Angioedema ereditario/Andembry-Immagine credit public domain.
“L’angioedema ereditario (HAE) è una malattia genetica rara caratterizzata da episodi ricorrenti di gonfi:ore, principalmente sottocutaneo o sottomucoso, che possono colpire diverse parti del corpo, tra cui viso, mani, piedi, tratto gastrointestinale e, in casi gravi, le vie respiratorie superiori. Questi gonfiori, non pruriginosi e non infiammatori, durano tipicamente da 3 a 4 giorni e possono essere pericolosi se interessano la laringe, causando difficoltà respiratorie e, potenzialmente, il soffocamento”.
Quali sono le cause dell’angioedema ereditario?
“Le persone affette da angioedema ereditario manifestano un gonfiore improvviso perché nel loro sangue manca una proteina nota come inibitore C1 (C1-Inh), responsabile del controllo dell’infiammazione e della regolazione delle risposte immunitarie“, afferma il dott. Bruce Ritchie, Professore di ematologia presso l’Università di Alberta in Canada.
“Con quantità ridotte di questa proteina C1-Inh, i pazienti possono sperimentare episodi imprevedibili di gonfiore in qualsiasi parte del corpo, spesso scatenati da stress o piccoli traumi”, afferma il Dott. Ritchie. “Questi rigonfiamenti possono variare da semplicemente fastidiosi a potenzialmente letali se si verificano in prossimità delle vie respiratorie o delle vie aeree del paziente“.
“I trattamenti tradizionali per l’angioedema ereditario prevedono la sostituzione di C1-Inh con infusioni di questa proteina da sangue di donatore“, afferma Ritchie. “I pazienti possono utilizzare queste infusioni per trattare gli attacchi e possono anche autosomministrarsi iniezioni sottocutanee fino a tre volte a settimana per contribuire a prevenirli”, spiega Ritchie.
La Food and Drug Administration statunitense ha approvato Andembry (garadacimab-gxii) come unico trattamento mirato al fattore XIIa per uso profilattico nella prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario (HAE). Uno dei principali vantaggi di Andembry è che i suoi effetti preventivi possono durare dalle due alle quattro settimane, anziché solo una manciata di giorni.
Secondo la Mayo Clinic, l‘angioedema è “una reazione simile all’orticaria che colpisce gli strati più profondi della pelle. Può presentarsi con l’orticaria o da sola”. I sintomi includono pomfi che si formano nel giro di pochi minuti o ore; gonfiore, in particolare intorno a occhi, guance o labbra; e un leggero dolore.
L’approvazione di Andembry riguarda l’uso in pazienti adulti e pediatrici dai 12 anni in su, con somministrazione mensile in 15 secondi o meno tramite un autoiniettore con formulazione senza citrato. Andembry agisce sul fattore XIIa, una proteina plasmatica che svolge un ruolo chiave negli attacchi di gonfiore nelle persone con angioedema ereditario (HAE).
L’approvazione si basa sui risultati di uno studio di fase 3. I risultati hanno mostrato che il 62% dei pazienti trattati con Andembry è rimasto libero da attacchi per tutti i sei mesi di studio. Andembry ha ridotto gli attacchi di angioedema ereditario (HAE) di oltre il 99% in media rispetto al placebo. Inoltre, Andembry è stato associato a una riduzione mediana del 99% e a una riduzione media dell’88% degli attacchi di angioedema ereditario (HAE) che necessitavano di terapia al bisogno rispetto al placebo, nonché a una riduzione mediana del 99% e a una riduzione media del 90% degli attacchi moderati o gravi.
“Il garadacimab ha un’emivita più lunga, un’efficacia eccellente e agisce su una via diversa, il fattore 12a”, afferma Jonathan Bernstein, MD, Professore presso la Facoltà di Medicina dell’Università di Cincinnati, che ha collaborato a studi di ricerca sul garadacimab per l’angioedema ereditario. “Inoltre”, aggiunge, “ha pochissimi effetti collaterali”.
Le persone che assumevano Andembry hanno avuto in media meno di 1 attacco di gonfiore di angioedema ereditario al mese.
Le reazioni avverse più comuni osservate con Andembry sono state infiammazione delle vie nasali e della parte superiore della gola e dolore addominale (incidenza ≥7%). Circa il 14% dei pazienti trattati con Andembry ha riportato reazioni al sito di iniezione, tra cui lividi, scolorimento, prurito ed eruzione cutanea.
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“Andembry, il primo anticorpo monoclonale scoperto e sviluppato interamente da CSL, offre alle persone affette da questa patologia potenzialmente letale un controllo a lungo termine sulla loro malattia, oltre a un comodo metodo di somministrazione“, ha affermato in una nota il Dott. Bill Mezzanotte, responsabile della ricerca e sviluppo presso CSL.
CSL Behring prevede di commercializzare Andembry negli Stati Uniti entro la fine di questo mese; il farmaco è già stato approvato in Australia, UE, Giappone, Svizzera, Regno Unito ed Emirati Arabi Uniti.
L’approvazione di Andembry è stata concessa alla CSL.
Fonte:worldpharmaceutical