Tromboembolia venosa nei bambini: Rivaroxaban efficace e sicuro

Tromboembolia venosa-Immagine Credit Public domain.

Il tromboembolismo venoso (TEV) è una complicanza potenzialmente letale nei bambini con gravi patologie preesistenti come difetti cardiaci o tumori. Il trattamento o la prevenzione della trombosi rappresentano un’ulteriore sfida nella pratica clinica quotidiana. Nel 2020, è stata testata con successo per la prima volta una terapia a base del principio attivo Rivaroxaban, specificamente studiata per i bambini.

Spiegano gli autori:

“La terapia anticoagulante in fase estesa per il tromboembolismo venoso nei bambini non è ben documentata né sistematicamente riportata. In precedenza, abbiamo riportato casi di tromboembolismo venoso ricorrente e sanguinamento durante la terapia anticoagulante in fase acuta nello studio EINSTEIN-Jr, uno studio randomizzato controllato condotto su 500 bambini con tromboembolismo venoso, che ha confrontato rivaroxaban con gli anticoagulanti standard. L’obiettivo del presente studio era valutare l’efficacia e la sicurezza della terapia anticoagulante in fase estesa nei bambini e caratterizzare i fattori associati alla decisione di prolungare la terapia anticoagulante”.

Nell’ultimo decennio, programmi di sperimentazione pediatrica su larga scala si sono concentrati sulla valutazione della sicurezza e dell’efficacia degli anticoagulanti orali diretti nel trattamento del tromboembolismo venoso nei bambini. Questi programmi completi hanno compreso lo sviluppo di formulazioni pediatriche specifiche per tutte le fasce d’età, studi di fase 2 di farmacocinetica e farmacodinamica per la determinazione del dosaggio e il completamento di studi clinici randomizzati e controllati di fase 3 per valutare la sicurezza e l’efficacia degli anticoagulanti orali diretti rispetto alla terapia standard. Questo corpus di studi ha colmato una lacuna cruciale negli studi clinici sull’anticoagulazione nei bambini, poiché i trattamenti standard pediatrici si basavano in precedenza su dati estrapolati da studi condotti su adulti.

Ora, i dati a lungo termine confermano i benefici del trattamento farmacologico con una terapia a base del principio attivo Rivaroxaban, anche per un uso prolungato. Lo studio è stato condotto da un team di ricerca internazionale guidato da MedUni Vienna ed è stato pubblicato su The Lancet Haematology.

I dati a lungo termine raccolti dal team di ricerca guidato da Christoph Male del Dipartimento di Pediatria e Medicina dell’Adolescenza della MedUni di Vienna forniscono la prima evidenza affidabile a favore dell’anticoagulazione prolungata nei bambini. Lo studio ha valutato il trattamento prolungato in una coorte di circa 500 bambini e adolescenti dello studio EINSTEIN Jr, i cui dati sull’anticoagulazione in fase acuta erano già stati pubblicati nel 2020.

I risultati di questo studio, pubblicati anch’essi sotto la direzione di MedUni Vienna, hanno dimostrato che l’anticoagulante Rivaroxaban è almeno altrettanto efficace e sicuro degli anticoagulanti standard utilizzati finora nei bambini con tromboembolia venosa, ma offre anche una serie di vantaggi per i pazienti più giovani.

I risultati positivi hanno aperto la strada all’approvazione mondiale di Rivaroxaban per i bambini nel 2021.

Finora, la ricerca sulla terapia anticoagulante prolungata nei bambini con TEV, e in particolare sul Rivaroxaban, è stata carente, una lacuna ora colmata dallo studio a lungo termine recentemente pubblicato: la ricerca dimostra che anche con un trattamento a lungo termine fino a un anno, il rischio di recidiva di TEV e di emorragie gravi è basso. Rivaroxaban è quindi la prima alternativa scientificamente provata e appropriata all’età alle terapie anticoagulanti standard finora disponibili per i bambini.

Specificamente adattato ai bambini

La tromboembolia venosa (TEV) si verifica quando si formano coaguli di sangue nelle vene profonde, causando l’ostruzione locale dei vasi o l’embolizzazione del coagulo nei polmoni, una condizione potenzialmente letale. Sebbene questa condizione sia stata ampiamente studiata negli adulti, mancano da tempo dati solidi sui bambini.

Fino a poco tempo fa, il trattamento con farmaci anticoagulanti si basava sull’uso off-label di farmaci originariamente sviluppati per gli adulti, come l’eparina o gli antagonisti della vitamina K. Questi farmaci presentano alcuni svantaggi particolarmente problematici per i bambini, come la somministrazione per via iniettiva e la necessità di esami del sangue regolari.

Anche gli anticoagulanti orali diretti come il Rivaroxaban, che presentano numerosi vantaggi nell’uso pratico, sono stati originariamente sviluppati per gli adulti, ma negli ultimi anni sono stati adattati specificamente ai bambini e testati in sperimentazioni cliniche.

“Il nostro studio EINSTEIN Jr. e l’indagine a lungo termine ora disponibile dimostrano che il Rivaroxaban è un’opzione efficace e sicura per prevenire la trombosi ricorrente nei bambini, non solo durante il trattamento acuto, ma anche durante il trattamento prolungato, offrendo quindi la prima alternativa scientificamente valida e adatta all’età alle terapie standard esistenti“, afferma Male, responsabile dello studio.

L’importanza del farmaco nell’anticoagulazione nei bambini è sottolineata anche in un editoriale di accompagnamento pubblicato su The Lancet Haematology.

Fonte: The Lancet Haematology