Immagine: cellule progenitrici neurali trapiantate (verde), proteina GDNF (rosso) e motoneuroni (blu) insieme nel tessuto cerebrale. Credito: Istituto di medicina rigenerativa del Consiglio dei Governatori Cedars-Sinai.
I ricercatori del Cedars-Sinai stanno esplorando un nuovo modo di trattare la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) trapiantando nel cervello cellule neuronali appositamente progettate.
Il loro nuovo studio mostra che le cellule trapiantate ritardano la progressione della malattia e prolungano la sopravvivenza in modelli animali.
La SLA, nota anche come malattia di Lou Gehrig, è una malattia neurologica che causa progressiva paralisi. Sebbene i farmaci possano aiutare ad alleviare i sintomi come gli spasmi muscolari, non esiste un trattamento efficace per la malattia. Più di 12.000 persone negli Stati Uniti hanno la SLA, secondo il National Institutes of Health.
( Vedi anche:Concentrarsi sullo stadio iniziale della malattia può essere la chiave per il trattamento della SLA).
“Se siamo in grado, in futuro, di riprodurre i risultati della nostra ricerca sugli esseri umani, potremmo migliorare sia la qualità che la durata della vita dei pazienti diagnosticati con questa malattia devastante“, ha detto Gretchen Thomsen, PhD, assistente Professore di Scienze biomediche e ricercatore al Cedars-Sinai Board of Governors Istituto di Medicina Rigenerativa. Thomsen è stato il primo autore dello studio, pubblicato oggi sulla rivista Stem Cells.
Per lo studio, i ricercatori hanno riprogrammato geneticamente le cellule progenitrici neurali affinchè potessero secernere una proteina speciale nota come GDNF e quindi hanno trapiantato le cellule nelle cortecce cerebrali di modelli animali di SLA. GDNF aiuta a sostenere le cellule gliali che supportano i motoneuroni del corpo. Nei pazienti con la SLA, le cellule gliali mancano di certe proteine e si ammalano e i neuroni motori si estinguono gradualmente, provocando la paralisi.
Una volta all’interno della corteccia, le cellule trapiantate nello studio maturavano in cellule gliali e rilasciavano GDNF nel cervello, un importante risultato scientifico di per sé. I ratti di laboratorio che hanno ricevuto i trapianti sono vissuti l’8 per cento in più e sono stati liberi da paralisi del 10 per cento in più rispetto agli animali non trattati. Anche i motoneuroni nella colonna vertebrale, che controllano il movimento dei muscoli, sono sopravvissuti più a lungo nel gruppo sperimentale.
” Anche se i risultati della ricerca hanno mostrato risultati promettenti, sono necessari ulteriori studi preclinici per determinare quali livelli di trattamento possano essere adeguati e sicuri per gli umani”, ha detto Thomsen. I ricercatori del Cedars-Sinai stanno attualmente eseguendo questi studi come passi preliminari per la creazione di proposte per studi clinici.
Un team del Cedars-Sinai sta già conducendo una sperimentazione clinica che utilizza cellule progenitrici similari riprogrammate, che producono GDNF e le trapianta nei midolli spinali dei pazienti affetti da SLA. La sperimentazione, annunciata nel 2016, è in corso. Altre iniziative al Cedars-Sinai che cercano di comprendere la SLA e sviluppare trattamenti efficaci, includono uno studio pubblicato a marzo su Stem Cell Reports che ha rivelato che i vasi sanguigni del cervello possono attivare geni noti per innescare la crescita dei neuroni motori spinali e uno studio del 2016, pubblicato nella rivista Science, che ha scoperto che le cellule immunitarie nel cervello svolgono un ruolo diretto nello sviluppo della SLA.
” Il Cedars-Sinai è impegnato a perseguire una ricerca pionieristica che mira a sradicare un giorno la SLA e la profonda sofferenza umana causata da questa malattia”, ha affermato Shlomo Melmed, Vice Presidente esecutivo Affari accademici e Preside della facoltà di medicina al Cedars -Sinai. “Lo studio di oggi fa avanzare in modo significativo questo percorso”, ha detto Thomsen.
Fonte: Stem Cells Journals
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