Anemia aplastica-immagine credit public domain.
La Food and Drug Administration statunitense ha approvato Omisirge (omidubicel-onlv) come prima terapia di trapianto di cellule staminali emopoietiche per il trattamento di pazienti affetti da anemia aplastica grave (SAA).
Omisirge è ora approvato per pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 6 anni affetti da SAA in seguito a condizionamento a intensità ridotta e per i quali non è disponibile un donatore compatibile.
Omisirge è una terapia con cellule staminali in cui le cellule staminali del sangue del cordone ombelicale donato sono state chimicamente potenziate con nicotinamide e poi somministrate al paziente per contribuire a ripristinare il sangue e il sistema immunitario. L’approvazione si basa su uno studio a braccio singolo, in aperto, che ha dimostrato che Omisirge ha prodotto un attecchimento neutrofilo precoce e duraturo in 12 pazienti su 14, con un tempo mediano di recupero dei neutrofili di 11 giorni (intervallo da 7 a 20 giorni). Gli effetti collaterali più comuni riportati includono neutropenia febbrile, infezioni virali e batteriche, iperglicemia, trombocitopenia immune e polmonite. Un quarto dei pazienti ha manifestato citopenie autoimmuni.
Leggi anche:Grave anemia aplastica: UM171 salva una vita
Spiega la FDA:
“Questa approvazione è rivoluzionaria nel panorama terapeutico e cambia radicalmente il nostro approccio al trattamento dell’anemia aplastica severa, in cui un trattamento precoce può potenzialmente alterare il corso della vita“, ha affermato Vinay Prasad, MD, MPH, Direttore Medico e Scientifico e Direttore del Centro per la Valutazione e la Ricerca sui Prodotti Biologici della FDA . “L’anemia aplastica grave è una rara malattia del sangue che può essere fatale e la FDA rimane impegnata ad ampliare le opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da questa patologia”.
L’AAA è una rara malattia del sangue potenzialmente letale in cui il midollo osseo non riesce a produrre un numero sufficiente di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. Il trattamento per l’AAA dipende dall’età e di solito consiste in una terapia immunosoppressiva e/o in un trapianto di cellule staminali emopoietiche, preferibilmente da un fratello o da un donatore affine compatibile. Se un donatore non è disponibile, i medici possono ricorrere al trapianto di cordone ombelicale per trattare l’AAA. Il trapianto di cordone ombelicale presenta in genere delle limitazioni d’uso, tra cui un ritardo nel recupero emopoietico e un aumento del rischio di infezioni. Omisirge è una terapia con cellule staminali in cui le cellule staminali del sangue del cordone ombelicale donate vengono potenziate chimicamente con nicotinamide (una forma di vitamina B3) e poi somministrate al paziente per contribuire a ripristinare il sangue e il sistema immunitario.
Omisirge affronta i limiti del sangue del cordone ombelicale (UCB) come fonte, tra cui il ritardo nel recupero emopoietico e l’aumento delle infezioni, e fornisce ulteriori opzioni di trapianto per i pazienti affetti da anemia aplastica grave (SAA) che necessitano di trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT).
“Omisirge è un nuovo prodotto a base di cellule staminali derivate dal sangue del cordone ombelicale che sarà in grado di offrire un’opzione terapeutica ai pazienti affetti da anemia aplastica grave che hanno limitate opzioni per il trapianto di cellule staminali“, ha affermato la Dott.ssa Megha Kaushal, ViceDirettrice facente funzioni dell’Ufficio Prodotti Terapeutici del CBER ed ematologa pediatrica. “Omisirge ridurrà i tempi di recupero dei neutrofili, il che si traduce in tempi di recupero più brevi dopo il trapianto e potrebbe migliorare i tassi di infezione in questa popolazione di pazienti”.
La sicurezza e l’efficacia di Omisirge sono state valutate sulla base di uno studio prospettico, in aperto, a braccio singolo, in corso, che ha valutato l’uso di Omisirge in pazienti di età pari o superiore a sei anni affetti da anemia aplastica grave. Omisirge ha determinato un attecchimento neutrofilo precoce e duraturo in 12 dei 14 pazienti nella popolazione di efficacia, con un tempo mediano di recupero dei neutrofili di 11 giorni (intervallo da sette a 20 giorni).
Gli effetti collaterali più comuni associati a Omisirge includono neutropenia febbrile, infezioni virali e batteriche, iperglicemia, trombocitopenia autoimmune e polmonite. Citopenie autoimmuni si sono verificate nel 25% dei pazienti.
“Omisirge ridurrà i tempi di recupero dei neutrofili, il che si tradurrà in tempi di recupero più brevi dopo il trapianto e potrebbe migliorare i tassi di infezione in questa popolazione di pazienti“, ha affermato in una nota la Dottoressa Megha Kaushal del Centro per la valutazione e la ricerca biologica della FDA.
L’approvazione di Omisirge è stata concessa a Gamida Cell Ltd.
Fonte: FDA