluppato una terapia sperimentale che ha portato alla remissione un numero significativo di pazienti con morbo di Crohn da moderato a grave, secondo un nuovo studio pubblicato su The Lancet Gastroenterology & Hepatology. I risultati dello studio internazionale di Fase II-A suggeriscono che un anticorpo monoclonale diretto contro una proteina chiamata TL1A potrebbe offrire una nuova opzione terapeutica per i pazienti affetti da questa malattia.
La terapia con anticorpi monoclonali, sviluppata al Cedars-Sinai, si chiama Tulisokibart. Il trattamento sperimentale ha recentemente mostrato risultati promettenti anche in un altro studio di Fase II per il trattamento della colite ulcerosa.
Il morbo di Crohn e la colite ulcerosa sono malattie infiammatorie croniche intestinali che colpiscono il tratto digerente e colpiscono circa l’1% della popolazione statunitense. Non esiste una cura e la risposta ai trattamenti attuali è variabile.
“Questi risultati, insieme ai risultati positivi recentemente pubblicati sulla colite ulcerosa, supportano fortemente questo approccio come terapia completamente nuova per le persone affette da malattie infiammatorie intestinali“, ha affermato il medico-scienziato e genetista Dermot McGovern, MD, Ph.D., direttore della ricerca traslazionale presso il F. Widjaja Inflammatory Bowel Disease Institute presso il Cedars-Sinai e autore principale dello studio.
McGovern, titolare della cattedra Joshua L. e Lisa Z. Greer in genetica delle malattie infiammatorie intestinali e Direttore di Precision Health presso il Cedars-Sinai, insieme ai colleghi del Cedars-Sinai, ha contribuito allo sviluppo del Tulisokibart.
“Questo meccanismo è stato identificato attraverso studi genetici e immunologici, la maggior parte dei quali provenienti dal gruppo di malattie infiammatorie intestinali del Cedars-Sinai“, ha affermato.
Nello studio di Fase II-A, denominato APOLLO-CD, 55 adulti con morbo di Crohn hanno ricevuto tulisokibart a dosi variabili per 12 settimane. I risultati hanno mostrato che quasi il 50% dei pazienti ha raggiunto la remissione clinica, rispetto a circa il 16% negli studi storici.
La terapia sperimentale potrebbe anche agire sulla fibrosi, un processo che porta al restringimento dell’intestino e che spesso richiede un intervento chirurgico. La fibrosi è un problema importante nel morbo di Crohn e in altre patologie e attualmente non può essere prevenuta o invertita.
Stephan Targan, MD, ex direttore esecutivo del F. Widjaja Inflammatory Bowel Disease Institute presso il Cedars-Sinai e autore dello studio, ha affermato che la capacità della terapia di colpire la fibrosi ha ampie implicazioni.
“La fibrosi è un problema importante in molte patologie croniche e può causare gravi complicazioni”, ha affermato Targan, titolare della cattedra Feintech Family in Malattie Infiammatorie Intestinali. “Pertanto, c’è grande interesse nel verificare se il farmaco che abbiamo sviluppato possa avere benefici anche oltre la malattia infiammatoria intestinale”.
McGovern ha aggiunto che i dati dello studio APOLLO-CD hanno indicato che la risposta al Tulisokibart è stata rapida: i marcatori infiammatori dei pazienti sono diminuiti entro una settimana dall’inizio della terapia.
“Si tratta di una notizia promettente, perché oltre a far guarire le persone e aiutarle a rimanere in remissione, vogliamo aiutarle a guarire il più rapidamente possibile“, ha affermato.
Altrettanto promettente: il Tulisokibart è stato sviluppato con uno strumento diagnostico per aiutare a identificare i soggetti che hanno maggiori probabilità di trarre beneficio dal farmaco, il che introdurrebbe la medicina di precisione nella cura delle malattie infiammatorie intestinali.
McGovern, Targan e un team di ricercatori del Cedars-Sinai, tra cui la Dottoressa Janine Bilsborough, Direttrice del reparto di scoperta e sviluppo di farmaci per le malattie infiammatorie intestinali, studiano da tempo il ruolo del gene TL1A nel contribuire all’infiammazione e alla fibrosi nei pazienti affetti da malattie infiammatorie intestinali.
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Bilsborough, anche autore dello studio, ha dichiarato: “Abbiamo dedicato la nostra carriera alla ricerca di terapie innovative per le persone affette da malattie infiammatorie intestinali. È molto gratificante vedere progressi scientifici che potrebbero aiutare i pazienti affetti da morbo di Crohn e colite ulcerosa a raggiungere una remissione duratura e a vivere una vita senza limitazioni”.
Sono in corso ulteriori studi su gruppi più ampi di persone affette sia dal morbo di Crohn sia da colite ulcerosa: gli studi di fase III in doppio cieco controllati con placebo determineranno l’efficacia e la sicurezza del Tulisokibart come trattamento per ottenere e mantenere la remissione nelle persone affette da IBD.