Adrenoleucodistrofia cerebrale-immagine credit public domain.
La Commissione europea concede l’autorizzazione all’immissione in commercio di NEZGLYAL® (leriglitazone), il primo trattamento farmacologico approvato per l’adrenoleucodistrofia cerebrale (cALD), una rara malattia neurodegenerativa.
L’adrenoleucodistrofia cerebrale (X-ALD) è una rara malattia genetica e neurodegenerativa legata al cromosoma X che provoca l’accumulo tossico di acidi grassi a catena molto lunga nel sistema nervoso e nelle ghiandole surrenali
Neuraxpharm Group e Minoryx Therapeutics annunciano oggi che la Commissione Europea (CE) ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio in circostanze eccezionali per NEZGLYAL® (leriglitazone), un agonista selettivo del PPAR gamma, biodisponibile per via orale e in grado di attraversare la barriera emato-encefalica, come trattamento per pazienti maschi affetti da cALD, di età compresa tra 2 e 12 anni, con lesioni cerebrali gadolinio (Gd)-negative.
Questa terapia rappresenta il primo trattamento farmacologico approvato per la cALD nell’Unione Europea (UE). L’approvazione si basa sui risultati dello studio di fase 2/3 NEXUS1 e su ulteriori dati di pratica clinica reale provenienti da programmi di uso compassionevole.
Il primo lancio europeo è previsto in Germania entro la fine dell’anno, con ulteriori lanci in Europa previsti in attesa del completamento delle negoziazioni nazionali sui rimborsi. Neuraxpharm sta inoltre valutando percorsi di accesso appropriati per i pazienti idonei.
“Nella cALD infantile, la neurodegenerazione è irreversibile, quindi è fondamentale arrestare la progressione della malattia precocemente, idealmente prima che compaiano i sintomi e i segni di neuroinfiammazione. Fino ad ora, non esistevano opzioni di trattamento farmacologico per l’intervento precoce. Procedure invasive, come il trapianto di cellule staminali ematopoietiche, sono disponibili per i pazienti in fase più avanzata. Tuttavia, dipendono dal donatore e possono essere applicate solo entro una finestra temporale molto ristretta”, ha affermato la Dott.ssa Caroline Sevin, MD, PhD, del CRMR LeukoFrance, Hôpital du Kremlin Bicêtre, Francia: “Il fatto che ora disponiamo di un trattamento farmacologico per l’intervento precoce rappresenta un importante passo avanti nel trattamento della cALD”.
La cALD è una malattia neurodegenerativa a rapida progressione che ha un impatto grave sulla vita dei pazienti e delle loro famiglie, sottolineando la necessità cruciale di trattamenti in grado di arrestare o rallentare la progressione della malattia e migliorare la qualità della vita. “L’annuncio odierno rafforza il nostro impegno, in Neuraxpharm, nello sviluppo di farmaci innovativi per il trattamento delle malattie del sistema nervoso centrale con significative esigenze cliniche insoddisfatte. Non vediamo l’ora di collaborare con le autorità locali, la comunità medica e i pazienti per rendere NEZGLYAL® disponibile il più rapidamente possibile alle persone idonee in tutta la regione”, dice il Dott. Jörg Thomas Dierks, Amministratore Delegato, Gruppo Neuraxpharm
“Questa approvazione rappresenta un traguardo significativo per la comunità cALD e riconosce anni di ricerca innovativa e di collaborazione tra clinici e associazioni di pazienti. Siamo molto grati per il loro continuo supporto”, ha dichiarato Marc Martinell, CEO di Minoryx. “I nostri sforzi di sviluppo proseguono mentre generiamo ulteriori dati per estendere l’indicazione all’X-ALD e ad altre indicazioni rare”.
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L’adrenoleucodistrofia cerebrale (cALD) è una malattia neurodegenerativa debilitante caratterizzata da lesioni demielinizzanti cerebrali che possono progredire rapidamente, portando a un declino neurologico acuto e alla morte entro tre o quattro anni. Colpisce prevalentemente il cervello ed è una forma aggressiva di adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X (X-ALD), che ha un’incidenza di circa 6-8 casi ogni 100.000 nati vivi.
NEZGLYAL ® (leriglitazone) è un farmaco orale da assumere quotidianamente che offre un’opzione di trattamento non invasiva, ma in grado di modificare il decorso della malattia nei bambini con deficit di gadolinio (Gd-negativi).
L’approvazione della CE è valida in tutti i 27 Stati membri dell’Unione europea (UE), nonché in Norvegia, Islanda e Liechtenstein.
Minoryx e Neuraxpharm hanno stipulato un accordo di licenza in base al quale Neuraxpharm commercializzerà il prodotto in Europa dopo aver ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio.
Il programma di sviluppo prosegue, con il completamento dell’arruolamento nello studio di fase 3 CALYX2 su pazienti maschi adulti affetti da cALD con lesioni captanti il gadolinio, e nello studio di fase 2a TREE3, tuttora in corso, su pazienti pediatrici affetti da sindrome di Rett. I risultati sono attesi rispettivamente all’inizio del 2028 e entro la fine del 2026.