HomeSaluteBiotecnologie e Genetica"Terapie viventi" rivoluzioneranno il trattamento delle malattie?

“Terapie viventi” rivoluzioneranno il trattamento delle malattie?

(Terapie viventi-Immagine Credit Public Domain).

La UC San Francisco sta lanciando una nuova iniziativa per promuovere lo sviluppo di terapie viventi, una categoria di trattamenti ampiamente progettati con cellule viventi umane e microbiche che vengono selezionate e modificate per trattare o curare le malattie – e portarle rapidamente ai pazienti.

La  Living Therapeutics Initiative  (LTI) riunirà la vasta esperienza scientifica e clinica della UCSF per accelerare la ricerca e far avanzare rapidamente le terapie promettenti agli studi clinici per i pazienti che hanno poche, se non nessuna, buone opzioni di trattamento. In quanto federazione di iniziative UCSF consolidate, la LTI consentirà a diversi programmi di ricerca e clinici di condividere informazioni, strumenti e piattaforme. All’inizio di questo autunno, l’iniziativa lancerà un programma di sovvenzioni da 50 milioni di dollari per finanziare progetti di terapia vivente della facoltà della UCSF.

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“La Living Therapeutics Initiative crea un continuum senza soluzione di continuità dalle prime fasi della scoperta fino al trattamento dei pazienti nei nostri Ospedali”, ha affermato il cancelliere della UCSF Sam Hawgood, MBBS. “Questo processo comprenderà la scoperta, lo sviluppo traslazionale, la produzione di prodotti terapeutici, l’esecuzione di studi clinici e lla richiesta dell’approvazione normativa per nuove terapie. Trasformerà il modo in cui affrontiamo alcune delle malattie più difficili”.

Vedi anche:Risultati eccellenti della terapia cellulare CAR-T contro il linfoma di Hodgkin

Negli ultimi anni, l’UCSF ha raccolto donazioni filantropiche e ha assunto impegni istituzionali per un totale di oltre 250 milioni di dollari per sostenere gli sforzi relativi alle terapie viventi in tutta l’Università.

Ricerca sul microbioma.

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Lavorare in un laboratorio di biotecnologie. Credito immagine: Tmaximumge tramite pxhere.com , CC0 Public Domain

Un nuovo paradigma

Le terapie viventi sono state definite un “nuovo terzo pilastro” della medicina, dopo i farmaci a piccole molecole (composti relativamente semplici che possono essere prodotti chimicamente) e i biologici(proteine ​​e altre molecole sintetizzate all’interno di microrganismi o cellule).

Le terapie con cellule CAR-T, che sono state tra le prime terapie viventi, si sono già dimostrate salvavita per i pazienti con determinati tumori del sangue. “Questi progressi possono essere replicati in altre discipline e la modifica delle cellule per fornire queste terapie diventerà una nuova importante modalità per molte, molte malattie”, ha affermato Alan Ashworth , PhD, FRS, Presidente dell’UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center e Presidente del comitato direttivo LTI.

I ricercatori dell’UCSF stanno già costruendo la prossima generazione di terapie cellulari per curare malattie tra cui tumori solidi, autoimmunità, neurodegenerazione, diabete e malattie infettive. Queste terapie saranno più intelligenti, più sicure e più efficaci di CAR-T, grazie alle recenti scoperte nell’ingegneria cellulare e nell’editing genetico.

“L’intera idea della terapia vivente è quella di sfruttare i normali processi cellulari e renderli più efficienti“, ha affermato  Michelle Hermiston, MD, PhD, Direttore clinico del programma di immunoterapia pediatrica della UCSF. “Ma spesso c’è un grande divario tra ciò che accade in laboratorio e ciò che arriva al paziente. Con la LTI, stiamo sfruttando la comunità scientifica della UCSF per offrire a bambini e adulti terapie nuove e innovative che non possono ottenere da nessun’altra parte. Siamo a un punto in cui queste terapie rivoluzioneranno il modo in cui trattiamo le malattie”. Molte di queste terapie potrebbero essere realizzate negli studi clinici con una velocità sorprendente. Un esempio sono le terapie CAR-T per i tumori solidi che finora si sono rivelati difficili da trattare. I ricercatori e i medici della UCSF stanno lavorando insieme per sviluppare terapie CAR-T per i tumori cerebrali . “La scienza alla base di questi sforzi è in una fase avanzata e il prodotto cellulare è pronto per la produzione nel nuovo impianto di produzione di cellule dell’UCSF non appena sarà operativo”, ha affermato Ashworth.

Anche le malattie ereditarie causate da mutazioni di un singolo gene sono un obiettivo primario per le terapie viventi. Le sperimentazioni cliniche delle terapie CRISPR per l’anemia falciforme, ad esempio, sono già in corso presso la UCSF Benioff Children’s Hospital di Oakland. I ricercatori stanno anche usando  CRISPR per curare la sindrome da immunodeficienza combinata grave  e  riparare una mutazione genetica nelle cellule T che causa l’immunodeficienza.

Tali terapie cellulari potrebbero essere utilizzate anche in utero per curare malattie prima della nascita. Il chirurgo pediatrico e fetale Tippi MacKenzie, MD, sta conducendo la prima sperimentazione clinica al  mondo utilizzando cellule staminali del sangue trapiantate prima della nascita. In questo studio, le cellule vengono donate dalla madre e trasfuse nel suo feto per curare l’alfa talassemia major, una malattia del sangue fatale. Le terapie future potrebbero modificare geneticamente le cellule del feto per riparare la mutazione che causa la malattia.

Questo è un momento di trasformazione in medicina“, ha affermato MacKenzie, co-Direttore del  Centro UCSF per la medicina di precisione materno-fetale . “In questo momento, la UCSF ha una straordinaria esperienza nella scienza della biologia di base delle cellule staminali e abbiamo capacità cliniche di livello mondiale presso la UCSF Health. La Living Therapeutics Initiative sta mettendo insieme questi pezzi”.

Più avanti, le terapie cellulari potranno essere utilizzate per ripristinare o rigenerare i tessuti che sono stati danneggiati dall’invecchiamento o dalla malattia. Tali applicazioni potrebbero includere il ripristino della funzione cardiaca, la rigenerazione dei neuroni e persino l’ingegneria delle cellule immune per il trattamento dell’HIV e di altre malattie infettive, in particolare per i pazienti immunocompromessi.

“Siamo solo all’inizio dell’ingegneria cellulare: hackerare il genoma delle cellule e far sì che si comportino in modi controllabili”, ha detto Ashworth. “È come il sistema operativo di un computer. I primi erano goffi e non funzionavano molto bene, ma ora sono incredibilmente sofisticati. Questa è la traiettoria che stiamo seguendo”.

Tuttavia, non tutte le terapie viventi derivano da cellule umane. “Ora capiamo che abbiamo anche trilioni di genomi microbici dentro di noi che influenzano la funzione del nostro corpo”, ha affermato Susan Lynch, PhD, Direttrice della UCSF Benioff Center for Microbiome Medicine. “Possiamo manipolare la composizione e le attività di questi genomi microbici in modi che porteranno a una salute generale migliore“. I membri della facoltà impegnati nella ricerca sul microbioma in tutto il campus hanno dimostrato l’enorme potenziale dei microrganismi isolati dall’intestino umano e in altre parti del nostro corpo come terapie per una vasta gamma di malattie. Ad esempio, la disfunzione microbica nell’intestino infantile – caratterizzata dall’arricchimento di particolari geni microbici e dei loro prodotti – guida la disfunzione immunitaria e può essere utilizzata per prevedere lo sviluppo di allergie e asma nell’infanzia. Gli ecosistemi microbici perturbati in tutto il corpo umano sono stati collegati a malattie autoimmuni, sindromi metaboliche come obesità e diabete, malattie della pelle e persino sclerosi multipla. I microbi intestinali possono anche produrre e contribuire al metabolismo dei farmaci influenzando la funzione farmacologica e la biodisponibilità, aprendo la possibilità alla farmacologia microbica come componente chiave del trattamento di precisione del paziente.

Fonte: UCSF

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